Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkningen af ​​natrium-glucose cotransporter (SGLT) 2-hæmmere på cystinstendannelse: en foreløbig undersøgelse

8. oktober 2025 opdateret af: University of California, San Francisco

Cystinuri er en arvelig autosomal recessiv lidelse i nyren, der er resultatet af manglende evne til at reabsorbere cystin fra urinen. Overmætning af cystin i urinen producerer krystaller, der udfælder og danner sten i nyren, som kan være årsag til obstruktion, infektion og kronisk nyresygdom. Cystinsten udgør en stor sundhedsudfordring for berørte personer med cystinuri på grund af den hyppige tilbagevenden af ​​smertefulde symptomer og det nuværende fravær af effektiv, patientaccepterende behandling.

En grundpille i terapien er at bryde eller forhindre cystinbindingen på molekylært niveau, således at cystin (som dannes ved at forbinde to cysteinaminosyrer og deres tilsvarende svovlatomer) ikke kan udfældes i urinen. Det er en hypotese, at et glukosemolekyle kan være i stand til at gøre dette, hvis det indføres i urinen. SGLT-2-hæmmere er en klasse af lægemidler, der er godkendt af FDA til behandling af diabetes mellitus (DM) og hjertesvigt ved at hæmme et enzym i nyren, der muliggør reabsorption af glukose fra urinen. Dette øger effektivt koncentrationen af ​​glukose i urinen. Vores hypotese antyder, at administration af dette lægemiddel til patienter med cystin vil introducere tilstrækkelig glukose i urinen til at forhindre dannelsen af ​​cystinsten. Til dato har der ikke været offentliggjorte data om effektiviteten af ​​denne behandling for denne indikation, selvom doseringen og administrationen ville være identisk med den, der allerede er godkendt af FDA til behandling af DM og hjertesvigt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et enkelt center, proof of concept prospektivt kohorteforsøg designet til at vurdere effekten af ​​daglig oral administration af dapagliflozin på cystindannelse i frisk tømt urin. Fem forsøgspersoner er planlagt, hver med tidligere diagnosticeret cystinuri og uden aktuel behandling undtagen med kaliumcitratmedicin.

Samlet varighed af fagdeltagelse med være op til fire uger. Samlet varighed af undersøgelsen forventes at være 6 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • mænd og kvinder på 18 år eller ældre
  • dokumenteret cystinuri ved forudgående 24-timers urinopsamling og/eller stenanalyse
  • historie med tidligere cystin nyresten
  • kan og er villig til at give samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • tidligere diagnosticering af diabetes mellitus (type I eller type II)
  • nuværende SGLT-2-hæmmeradministration på screeningstidspunktet
  • SGLT-2-hæmmer administration inden for det sidste år forud for screening
  • sårbare befolkningsgrupper, herunder fængselsstatus
  • forventning om graviditet under undersøgelsens varighed
  • ude af stand til at give informeret samtykke
  • ikke-engelsk primærsprog
  • graviditet, amning eller den fødedygtige alder uden præventionsudstyr
  • alvorlig sygdom, der kan forårsage død inden for de næste 5 år.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 10 mg Dapagliflozin indtaget oralt én gang dagligt i 4 uger
10 mg af undersøgelseslægemidlet Dapagliflozin indtaget oralt én gang dagligt i 4 uger
Medicin: Dapagliflozin
Dapagliflozin skal sænke blodsukkerniveauet hos voksne med type 2-diabetes.
Andre navne:
  • FARXIGA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
24-timers urinmålinger af virkningen af ​​SGLT-2-hæmmerterapi på cystinproduktion i urin hos patienter med cystinuri
Tidsramme: 1 måned
Det primære effektmål vil blive vurderet ved at sammenligne tidligere 24-timers urinkoncentrationsdata indsamlet før undersøgelsesdeltagelse og 24-timers urinkoncentrationsdata indsamlet efter at have været på undersøgelseslægemidlet, specifikt ved at undersøge indholdet af cystin i urinen, men ikke udelukkende.
1 måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, San Francisco

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Marshall Stoller, University of California, San Francisco

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. august 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. december 2021

Studieafslutning (Faktiske)

28. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

26. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

16. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SGLT2

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dapagliflozin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Saint Lucia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner