Virkningen af ​​natrium-glucose cotransporter (SGLT) 2-hæmmere på cystinstendannelse: en foreløbig undersøgelse

Cystinuri er en arvelig autosomal recessiv lidelse i nyren, der er resultatet af manglende evne til at reabsorbere cystin fra urinen. Overmætning af cystin i urinen producerer krystaller, der udfælder og danner sten i nyren, som kan være årsag til obstruktion, infektion og kronisk nyresygdom. Cystinsten udgør en stor sundhedsudfordring for berørte personer med cystinuri på grund af den hyppige tilbagevenden af ​​smertefulde symptomer og det nuværende fravær af effektiv, patientaccepterende behandling.

En grundpille i terapien er at bryde eller forhindre cystinbindingen på molekylært niveau, således at cystin (som dannes ved at forbinde to cysteinaminosyrer og deres tilsvarende svovlatomer) ikke kan udfældes i urinen. Det er en hypotese, at et glukosemolekyle kan være i stand til at gøre dette, hvis det indføres i urinen. SGLT-2-hæmmere er en klasse af lægemidler, der er godkendt af FDA til behandling af diabetes mellitus (DM) og hjertesvigt ved at hæmme et enzym i nyren, der muliggør reabsorption af glukose fra urinen. Dette øger effektivt koncentrationen af ​​glukose i urinen. Vores hypotese antyder, at administration af dette lægemiddel til patienter med cystin vil introducere tilstrækkelig glukose i urinen til at forhindre dannelsen af ​​cystinsten. Til dato har der ikke været offentliggjorte data om effektiviteten af ​​denne behandling for denne indikation, selvom doseringen og administrationen ville være identisk med den, der allerede er godkendt af FDA til behandling af DM og hjertesvigt.