シスチン結石形成に対するナトリウム-グルコース共輸送体 (SGLT) 2 阻害剤の効果: 予備研究

シスチン尿症は、尿からシスチンを再吸収できないことの結果である、腎臓の遺伝性常染色体劣性疾患です。 尿中のシスチンが過飽和になると結晶が生成され、それが腎臓に沈殿して結石を形成し、閉塞、感染、および慢性腎疾患の原因となる可能性があります。 シスチン結石は、痛みを伴う症状が頻繁に再発し、患者に受け入れられる有効な治療法が現在ないため、シスチン尿症の罹患者にとって大きな健康上の課題となっています。

治療の主力は、シスチン（2つのシステインアミノ酸とそれらに対応する硫黄原子の結合から形成される）が尿中に沈殿しないように、分子レベルでシスチン結合を切断または防止することです. グルコース分子が尿に導入された場合、これを行うことができる可能性があるという仮説が立てられています. SGLT-2 阻害剤は、尿からのグルコースの再吸収を可能にする腎臓の酵素を阻害することにより、真性糖尿病 (DM) および心不全を治療するために FDA が承認したクラスの薬物です。 これにより、尿中のブドウ糖濃度が効果的に上昇します。 私たちの仮説は、シスチン患者にこの薬を投与すると、シスチン結石の形成を防ぐのに十分なブドウ糖が尿中に導入されることを示唆しています. 今日まで、この適応症に対するこの療法の有効性に関する公表されたデータはありませんが、投薬量と投与量は、DM および心不全の治療のために FDA によってすでに承認されているものと同じです。