Estudo Global de Registro de Segurança e Eficácia do Crinecerfont em Pacientes Pediátricos com Hiperplasia Adrenal Congênita Clássica (CAHtalyst Pediatric Study)
10 de janeiro de 2025 atualizado por: Neurocrine Biosciences
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança e a eficácia do Crinecerfont (NBI-74788) em pacientes pediátricos com hiperplasia adrenal congênita clássica, seguido de tratamento aberto
Este é um estudo de Fase 3 para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do crinecerfont versus placebo administrado por 28 semanas em aproximadamente 81 participantes pediátricos com hiperplasia adrenal congênita clássica (HAC) devido à deficiência de 21-hidroxilase.
O estudo consiste em um período de 28 semanas, duplo-cego, controlado por placebo, seguido por 24 semanas de tratamento aberto com crinecerfont.
Posteriormente, os participantes podem optar por participar do período de extensão aberta (OLE).
A duração da participação no estudo é de aproximadamente 14 meses para o estudo principal e será uma quantidade variável de tempo por participante para o OLE (estimado em aproximadamente 3 anos).
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
103
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13353
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Heidelberg, Alemanha, 69120
- Neurocrine Clinical Site
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Magdeburg, Alemanha, 39120
- Neurocrine Clinical Site
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Brussels, Bélgica, 1200
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Ghent, Bélgica, 9000
- Neurocrine Clinical Site
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 1C9
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, H3T 1C5
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Barcelona, Espanha, 08035
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Sevilla, Espanha, 41013
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
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New York
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New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- Neurocrine Clinical Site
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74135
- Neurocrine Clinical Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Neurocrine Clinical Site
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
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Angers, França, 49933
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Bordeau, França, 33076
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Le Kremlin-Bicêtre, França, 94270
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Paris, França, 75015
- Neurocrine Clinical Site
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Paris, França, 75019
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Athens, Grécia, 115 27
- Neurocrine Clinical Site
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Athens, Grécia, 11527
- Neurocrine Clinical Site
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Bologna, Itália, 40138
- Neurocrine Clinical Site
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Milan, Itália, 20132
- Neurocrine Clinical Site
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Napoli, Itália, 80131
- Neurocrine Clinical Site
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Roma, Itália, 00165
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Gdańsk, Polônia, 80-214
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Rzeszów, Polônia, 35-301
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 17 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Estar disposto e capaz de aderir aos procedimentos do estudo, incluindo todos os requisitos do centro de estudos, e retornar para a consulta de acompanhamento.
- Ter um diagnóstico clinicamente confirmado de HAC por deficiência de 21-hidroxilase.
- Estar em um regime estável de tratamento com esteróides para HAC.
- Têm níveis elevados de andrógenos.
- As participantes com potencial para engravidar devem estar abstinentes ou concordar em usar o controle de natalidade apropriado durante o estudo.
Critério de exclusão:
- Ter um diagnóstico de qualquer uma das outras formas de HAC clássica.
- Tem história de adrenalectomia bilateral, hipopituitarismo ou outra condição que requeira terapia crônica com glicocorticóides.
- Ter uma condição médica instável clinicamente significativa ou doença crônica que não seja HAC.
- Ter um histórico de câncer, a menos que seja considerado curado.
- Ter um histórico conhecido de arritmia clinicamente significativa ou anormalidades no ECG.
- Têm hipersensibilidade conhecida a qualquer antagonista do hormônio liberador de corticotropina.
- Ter recebido um medicamento experimental dentro de 30 dias antes da triagem inicial ou planejar usar um medicamento experimental (diferente do medicamento do estudo) durante o estudo.
- Tem dependência atual de substâncias ou abuso de substâncias (drogas) ou álcool.
- Tiveram uma perda significativa de sangue ou doaram sangue ou hemoderivados nas 8 semanas anteriores ao estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Crinecerfont
Solução ou cápsula de Crinecerfont, administrada por via oral, duas vezes ao dia durante 28 semanas durante o período de tratamento controlado por placebo, seguido de tratamento ativo com crinecerfont por pelo menos 24 semanas.
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Antagonista do receptor CRF tipo 1
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Solução placebo ou cápsula, administrada por via oral, duas vezes ao dia por 28 semanas, seguida de tratamento ativo com crinecerfont por pelo menos 24 semanas.
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Forma farmacêutica não ativa
Antagonista do receptor CRF tipo 1
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base no soro Androstenedione na semana 4
Prazo: Linha de base, semana 4
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Amostras de soro sanguíneo foram coletadas para a análise das concentrações séricas de androstenediona.
Média de menor quadrado (LS) e erro padrão (SE) foram calculados usando a análise do modelo de covariância (ANCOVA).
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Linha de base, semana 4
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Mudança da linha de base no soro 17-hidroxiprogesterona (17-OHP) na semana 4
Prazo: Linha de base, semana 4
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Linha de base, semana 4
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Mudança percentual em relação à linha de base na dose diária de glicocorticóides na semana 28
Prazo: Linha de base, semana 28
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Linha de base, semana 28
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Número de participantes que alcançaram uma redução à dose fisiológica de glicocorticóides, mantendo o controle de Androstenediona na semana 28
Prazo: Semana 28
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Semana 28
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Mudança da linha de base no índice de massa corporal (IMC) Pontuação de desvio padrão (SDS) na semana 28
Prazo: Linha de base, semana 28
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Linha de base, semana 28
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Mudança da linha de base na média salivar de 24 horas em 17-OHP na semana 28
Prazo: Linha de base, semana 28
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Linha de base, semana 28
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Mudança da linha de base na proporção da idade óssea para a idade cronológica (BA: CA) na semana 28
Prazo: Linha de base, semana 28
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Linha de base, semana 28
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de junho de 2021
Conclusão Primária (Real)
10 de março de 2023
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de março de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de março de 2021
Primeira postagem (Real)
19 de março de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de janeiro de 2025
Última verificação
1 de janeiro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Doenças do Sistema Endócrino
- Processos Patológicos
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Metabolismo, Erros Inatos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Distúrbios Gonadais
- Anomalias congénitas
- Doenças da Glândula Adrenal
- Distúrbios do Desenvolvimento Sexual
- Anormalidades urogenitais
- Metabolismo de Esteroides, Erros Inatos
- Hiperplasia
- Hiperplasia Adrenal Congênita
- Síndrome Adrenogenital
- Hiperfunção Adrenocortical
Outros números de identificação do estudo
- NBI-74788-CAH2006
- 2020-004381-19 (Número EudraCT)
- 2023-509170-33-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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