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O efeito dos inibidores do cotransportador de sódio-glicose (SGLT) 2 na formação de cálculos de cistina: um estudo preliminar

8 de outubro de 2025 atualizado por: University of California, San Francisco

A cistinúria é uma doença hereditária autossômica recessiva do rim que é o resultado de uma incapacidade de reabsorver a cistina da urina. A supersaturação de cistina na urina produz cristais que precipitam e formam cálculos renais, que podem ser causa de obstrução, infecção e doença renal crônica. Os cálculos de cistina constituem um grande desafio de saúde para os indivíduos afetados com cistinúria devido à frequente recorrência de sintomas dolorosos e à atual ausência de tratamento eficaz e de aceitação do paciente.

Um dos pilares da terapia é quebrar ou impedir a ligação da cistina no nível molecular, de modo que a cistina (que é formada a partir da união de dois aminoácidos de cisteína e seus átomos de enxofre correspondentes) não possa precipitar na urina. Supõe-se que uma molécula de glicose possa fazer isso se for introduzida na urina. Os inibidores de SGLT-2 são uma classe de medicamentos aprovados pela FDA para tratar diabetes mellitus (DM) e insuficiência cardíaca, inibindo uma enzima no rim que permite a reabsorção de glicose da urina. Isso efetivamente aumenta a concentração de glicose na urina. Nossa hipótese sugere que a administração dessa droga a pacientes com cistina introduzirá glicose suficiente na urina para prevenir a formação de cálculos de cistina. Até o momento, não há dados publicados sobre a eficácia dessa terapia para essa indicação, embora a dosagem e a administração sejam idênticas às já aprovadas pelo FDA para o tratamento de DM e insuficiência cardíaca.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de coorte prospectivo de prova de conceito em um único centro, projetado para avaliar o efeito da administração oral diária de dapagliflozina na formação de cistina em urina recém-eliminada. Cinco indivíduos são planejados, cada um com cistinúria previamente diagnosticada e sem tratamento atual, exceto com medicação de citrato de potássio.

A duração total da participação do sujeito pode ser de até quatro semanas. A duração total do estudo está prevista para ser de 6 meses.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

10

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • homens e mulheres com 18 anos ou mais
  • cistinúria documentada em coleta de urina de 24 horas e/ou análise de cálculo
  • história de cálculos renais anteriores de cistina
  • capaz e disposto a fornecer consentimento

Critério de exclusão:

  • diagnóstico prévio de diabetes mellitus (tipo I ou tipo II)
  • administração atual do inibidor de SGLT-2 no momento da triagem
  • Administração do inibidor de SGLT-2 no último ano antes da triagem
  • populações vulneráveis, incluindo o estado de encarceramento
  • antecipação da gravidez durante a duração do estudo
  • incapaz de dar consentimento informado
  • idioma principal não inglês
  • gravidez, lactação ou idade fértil sem dispositivos anticoncepcionais
  • doença grave com probabilidade de causar a morte nos próximos 5 anos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: 10 mg de Dapagliflozina por via oral uma vez ao dia durante 4 semanas
10 mg do medicamento do estudo, Dapagliflozina, tomado por via oral uma vez ao dia durante 4 semanas
Dapagliflozina é para diminuir os níveis de açúcar no sangue em adultos com diabetes tipo 2.
Outros nomes:
  • FARXIGA

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Medições de urina de 24 horas do efeito da terapia com inibidor de SGLT-2 na produção de cistina na urina em pacientes com cistinúria
Prazo: 1 mês
O endpoint primário de eficácia será avaliado comparando dados anteriores de concentração de cistina na urina de 24 horas coletados antes da participação no estudo e dados de concentração de urina de 24 horas coletados após tomar o medicamento do estudo, examinando especificamente o conteúdo de cistina na urina, mas não exclusivamente.
1 mês

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Investigadores

  • Investigador principal: Marshall Stoller, University of California, San Francisco

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de agosto de 2021

Conclusão Primária (Real)

13 de dezembro de 2021

Conclusão do estudo (Real)

28 de abril de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de março de 2021

Primeira postagem (Real)

26 de março de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

16 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de outubro de 2025

Última verificação

1 de outubro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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