- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT04818034
Влияние ингибиторов натрий-глюкозного котранспортера (SGLT) 2 на образование цистиновых камней: предварительное исследование
Цистинурия — наследственное аутосомно-рецессивное заболевание почек, возникающее в результате неспособности реабсорбировать цистин из мочи. При перенасыщении цистина в моче образуются кристаллы, которые осаждаются и образуют камни в почках, что может быть причиной обструкции, инфекции и хронического заболевания почек. Цистиновые камни представляют серьезную проблему для здоровья пациентов с цистинурией из-за частого рецидива болезненных симптомов и отсутствия в настоящее время эффективного, приемлемого для пациента лечения.
Основой терапии является разрыв или предотвращение связи цистина на молекулярном уровне, чтобы цистин (который образуется в результате соединения двух цистеиновых аминокислот и соответствующих им атомов серы) не мог осаждаться в моче. Предполагается, что это может сделать молекула глюкозы, если ее ввести в мочу. Ингибиторы SGLT-2 представляют собой класс препаратов, одобренных FDA для лечения сахарного диабета (СД) и сердечной недостаточности путем ингибирования фермента в почках, который обеспечивает реабсорбцию глюкозы из мочи. Это эффективно увеличивает концентрацию глюкозы в моче. Наша гипотеза предполагает, что введение этого препарата пациентам с цистином приведет к попаданию в мочу достаточного количества глюкозы, чтобы предотвратить образование цистиновых камней. На сегодняшний день нет опубликованных данных об эффективности этой терапии по этому показанию, хотя дозировка и введение будут идентичны уже одобренным FDA для лечения СД и сердечной недостаточности.
Обзор исследования
Подробное описание
Это одноцентровое проспективное когортное исследование для подтверждения концепции, предназначенное для оценки влияния ежедневного перорального приема дапаглифлозина на образование цистина в свежевыделенной моче. Планируется пять субъектов, у каждого из которых ранее диагностирована цистинурия и которые не лечатся в настоящее время, за исключением препаратов цитрата калия.
Общая продолжительность предметного участия до четырех недель. Ожидается, что общая продолжительность исследования составит 6 месяцев.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
- мужчины и женщины в возрасте 18 лет и старше
- подтвержденная цистинурия при предварительном 24-часовом сборе мочи и/или анализе камней
- история предыдущих цистиновых камней в почках
- способный и желающий дать согласие
Критерий исключения:
- предварительный диагноз сахарного диабета (тип I или тип II)
- текущее введение ингибитора SGLT-2 во время скрининга
- Прием ингибитора SGLT-2 в течение последнего года перед скринингом
- уязвимые группы населения, в том числе лица, находящиеся в заключении
- ожидание беременности во время исследования
- не может дать информированное согласие
- неанглийский основной язык
- беременность, лактация или детородный возраст без противозачаточных средств
- серьезное заболевание, которое может привести к смерти в ближайшие 5 лет.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Дапаглифлозин по 10 мг перорально один раз в день в течение 4 недель.
10 мг исследуемого препарата дапаглифлозин принимают перорально один раз в день в течение 4 недель.
|
Дапаглифлозин предназначен для снижения уровня сахара в крови у взрослых с диабетом 2 типа.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Измерение 24-часовой мочи влияния терапии ингибиторами SGLT-2 на выработку цистина в моче у пациентов с цистинурией
Временное ограничение: 1 месяц
|
Первичную конечную точку эффективности будут оценивать путем сравнения предыдущих данных о концентрации цистина в моче за 24 часа, собранных до участия в исследовании, и данных о концентрации цистина за 24 часа, собранных после приема исследуемого препарата, в частности, исследуя содержание цистина в моче, но не исключительно.
|
1 месяц
|
Соавторы и исследователи
Следователи
- Главный следователь: Marshall Stoller, University of California, San Francisco
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Действительный)
Завершение исследования (Действительный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Урогенитальные заболевания
- Мужские мочеполовые заболевания
- Заболевания почек
- Урологические заболевания
- Женские урогенитальные заболевания
- Женские мочеполовые заболевания и осложнения беременности
- Генетические заболевания, врожденные
- Почечный канальцевый транспорт, врожденные ошибки
- Почечная аминоацидурия
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Цистинурия
- Гипогликемические агенты
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Ингибиторы переносчика натрия-глюкозы 2
- Дапаглифлозин
Другие идентификационные номера исследования
- SGLT2
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .