Effekten av natrium-glukose cotransporter (SGLT) 2-hemmere på dannelse av cystinstein: en foreløpig studie

Cystinuri er en arvelig autosomal recessiv lidelse i nyrene som er et resultat av manglende evne til å reabsorbere cystin fra urinen. Overmetning av cystin i urinen produserer krystaller som feller ut og danner steiner i nyrene, som kan være årsak til obstruksjon, infeksjon og kronisk nyresykdom. Cystinsteiner utgjør en stor helseutfordring for berørte individer med cystinuri på grunn av hyppige tilbakefall av smertefulle symptomer og det nåværende fraværet av effektiv, pasientaksepterende behandling.

En bærebjelke i terapien er å bryte eller forhindre cystinbindingen på molekylært nivå, slik at cystin (som dannes ved sammenføyning av to cysteinaminosyrer og deres korresponderende svovelatomer) ikke kan utfelles i urinen. Det er antatt at et glukosemolekyl kan være i stand til å gjøre dette hvis det introduseres i urinen. SGLT-2-hemmere er en klasse medikamenter som er godkjent av FDA for å behandle diabetes mellitus (DM) og hjertesvikt ved å hemme et enzym i nyrene som muliggjør reabsorpsjon av glukose fra urinen. Dette øker effektivt konsentrasjonen av glukose i urinen. Vår hypotese antyder at administrering av dette legemidlet til pasienter med cystin vil introdusere tilstrekkelig glukose i urinen for å forhindre dannelse av cystinstein. Til dags dato har det ikke vært publiserte data om effektiviteten av denne behandlingen for denne indikasjonen, selv om doseringen og administreringen vil være identisk med den som allerede er godkjent av FDA for behandling av DM og hjertesvikt.