- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT04818034
L'effet des inhibiteurs du cotransporteur sodium-glucose (SGLT) 2 sur la formation de calculs de cystine : une étude préliminaire
La cystinurie est une maladie héréditaire autosomique récessive du rein qui résulte d'une incapacité à réabsorber la cystine de l'urine. La sursaturation de la cystine dans l'urine produit des cristaux qui précipitent et forment des calculs dans les reins, ce qui peut être une cause d'obstruction, d'infection et de maladie rénale chronique. Les calculs de cystine constituent un défi de santé majeur pour les personnes atteintes de cystinurie en raison de la récurrence fréquente des symptômes douloureux et de l'absence actuelle de traitement efficace et acceptable pour le patient.
L'un des piliers du traitement consiste à rompre ou à empêcher la liaison cystine au niveau moléculaire de sorte que la cystine (qui est formée à partir de la réunion de deux acides aminés cystéine et de leurs atomes de soufre correspondants) ne puisse pas précipiter dans l'urine. On suppose qu'une molécule de glucose peut être capable de le faire si elle est introduite dans l'urine. Les inhibiteurs du SGLT-2 sont une classe de médicaments approuvés par la FDA pour traiter le diabète sucré (DM) et l'insuffisance cardiaque en inhibant une enzyme dans le rein qui permet la réabsorption du glucose à partir de l'urine. Cela augmente efficacement la concentration de glucose dans l'urine. Notre hypothèse suggère que l'administration de ce médicament aux patients atteints de cystine introduira suffisamment de glucose dans l'urine pour empêcher la formation de calculs de cystine. A ce jour, il n'y a pas de données publiées sur l'efficacité de cette thérapie pour cette indication, bien que la posologie et l'administration seraient identiques à celles déjà approuvées par la FDA pour le traitement du DM et de l'insuffisance cardiaque.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Il s'agit d'un essai de cohorte prospectif de preuve de concept dans un seul centre conçu pour évaluer l'effet de l'administration orale quotidienne de dapagliflozine sur la formation de cystine dans l'urine fraîchement évacuée. Cinq sujets sont prévus, chacun avec une cystinurie déjà diagnostiquée et sans traitement actuel, sauf avec des médicaments à base de citrate de potassium.
La durée totale de la participation du sujet peut aller jusqu'à quatre semaines. La durée totale de l'étude devrait être de 6 mois.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Victoria Hogue
- Numéro de téléphone: 415-302-7443
- E-mail: victoria.hogue@ucsf.edu
Lieux d'étude
-
-
California
-
San Francisco, California, États-Unis, 94143
- Recrutement
- University of California, San Francisco
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Sous-enquêteur:
- Max Bowman, MD
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Contact:
- Victoria Hogue
- Numéro de téléphone: 415-302-7443
- E-mail: victoria.hogue@ucsf.edu
-
Chercheur principal:
- Marshall Stoller, MD
-
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- hommes et femmes de 18 ans ou plus
- cystinurie documentée lors d'une collecte d'urine antérieure de 24 heures et/ou d'une analyse des calculs
- antécédent de calculs rénaux de cystine
- capable et désireux de donner son consentement
Critère d'exclusion:
- diagnostic antérieur de diabète sucré (type I ou type II)
- administration actuelle d'inhibiteurs du SGLT-2 au moment du dépistage
- Administration d'un inhibiteur du SGLT-2 au cours de la dernière année précédant le dépistage
- populations vulnérables, y compris le statut d'incarcération
- anticipation de grossesse pendant la durée de l'étude
- incapable de donner son consentement éclairé
- langue principale autre que l'anglais
- grossesse, allaitement ou âge de procréer sans dispositifs contraceptifs
- maladie grave susceptible d'entraîner le décès dans les 5 prochaines années.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Médicament à l'étude
Le médicament à l'étude Dapagliflozine
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La dapagliflozine est destinée à abaisser le taux de sucre dans le sang chez les adultes atteints de diabète de type 2.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification du taux de cystéine dans l'urine fraîchement évacuée
Délai: Échantillons recueillis lors de la visite initiale et de la visite du jour 7, conservés et stockés ; analyse par spectrométrie de masse réalisée sur 6 mois
|
À l'aide de la spectrométrie de masse, l'équipe de recherche déterminera l'effet de la thérapie par inhibiteur du SGLT-2 sur le soufre quantitatif en tant que substitut de la présence de cystéine dans l'urine fraîchement évacuée chez les patients atteints de cystinurie.
Cela sera évalué en comparant les différences qualitatives et quantitatives entre les données de sortie de la spectrométrie de masse entre l'urine fraîchement vidée des participants lors de la visite initiale et lors de la visite de suivi après le début du traitement par inhibiteur du SGLT-2, en examinant spécifiquement la teneur quantitative en soufre entre les deux échantillons comme substitut de la cystéine dans l'urine.
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Échantillons recueillis lors de la visite initiale et de la visite du jour 7, conservés et stockés ; analyse par spectrométrie de masse réalisée sur 6 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Marshall Stoller, University of California, San Francisco
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies rénales
- Maladies urologiques
- Maladies génétiques, innées
- Transport tubulaire rénal, erreurs innées
- Aminoaciduries rénales
- Maladies urogénitales féminines
- Maladies urogénitales féminines et complications de la grossesse
- Maladies urogénitales
- Maladies urogénitales masculines
- Cystinurie
- Agents hypoglycémiants
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs du transporteur sodium-glucose 2
- Dapagliflozine
Autres numéros d'identification d'étude
- SGLT2
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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