- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT04818034
O efeito dos inibidores do cotransportador de sódio-glicose (SGLT) 2 na formação de cálculos de cistina: um estudo preliminar
A cistinúria é uma doença hereditária autossômica recessiva do rim que é o resultado de uma incapacidade de reabsorver a cistina da urina. A supersaturação de cistina na urina produz cristais que precipitam e formam cálculos renais, que podem ser causa de obstrução, infecção e doença renal crônica. Os cálculos de cistina constituem um grande desafio de saúde para os indivíduos afetados com cistinúria devido à frequente recorrência de sintomas dolorosos e à atual ausência de tratamento eficaz e de aceitação do paciente.
Um dos pilares da terapia é quebrar ou impedir a ligação da cistina no nível molecular, de modo que a cistina (que é formada a partir da união de dois aminoácidos de cisteína e seus átomos de enxofre correspondentes) não possa precipitar na urina. Supõe-se que uma molécula de glicose possa fazer isso se for introduzida na urina. Os inibidores de SGLT-2 são uma classe de medicamentos aprovados pela FDA para tratar diabetes mellitus (DM) e insuficiência cardíaca, inibindo uma enzima no rim que permite a reabsorção de glicose da urina. Isso efetivamente aumenta a concentração de glicose na urina. Nossa hipótese sugere que a administração dessa droga a pacientes com cistina introduzirá glicose suficiente na urina para prevenir a formação de cálculos de cistina. Até o momento, não há dados publicados sobre a eficácia dessa terapia para essa indicação, embora a dosagem e a administração sejam idênticas às já aprovadas pelo FDA para o tratamento de DM e insuficiência cardíaca.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Este é um estudo de coorte prospectivo de prova de conceito em um único centro, projetado para avaliar o efeito da administração oral diária de dapagliflozina na formação de cistina em urina recém-eliminada. Cinco indivíduos são planejados, cada um com cistinúria previamente diagnosticada e sem tratamento atual, exceto com medicação de citrato de potássio.
A duração total da participação do sujeito pode ser de até quatro semanas. A duração total do estudo está prevista para ser de 6 meses.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
California
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- homens e mulheres com 18 anos ou mais
- cistinúria documentada em coleta de urina de 24 horas e/ou análise de cálculo
- história de cálculos renais anteriores de cistina
- capaz e disposto a fornecer consentimento
Critério de exclusão:
- diagnóstico prévio de diabetes mellitus (tipo I ou tipo II)
- administração atual do inibidor de SGLT-2 no momento da triagem
- Administração do inibidor de SGLT-2 no último ano antes da triagem
- populações vulneráveis, incluindo o estado de encarceramento
- antecipação da gravidez durante a duração do estudo
- incapaz de dar consentimento informado
- idioma principal não inglês
- gravidez, lactação ou idade fértil sem dispositivos anticoncepcionais
- doença grave com probabilidade de causar a morte nos próximos 5 anos.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: 10 mg de Dapagliflozina por via oral uma vez ao dia durante 4 semanas
10 mg do medicamento do estudo, Dapagliflozina, tomado por via oral uma vez ao dia durante 4 semanas
|
Dapagliflozina é para diminuir os níveis de açúcar no sangue em adultos com diabetes tipo 2.
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Medições de urina de 24 horas do efeito da terapia com inibidor de SGLT-2 na produção de cistina na urina em pacientes com cistinúria
Prazo: 1 mês
|
O endpoint primário de eficácia será avaliado comparando dados anteriores de concentração de cistina na urina de 24 horas coletados antes da participação no estudo e dados de concentração de urina de 24 horas coletados após tomar o medicamento do estudo, examinando especificamente o conteúdo de cistina na urina, mas não exclusivamente.
|
1 mês
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Marshall Stoller, University of California, San Francisco
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Transporte Tubular Renal, Erros Inatos
- Aminoacidúrias renais
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Cistinúria
- Hipoglicemiantes
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Inibidores do transportador de sódio-glicose 2
- dapagliflozina
Outros números de identificação do estudo
- SGLT2
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .