Účinek inhibitorů sodno-glukózového kotransportéru (SGLT) 2 na tvorbu cystinových kamenů: předběžná studie
Cystinurie je dědičné autozomálně recesivní onemocnění ledvin, které je důsledkem neschopnosti reabsorbovat cystin z moči. Přesycení cystinu v moči vytváří krystaly, které se srážejí a tvoří kameny v ledvinách, což může být příčinou obstrukce, infekce a chronického onemocnění ledvin. Cystinové kameny představují hlavní zdravotní problém pro postižené jedince s cystinurií kvůli častému opakování bolestivých příznaků a současné absenci účinné léčby akceptující pacienty.
Základem terapie je přerušení nebo prevence cystinové vazby na molekulární úrovni tak, že cystin (který vzniká spojením dvou cysteinových aminokyselin a jim odpovídajících atomů síry) se nemůže vysrážet v moči. Předpokládá se, že molekula glukózy by toho mohla být schopna, pokud by byla zavedena do moči. Inhibitory SGLT-2 jsou třídou léků, které jsou schváleny FDA k léčbě diabetes mellitus (DM) a srdečního selhání inhibicí enzymu v ledvinách, který umožňuje reabsorpci glukózy z moči. To účinně zvyšuje koncentraci glukózy v moči. Naše hypotéza naznačuje, že podávání tohoto léku pacientům s cystinem zavede do moči dostatečné množství glukózy, aby se zabránilo tvorbě cystinových kamenů. Dosud nebyly publikovány žádné údaje o účinnosti této terapie pro tuto indikaci, i když dávkování a podávání by bylo totožné s již schváleným FDA pro léčbu DM a srdečního selhání.
Přehled studie
Detailní popis
Toto je jediné centrum, prospektivní kohortová studie prokazující koncept navržená k posouzení účinku denního perorálního podávání dapagliflozinu na tvorbu cystinu v čerstvě vyloučené moči. Plánováno je pět subjektů, každý s dříve diagnostikovanou cystinurií a bez současné léčby s výjimkou medikace citrátem draselným.
Celková délka účasti na předmětu může být až čtyři týdny. Celková délka studie se předpokládá 6 měsíců.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- muži a ženy starší 18 let
- dokumentovaná cystinurie při předchozím 24hodinovém odběru moči a/nebo analýze kamenů
- anamnéza předchozích cystinových ledvinových kamenů
- schopen a ochotný poskytnout souhlas
Kritéria vyloučení:
- předchozí diagnóza diabetes mellitus (typ I nebo typ II)
- současné podávání inhibitoru SGLT-2 v době screeningu
- Podávání inhibitoru SGLT-2 během posledního roku před screeningem
- zranitelné skupiny obyvatelstva, včetně stavu uvěznění
- očekávání těhotenství během trvání studie
- nemůže dát informovaný souhlas
- neanglický primární jazyk
- těhotenství, laktace nebo fertilní věk bez antikoncepčních zařízení
- závažné onemocnění, které pravděpodobně způsobí smrt během příštích 5 let.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: 10 mg dapagliflozinu užívaného perorálně jednou denně po dobu 4 týdnů
10 mg studovaného léku Dapagliflozin užívaného perorálně jednou denně po dobu 4 týdnů
|
Dapagliflozin má snižovat hladinu cukru v krvi u dospělých s diabetem 2. typu.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
24hodinová měření moči vlivu terapie inhibitorem SGLT-2 na produkci cystinu v moči u pacientů s cystinurií
Časové okno: 1 měsíc
|
Primární cílový bod účinnosti bude hodnocen porovnáním předchozích 24hodinových údajů o koncentraci cystinu v moči shromážděných před účastí ve studii a údajů o 24hodinové koncentraci moči shromážděných po užívání studovaného léku, konkrétně zkoumáním obsahu cystinu v moči, ale ne výhradně.
|
1 měsíc
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Marshall Stoller, University of California, San Francisco
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Urogenitální onemocnění
- Mužská urogenitální onemocnění
- Onemocnění ledvin
- Urologická onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Genetické choroby, vrozené
- Renální tubulární transport, vrozené chyby
- Aminoacidurie ledvin
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Cystinurie
- Hypoglykemická činidla
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Sodium-Glucose Transporter 2 Inhibitory
- Dapagliflozin
Další identifikační čísla studie
- SGLT2
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .