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PXE에서 ECtopIc 석회화를 방지하기 위한 PPI 보충 (PROPHECI-PPI)

2022년 12월 15일 업데이트: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

PseudoXanthoma Elasticum에서 ECtopIc 석회화와 싸우기 위한 PyROphosPHate 보충의 효능 - PROPHECI-PPI 연구

Pseudoxanthoma elasticum(PXE)은 결합 조직의 진행성 이소성 석회화를 특징으로 하는 드문 유전 대사 장애(OMIM 264800, 빈도 1/25000)입니다. PXE는 주로 성인기에 피부(피부 주름의 무감각 구진 및 플라크), 망막(중추 실명), 맥관 구조(말초 동맥 폐색 질환 및 뇌졸중) 및 신장계(신장 결석증)에 영향을 미칩니다. 드물기는 하지만 초기 치명적인 형태가 보고되었습니다. 이 만성적이고 장애가 심한 상태는 주로 간세포와 신세뇨관 세포에서 발현되는 ABCC6 막 수송체를 암호화하는 유전자의 기능 상실로 인해 발생합니다. 최근 PXE는 주요 생리적 항석회화 인자인 무기 피로인산(PPi)의 혈장 수준을 50-60% 감소시키는 것이 특징인 것으로 보고되었습니다. PXE는 치료 옵션이 이소성 석회화의 파괴적인 효과를 막기 위한 증상 치료로 제한되는 난치병입니다. 최근에 동물 PXE 모델과 건강한 지원자를 대상으로 한 고무적인 개념 증명 연구는 초기에 보고되고 생각했던 것과는 반대로 PPi 염의 경구 투여가 PPi 혈장 수치를 증가시켜 PXE에서 새로운 치료 관점을 열 수 있음을 보여주었습니다. 따라서 우리는 PXE 환자에서 위약에 대한 PPi 염의 매일 및 경구 투여의 안전성과 효능을 평가하기 위해 첫 번째 2상 무작위 대조 시험(RCT)을 수행할 것을 제안합니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (예상)

99

단계

  • 해당 없음

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 프랑스
      • Angers, 프랑스, 49000
        • 모병
        • Angers Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • ludovic Martin
        • 부수사관:
          • Emmanuel Letavernier
        • 부수사관:
          • Samir Henni
      • Nice, 프랑스, 06000
        • 모병
        • Nice hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • georges Leftheriotis

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

16년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 환자(>18세 및
  • 포함 시점과 전체 연구 기간 동안 가임기 여성의 효율적인 피임 방법
  • 사회보장보험에 가입한 환자
  • 서명된 동의서
  • 연구 당시 병리와 관련이 있거나 없는 급성 합병증이 없는 환자

비포함 기준

  • 신부전(즉, 신장 청소율로 정의
  • 골연화증 환자
  • 만성 설사 환자(> 1개월)
  • 임신, 수유 또는 3년 이내에 임신을 원하는 가임 여성.
  • 주임 연구원의 의견에 따라 고려될 수 있는 기타 모든 의학적 상태.
  • 지난 5년간 비스포스포네이트 사용.
  • 저칼슘혈증(칼슘
  • 비타민 D 결핍
  • 본 연구를 방해할 수 있는 다른 중재적 임상 시험에 등록

  • 법으로 보호받는 환자(>18세)

