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SGLT(Sodium-glucose Cotransporter) 2 억제제가 시스틴 결석 형성에 미치는 영향: 예비 연구

2025년 10월 8일 업데이트: University of California, San Francisco

시스틴뇨증은 소변에서 시스틴을 재흡수할 수 없는 결과인 신장의 유전성 상염색체 열성 장애입니다. 소변 내 시스틴의 과포화는 신장에 침전되어 결석을 형성하는 결정을 생성하며, 이는 폐색, 감염 및 만성 신장 질환의 원인이 될 수 있습니다. 시스틴 결석은 고통스러운 증상의 빈번한 재발과 현재 효과적이고 환자가 수용할 수 있는 치료의 부재로 인해 시스틴뇨증이 있는 개인에게 주요 건강 문제를 구성합니다.

치료의 핵심은 분자 수준에서 시스틴 결합을 끊거나 방지하여 시스틴(두 개의 시스테인 아미노산과 해당 황 원자의 결합으로 형성됨)이 소변에 침전되지 않도록 하는 것입니다. 포도당 분자가 소변으로 유입되면 이를 수행할 수 있다는 가설이 있습니다. SGLT-2 억제제는 소변에서 포도당의 재흡수를 허용하는 신장의 효소를 억제함으로써 진성 당뇨병(DM) 및 심부전을 치료하도록 FDA 승인을 받은 약물 계열입니다. 이것은 효과적으로 소변의 포도당 농도를 증가시킵니다. 우리의 가설은 시스틴 환자에게 이 약을 투여하면 시스틴 결석 형성을 예방하기 위해 소변에 충분한 포도당이 유입될 것이라는 점입니다. 현재까지 이 적응증에 대한 이 치료법의 효과에 대한 발표된 데이터는 없지만 복용량과 투여는 DM 및 심부전 치료를 위해 FDA에서 이미 승인한 것과 동일합니다.

연구 개요

상태

완전한

상세 설명

이것은 갓 배뇨된 소변에서 시스틴 형성에 대한 다파글리플로진의 일일 경구 투여 효과를 평가하기 위해 설계된 개념 증명 전향적 코호트 시험의 단일 센터입니다. 각각 이전에 시스틴뇨증 진단을 받았고 시트르산칼륨 약물을 제외한 현재 치료가 없는 5명의 피험자가 계획되어 있습니다.

피험자 참여의 총 기간은 최대 4주입니다. 총 연구 기간은 6개월로 예상됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

10

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California, San Francisco

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 만 18세 이상의 남녀
  • 이전 24시간 소변 수집 및/또는 결석 분석에서 문서화된 시스틴뇨
  • 이전 시스틴 신장 결석의 병력
  • 동의를 제공할 수 있고 제공할 의향이 있습니다.

제외 기준:

  • 당뇨병의 사전 진단(유형 I 또는 유형 II)
  • 스크리닝 당시 현재 SGLT-2 억제제 투여
  • 스크리닝 전 1년 이내 SGLT-2 억제제 투여
  • 수감 상태를 포함한 취약 인구
  • 연구 기간 동안 임신에 대한 예상
  • 정보에 입각한 동의를 할 수 없음
  • 영어가 아닌 기본 언어
  • 피임 장치가 없는 임신, 수유 또는 가임기
  • 향후 5년 이내에 사망에 이를 수 있는 심각한 질병.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 다파글리플로진 10mg을 4주 동안 1일 1회 경구 복용
4주 동안 1일 1회 경구 투여된 연구 약물 Dapagliflozin 10mg
Dapagliflozin은 제2형 당뇨병이 있는 성인의 혈당 수치를 낮추는 약물입니다.
다른 이름들:
  • 포시가

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
시스틴뇨증 환자의 소변 시스틴 생산에 대한 SGLT-2 억제제 치료 효과의 24시간 소변 측정
기간: 1개월
1차 유효성 종료점은 연구 참여 전에 수집된 이전 24시간 소변 시스틴 농도 데이터와 연구 약물 투여 후 수집된 24시간 소변 농도 데이터를 비교하여 평가되며, 구체적으로 소변 내 시스틴 함량을 검사하지만 배타적이지는 않습니다.
1개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

수사관

  • 수석 연구원: Marshall Stoller, University of California, San Francisco

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 8월 30일

기본 완료 (실제)

2021년 12월 13일

연구 완료 (실제)

2022년 4월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 3월 17일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 3월 23일

처음 게시됨 (실제)

2021년 3월 26일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 10월 16일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 10월 8일

마지막으로 확인됨

2025년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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