Natriumglukoosin rinnakkaiskuljettajan (SGLT) 2 estäjien vaikutus kystiinikivien muodostumiseen: alustava tutkimus

Kystinuria on perinnöllinen munuaisten autosomaalinen resessiivinen sairaus, joka johtuu kyvyttömyydestä imeä kystiiniä takaisin virtsasta. Kystiinin ylikyllästyminen virtsassa tuottaa kiteitä, jotka saostuvat ja muodostavat kiviä munuaisissa, mikä voi olla tukos, infektio ja krooninen munuaissairauden syy. Kystiinikivet ovat suuri terveyshaaste potilaille, joilla on kystinuria, koska tuskalliset oireet toistuvat usein ja koska tällä hetkellä ei ole tehokasta, potilaiden hyväksymää hoitoa.

Hoidon peruspilari on kystiinisidoksen katkaiseminen tai estäminen molekyylitasolla siten, että kystiini (joka muodostuu kahden kysteiiniaminohapon ja niitä vastaavien rikkiatomien yhdistymisestä) ei pääse saostumaan virtsaan. Oletetaan, että glukoosimolekyyli voi pystyä tekemään tämän, jos se joutuu virtsaan. SGLT-2-estäjät ovat lääkeluokka, joka on FDA:n hyväksymä diabeteksen (DM) ja sydämen vajaatoiminnan hoitoon estämällä munuaisten entsyymiä, joka mahdollistaa glukoosin uudelleenabsorption virtsasta. Tämä lisää tehokkaasti virtsan glukoosipitoisuutta. Hypoteesimme viittaa siihen, että tämän lääkkeen antaminen potilaille, joilla on kystiini, tuo riittävästi glukoosia virtsaan estääkseen kystiinikivien muodostumisen. Tähän mennessä ei ole julkaistu tietoja tämän hoidon tehokkuudesta tähän indikaatioon, vaikka annostus ja anto olisivat samat kuin FDA:n jo hyväksymä DM:n ja sydämen vajaatoiminnan hoitoon.