- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT04818034
SGLT(Sodium-glucose Cotransporter) 2 억제제가 시스틴 결석 형성에 미치는 영향: 예비 연구
시스틴뇨증은 소변에서 시스틴을 재흡수할 수 없는 결과인 신장의 유전성 상염색체 열성 장애입니다. 소변 내 시스틴의 과포화는 신장에 침전되어 결석을 형성하는 결정을 생성하며, 이는 폐색, 감염 및 만성 신장 질환의 원인이 될 수 있습니다. 시스틴 결석은 고통스러운 증상의 빈번한 재발과 현재 효과적이고 환자가 수용할 수 있는 치료의 부재로 인해 시스틴뇨증이 있는 개인에게 주요 건강 문제를 구성합니다.
치료의 핵심은 분자 수준에서 시스틴 결합을 끊거나 방지하여 시스틴(두 개의 시스테인 아미노산과 해당 황 원자의 결합으로 형성됨)이 소변에 침전되지 않도록 하는 것입니다. 포도당 분자가 소변으로 유입되면 이를 수행할 수 있다는 가설이 있습니다. SGLT-2 억제제는 소변에서 포도당의 재흡수를 허용하는 신장의 효소를 억제함으로써 진성 당뇨병(DM) 및 심부전을 치료하도록 FDA 승인을 받은 약물 계열입니다. 이것은 효과적으로 소변의 포도당 농도를 증가시킵니다. 우리의 가설은 시스틴 환자에게 이 약을 투여하면 시스틴 결석 형성을 예방하기 위해 소변에 충분한 포도당이 유입될 것이라는 점입니다. 현재까지 이 적응증에 대한 이 치료법의 효과에 대한 발표된 데이터는 없지만 복용량과 투여는 DM 및 심부전 치료를 위해 FDA에서 이미 승인한 것과 동일합니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 갓 배뇨된 소변에서 시스틴 형성에 대한 다파글리플로진의 일일 경구 투여 효과를 평가하기 위해 설계된 개념 증명 전향적 코호트 시험의 단일 센터입니다. 각각 이전에 시스틴뇨증 진단을 받았고 시트르산칼륨 약물을 제외한 현재 치료가 없는 5명의 피험자가 계획되어 있습니다.
피험자 참여의 총 기간은 최대 4주입니다. 총 연구 기간은 6개월로 예상됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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California
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San Francisco, California, 미국, 94143
- University of California, San Francisco
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 만 18세 이상의 남녀
- 이전 24시간 소변 수집 및/또는 결석 분석에서 문서화된 시스틴뇨
- 이전 시스틴 신장 결석의 병력
- 동의를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있습니다.
제외 기준:
- 당뇨병의 사전 진단(유형 I 또는 유형 II)
- 스크리닝 당시 현재 SGLT-2 억제제 투여
- 스크리닝 전 1년 이내 SGLT-2 억제제 투여
- 수감 상태를 포함한 취약 인구
- 연구 기간 동안 임신에 대한 예상
- 정보에 입각한 동의를 할 수 없음
- 영어가 아닌 기본 언어
- 피임 장치가 없는 임신, 수유 또는 가임기
- 향후 5년 이내에 사망에 이를 수 있는 심각한 질병.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 다파글리플로진 10mg을 4주 동안 1일 1회 경구 복용
4주 동안 1일 1회 경구 투여된 연구 약물 Dapagliflozin 10mg
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Dapagliflozin은 제2형 당뇨병이 있는 성인의 혈당 수치를 낮추는 약물입니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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시스틴뇨증 환자의 소변 시스틴 생산에 대한 SGLT-2 억제제 치료 효과의 24시간 소변 측정
기간: 1개월
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1차 유효성 종료점은 연구 참여 전에 수집된 이전 24시간 소변 시스틴 농도 데이터와 연구 약물 투여 후 수집된 24시간 소변 농도 데이터를 비교하여 평가되며, 구체적으로 소변 내 시스틴 함량을 검사하지만 배타적이지는 않습니다.
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1개월
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Marshall Stoller, University of California, San Francisco
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SGLT2
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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