El efecto de los inhibidores del cotransportador de sodio-glucosa (SGLT) 2 en la formación de cálculos de cistina: un estudio preliminar
La cistinuria es un trastorno hereditario autosómico recesivo del riñón que es el resultado de una incapacidad para reabsorber la cistina de la orina. La sobresaturación de cistina en la orina produce cristales que precipitan y forman cálculos en el riñón, que pueden ser causa de obstrucción, infección y enfermedad renal crónica. Los cálculos de cistina constituyen un desafío importante para la salud de las personas afectadas con cistinuria debido a la recurrencia frecuente de los síntomas dolorosos y la ausencia actual de un tratamiento efectivo que acepte el paciente.
Un pilar de la terapia es romper o prevenir el enlace de cistina a nivel molecular de modo que la cistina (que se forma a partir de la unión de dos aminoácidos de cisteína y sus átomos de azufre correspondientes) no pueda precipitar en la orina. Se plantea la hipótesis de que una molécula de glucosa puede hacer esto si se introduce en la orina. Los inhibidores de SGLT-2 son una clase de medicamento aprobado por la FDA para tratar la diabetes mellitus (DM) y la insuficiencia cardíaca al inhibir una enzima en el riñón que permite la reabsorción de glucosa de la orina. Esto aumenta efectivamente la concentración de glucosa en la orina. Nuestra hipótesis sugiere que la administración de este fármaco a pacientes con cistina introducirá suficiente glucosa en la orina para prevenir la formación de cálculos de cistina. Hasta la fecha no existen datos publicados sobre la efectividad de esta terapia para esta indicación, aunque la posología y forma de administración sería idéntica a la ya aprobada por la FDA para el tratamiento de la DM y la insuficiencia cardiaca.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Este es un ensayo de cohorte prospectivo de prueba de concepto de un solo centro diseñado para evaluar el efecto de la administración oral diaria de dapagliflozina en la formación de cistina en la orina recién evacuada. Se planean cinco sujetos, cada uno con cistinuria previamente diagnosticada y sin tratamiento actual excepto con medicación con citrato de potasio.
La duración total de la participación del sujeto puede ser de hasta cuatro semanas. Se espera que la duración total del estudio sea de 6 meses.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- hombres y mujeres mayores de 18 años
- Cistinuria documentada en la recolección previa de orina de 24 horas y/o análisis de cálculos.
- antecedentes de cálculos renales de cistina anteriores
- capaz y dispuesto a dar su consentimiento
Criterio de exclusión:
- diagnóstico previo de diabetes mellitus (tipo I o tipo II)
- administración actual de inhibidor de SGLT-2 en el momento de la selección
- Administración de inhibidores de SGLT-2 en el último año antes de la selección
- poblaciones vulnerables, incluido el estado de encarcelamiento
- anticipación del embarazo durante la duración del estudio
- incapaz de dar consentimiento informado
- idioma principal no inglés
- embarazo, lactancia o edad fértil sin dispositivos anticonceptivos
- enfermedad grave que probablemente cause la muerte en los próximos 5 años.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: 10 mg de dapagliflozina por vía oral una vez al día durante 4 semanas
10 mg del fármaco del estudio dapagliflozina por vía oral una vez al día durante 4 semanas
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Dapagliflozin es para reducir los niveles de azúcar en la sangre en adultos con diabetes tipo 2.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Mediciones en orina de 24 horas del efecto de la terapia con inhibidores de SGLT-2 sobre la producción de cistina en la orina en pacientes con cistinuria
Periodo de tiempo: 1 mes
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El criterio de valoración principal de eficacia se evaluará comparando los datos anteriores de concentración de cistina en orina de 24 horas recopilados antes de la participación en el estudio y los datos de concentración de orina de 24 horas recopilados después de tomar el fármaco del estudio, examinando específicamente el contenido de cistina en la orina, pero no exclusivamente.
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1 mes
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Marshall Stoller, University of California, San Francisco
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
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- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Transporte tubular renal, errores congénitos
- Aminoacidurias renales
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Cistinuria
- Agentes hipoglucemiantes
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Inhibidores del transportador de sodio-glucosa 2
- dapagliflozin
Otros números de identificación del estudio
- SGLT2
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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