    • 저칼슘혈증 및/또는 비타민 D 결핍을 교정한 후 참가자가 포함 기준을 충족하는 한 참가자는 다시 시험에 참여하기에 적합합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: PPI
환자는 PPI 모자를 가지고
건강 보조 식품: 연구 치료 PPI
환자는 12개월 동안 매일 PPI를 복용합니다.
위약 비교기: PPI 위약
환자는 PPI 위약을 복용
건강 보조 식품: 위약 대조
환자는 12개월 동안 매일 PPI 위약을 복용합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
동맥 석회화 점수
기간: 12 개월
제조업체 전용 소프트웨어를 사용하여 조사자는 검증된 Agatston 점수 방법에 따라 CT 이미지에서 석회화 점수를 결정합니다. 칼슘 검출을 위한 130 하운스필드 단위의 임계값이 연구에 사용될 것입니다. 동맥벽 석회화를 나타내는 이 임계값 이상의 복셀은 CT 이미지에서 관찰자가 수동으로 식별하고 선택합니다. 연구된 동맥 세그먼트의 석회화 질량이 분석되고 정량화됩니다. 각 동맥 세그먼트의 길이 및 전후방 평균 직경은 동맥 벽 표면에 대한 석회화 점수의 추가 정규화를 위해 결정됩니다(데이터는 동맥 표면의 HU/mm2로 표시됨). 총 말초 동맥 칼슘 질량 측정의 관찰자 간 신뢰도에 대한 클래스 내 상관관계 및 Bland-Altman 계수는 2명의 독립적인 조사자가 10번의 무작위 스캔을 채점하여 결정됩니다.
12 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
피부과적 변화의 임상적 관찰
기간: 12 개월

피부학적 변화가 있는 환자의 수. 피부과적 변화는 다음 프로토콜에 따라 피부의 피부경 연구에 의해 모니터링됩니다: 일반적으로 영향을 받는 부위(목, 겨드랑이, 전주와, 겨드랑이 및 배꼽주위 영역)에서 비편광 피부 접촉 피부경(SD)을 사용하여 이미지를 획득합니다. 이전에 설명한 것처럼 빛과 기록.

조사관은 매우 동일한 영역이 기준선과 연구가 끝날 때 이미지가 있는지 확인합니다. 디지털화된 이미지에서 노란색 구진("점" 또는 "망상 네트워크"로 표시)을 특징으로 하는 SD 기본 변화의 표면은 개방형 이미지 처리 소프트웨어(ImageJ, https://imagej.nih.gov/ij/index.html)를 사용하여 비교됩니다. HTML NIH : 국립보건원).
12 개월
안과적 변화의 임상적 관찰
기간: 12개월
안과적 변화가 있는 환자의 수. 이러한 변화는 망막하 혈관신생 사건의 발생, 항-VEGF 투여 빈도 및 최고 교정 시력(BCVA)에 의해 모니터링(치료에 대해 맹검)될 것이다. 망막하 혈관신생 사건은 (추가적인) 시각 손상을 예방하기 위해 항-VEGF 주사를 시작하거나 강화하기 위한 적응증을 제공하는 다음 중 하나로 정의될 것입니다: 1) 망막하 혈관신생에 의해 유발된 것으로 의심되는 망막 출혈(필요한 경우) 플루오레세인 혈관조영술로 확인); 2) 망막하액 또는 망막내액의 현저한 증가; 및/또는 3) 망막하 신생혈관 복합체의 성장. 이러한 이벤트는 치료를 위해 눈이 멀게 될 PXE 참조 센터(Dr Th Bresson)의 훈련된 안과의가 채점합니다.
12개월
혈관 변화
기간: 12 개월

휴식 시 발목 상완 지수(ABI): 수축기 동맥 혈압은 발목을 감싼 공압 커프를 사용하여 기록됩니다. 초음파 탐침을 사용하면 왼쪽 및 오른쪽 발목 동맥(즉, 후방 및 전방 경골 동맥)과 누운 자세에서 상완 동맥의 혈류를 기록할 수 있습니다. ABI는 최저 발목 동맥압과 최고 상완동맥 혈압 사이의 비율로 결정됩니다.

말초 동맥 폐색 질환(PAOD)은 실제 권장 사항에 따라 정의됩니다. ABI 1.40.
12 개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2022년 12월 13일

기본 완료 (예상)

2023년 12월 13일

연구 완료 (예상)

2025년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 3월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 4월 27일

처음 게시됨 (실제)

2021년 5월 3일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 12월 19일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 12월 15일

마지막으로 확인됨

2022년 12월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 19-APN-01

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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