L'effetto degli inibitori del cotrasportatore sodio-glucosio (SGLT) 2 sulla formazione di calcoli di cistina: uno studio preliminare

La cistinuria è una malattia ereditaria autosomica recessiva del rene che è il risultato di un'incapacità di riassorbire la cistina dalle urine. La sovrasaturazione della cistina nelle urine produce cristalli che precipitano e formano calcoli nel rene, che possono essere causa di ostruzione, infezione e malattia renale cronica. I calcoli di cistina costituiscono una delle principali sfide per la salute delle persone affette da cistinuria a causa della frequente ricorrenza di sintomi dolorosi e dell'attuale assenza di un trattamento efficace e che accetti il ​​paziente.

Un cardine della terapia è la rottura o la prevenzione del legame della cistina a livello molecolare in modo tale che la cistina (che si forma dall'unione di due amminoacidi di cisteina e dei loro corrispondenti atomi di zolfo) non possa precipitare nelle urine. Si ipotizza che una molecola di glucosio possa essere in grado di farlo se introdotta nelle urine. Gli inibitori SGLT-2 sono una classe di farmaci approvati dalla FDA per il trattamento del diabete mellito (DM) e dell'insufficienza cardiaca inibendo un enzima nel rene che consente il riassorbimento del glucosio dalle urine. Ciò aumenta efficacemente la concentrazione di glucosio nelle urine. La nostra ipotesi suggerisce che la somministrazione di questo farmaco a pazienti con cistina introdurrà sufficiente glucosio nelle urine per prevenire la formazione di calcoli di cistina. Ad oggi non sono stati pubblicati dati sull'efficacia di questa terapia per questa indicazione, anche se il dosaggio e la somministrazione sarebbero identici a quelli già approvati dalla FDA per il trattamento del diabete mellito e dell'insufficienza cardiaca.