- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT04818034
Effekten av natrium-glukose cotransporter (SGLT) 2-hemmere på dannelse av cystinstein: en foreløpig studie
Cystinuri er en arvelig autosomal recessiv lidelse i nyrene som er et resultat av manglende evne til å reabsorbere cystin fra urinen. Overmetning av cystin i urinen produserer krystaller som feller ut og danner steiner i nyrene, som kan være årsak til obstruksjon, infeksjon og kronisk nyresykdom. Cystinsteiner utgjør en stor helseutfordring for berørte individer med cystinuri på grunn av hyppige tilbakefall av smertefulle symptomer og det nåværende fraværet av effektiv, pasientaksepterende behandling.
En bærebjelke i terapien er å bryte eller forhindre cystinbindingen på molekylært nivå, slik at cystin (som dannes ved sammenføyning av to cysteinaminosyrer og deres korresponderende svovelatomer) ikke kan utfelles i urinen. Det er antatt at et glukosemolekyl kan være i stand til å gjøre dette hvis det introduseres i urinen. SGLT-2-hemmere er en klasse medikamenter som er godkjent av FDA for å behandle diabetes mellitus (DM) og hjertesvikt ved å hemme et enzym i nyrene som muliggjør reabsorpsjon av glukose fra urinen. Dette øker effektivt konsentrasjonen av glukose i urinen. Vår hypotese antyder at administrering av dette legemidlet til pasienter med cystin vil introdusere tilstrekkelig glukose i urinen for å forhindre dannelse av cystinstein. Til dags dato har det ikke vært publiserte data om effektiviteten av denne behandlingen for denne indikasjonen, selv om doseringen og administreringen vil være identisk med den som allerede er godkjent av FDA for behandling av DM og hjertesvikt.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Dette er et enkelt senter, proof of concept prospektiv kohortforsøk designet for å vurdere effekten av daglig oral administrering av dapagliflozin på cystindannelse i nytømt urin. Fem forsøkspersoner er planlagt, hver med tidligere diagnostisert cystinuri og uten nåværende behandling bortsett fra med kaliumsitratmedisin.
Samlet varighet av fagdeltakelse med inntil fire uker. Total varighet av studien forventes å være 6 måneder.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Victoria Hogue
- Telefonnummer: 415-302-7443
- E-post: victoria.hogue@ucsf.edu
Studiesteder
-
-
California
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- Rekruttering
- University of California, San Francisco
-
Underetterforsker:
- Max Bowman, MD
-
Ta kontakt med:
- Victoria Hogue
- Telefonnummer: 415-302-7443
- E-post: victoria.hogue@ucsf.edu
-
Hovedetterforsker:
- Marshall Stoller, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- menn og kvinner 18 år eller eldre
- dokumentert cystinuri ved tidligere 24-timers urininnsamling og/eller steinanalyse
- historie med tidligere cystinnyrestein
- kan og er villig til å gi samtykke
Ekskluderingskriterier:
- tidligere diagnose av diabetes mellitus (type I eller type II)
- gjeldende administrering av SGLT-2-hemmere på tidspunktet for screening
- Administrering av SGLT-2-hemmere i løpet av det siste året før screening
- sårbare befolkninger inkludert fengslingsstatus
- forventning om graviditet i løpet av studiens varighet
- ute av stand til å gi informert samtykke
- ikke-engelsk primærspråk
- graviditet, amming eller fertil alder uten prevensjonsutstyr
- alvorlig sykdom som kan forårsake død i løpet av de neste 5 årene.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: Studer narkotika
Studiemedisinen Dapagliflozin
|
Dapagliflozin er å senke blodsukkernivået hos voksne med type 2 diabetes.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Endring i cysteinnivå i nytømt urin
Tidsramme: Prøver samlet ved første besøk og dag 7 besøk, konservert og lagret; massespektometrianalyse utført i løpet av 6 måneder
|
Ved å bruke massespektrometri vil forskerteamet bestemme effekten av SGLT-2-hemmerterapi på kvantitativt svovel som et surrogat for tilstedeværelse av cystein i nytømt urin hos pasienter med cystinuri.
Dette vil bli vurdert ved å sammenligne de kvalitative og kvantitative forskjellene mellom massespektrometri-utdataene mellom deltakernes ferske tømte urin ved det første besøket og ved oppfølgingsbesøket etter oppstart av SGLT-2-hemmerbehandling, spesifikt undersøke det kvantitative svovelinnholdet mellom de to prøvene som et surrogat for cystein i urinen.
|
Prøver samlet ved første besøk og dag 7 besøk, konservert og lagret; massespektometrianalyse utført i løpet av 6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Marshall Stoller, University of California, San Francisco
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Nyresykdommer
- Urologiske sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Renal tubulær transport, medfødte feil
- Renal Aminoacidurias
- Kvinnelige urogenitale sykdommer
- Kvinnelige urogenitale sykdommer og graviditetskomplikasjoner
- Urogenitale sykdommer
- Mannlige urogenitale sykdommer
- Cystinuri
- Hypoglykemiske midler
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Sodium-Glucose Transporter 2-hemmere
- Dapagliflozin
Andre studie-ID-numre
- SGLT2
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Cystinuri
-
Universitair Ziekenhuis BrusselKU LeuvenUkjentHypotoni cystinuri syndrom | Isolert PREPL-mangel
-
Devicare S.L.Clever Instruments S.L.; Fundacio PuigvertUkjent
-
NYU Langone HealthFullførtCystinuriForente stater
-
NYU Langone HealthNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK)Fullført
-
Advicenne PharmaHar ikke rekruttert ennåCystinuriFrankrike, Belgia
-
Revive Therapeutics, Ltd.Ukjent
-
Caleb NelsonOtsuka America PharmaceuticalFullførtCystinuriForente stater
-
University of California, San FranciscoHar ikke rekruttert ennåCystinuriForente stater
-
Advicenne PharmaTilbaketrukket
Kliniske studier på Dapagliflozin
-
Dong-A ST Co., Ltd.FullførtType 2 diabetesKorea, Republikken
-
AstraZenecaRekrutteringLevercirrhoseSpania, Danmark, Tyskland, Forente stater, Kina, Australia, Belgia, Nederland, Sveits, Østerrike, Taiwan, Canada, Tsjekkia
-
AstraZenecaBristol-Myers SquibbFullførtType 2 diabetes mellitusStorbritannia
-
AstraZenecaFullførtType 1 diabetes mellitusJapan
-
AstraZenecaHar ikke rekruttert ennåKronisk nyre sykdomForente stater, Østerrike, Italia, Spania, Canada, Malaysia, Taiwan, Polen, Bulgaria
-
AstraZenecaHar ikke rekruttert ennåHjertesvikt og nedsatt nyrefunksjonForente stater, Canada, Finland, Frankrike, Tyskland, Italia, Spania, Storbritannia, Thailand, Vietnam, Korea, Republikken, Mexico, Peru, Filippinene, Tyrkia, Kina, Taiwan, Østerrike, Slovakia, Chile, Argentina, Japan, Tsjekkia, Hellas, U... og mer
-
AstraZenecaFullførtType 1 diabetes mellitusJapan
-
AstraZenecaFullførtKronisk nyre sykdomForente stater
-
Daewoong Pharmaceutical Co. LTD.Aktiv, ikke rekrutterendeGlukosemetabolismeforstyrrelser | Diabetes mellitus, type 2 | Sukkersyke | Sykdommer i det endokrine systemet | Metabolsk sykdomKina
-
Hiddo Lambers HeerspinkAstraZenecaUkjentKroniske nyresykdommer | ProteinuriCanada, Malaysia, Nederland