Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PPI-tilskud til bekæmpelse af ektopisk forkalkning i PXE (PROPHECI-PPI)

15. december 2022 opdateret af: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Effekten af ​​PyROphosPHate-tilskud til at bekæmpe ektopisk forkalkning i PseudoXanthoma Elasticum - PROPHECI-PPI-undersøgelse

Pseudoxanthoma elasticum (PXE) er en sjælden arvelig metabolisk lidelse (OMIM 264800, frekvens 1/25000) karakteriseret ved progressiv ektopisk forkalkning af bindevæv. PXE påvirker hovedsageligt huden (æstetiske papler og plak i hudfolderne), nethinden (central blindhed), vaskulaturen (perifer arteriel okklusiv sygdom og slagtilfælde) og nyresystemet (nyrelithiasis) i voksenalderen. Skønt sjældent er tidlige dødelige former blevet rapporteret. Denne kroniske og stærkt invaliderende tilstand skyldes et tab af funktion af genet, der koder for ABCC6-membrantransportøren, primært udtrykt i hepatocytterne og de renale tubulære celler. For nylig er det blevet rapporteret, at PXE var karakteriseret ved et 50-60% fald i plasmaniveauet af uorganisk pyrophosphat (PPi), en vigtig fysiologisk anti-kalcificerende faktor. PXE er en uhelbredelig sygdom, hvis terapeutiske muligheder er begrænset til symptomatiske behandlinger for at dæmme op for den ødelæggende virkning af de ektopiske forkalkninger. For nylig har opmuntrende proof of concept-studier med dyre-PXE-modeller og raske frivillige vist, at i modsætning til hvad der oprindeligt blev rapporteret og troet, er oral administration af PPi-salte i stand til at øge PPi-plasmaniveauer, hvilket åbner op for nye terapeutiske perspektiver i PXE. Derfor foreslår vi at udføre det første fase II randomiserede kontrollerede forsøg (RCT) for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​en daglig og oral administration af PPi-salte mod placebo hos PXE-patienter.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

99

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Angers, Frankrig, 49000
        • Rekruttering
        • Angers Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • ludovic Martin
        • Underforsker:
          • Emmanuel Letavernier
        • Underforsker:
          • Samir Henni
      • Nice, Frankrig, 06000
        • Rekruttering
        • Nice hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • georges Leftheriotis

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 63 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter (>18 år og
  • Effektiv præventionsmetode hos kvinder i den fødedygtige alder ved inklusion og under den samlede undersøgelse
  • Patient tilknyttet en social sikring
  • Underskrevet informeret samtykke
  • Patient uden akut komplikation forbundet eller ej til patologien på undersøgelsestidspunktet

IKKE-INKLUSIONSKRITERIER

  • Nyreinsufficiens (dvs. defineret ved en renal clearance
  • Patienter med osteomalaci
  • Patienter med kronisk diarré (> 1 måned)
  • Graviditet, ammende eller fertile kvinder, der måtte ønske at blive gravide inden for tre år.
  • Enhver anden medicinsk tilstand, der kan overvejes efter hovedefterforskerens mening.
  • Brug af bisfosfonat i de sidste 5 år.
  • Hypocalcæmi (calcium
  • D-vitamin mangel
  • Tilmelding til et andet inventionelt klinisk forsøg, som kunne interferere med denne undersøgelse

  • patienter (>18 år) beskyttet ved lov

    • Efter korrigering af hypocalcæmien og/eller D-vitaminmangel er en deltager igen egnet til at deltage i forsøget, så længe deltageren opfylder inklusionskriterierne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: PPI
patienten tage PPI caps
Kosttilskud: studiebehandling PPI
patienten tager PPI hver dag i 12 måneder
Placebo komparator: PPI placebo
Patienten tager PPI placebo
Kosttilskud: Placebo komparator
patienten tager PPI placebo hver dag i 12 måneder

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Arteriel forkalkningsscore
Tidsramme: 12 måneder
Ved hjælp af producentens dedikerede software vil efterforskeren bestemme forkalkningsscoren fra CT-billeder i henhold til den validerede Agatston-scoremetode. En tærskel på 130 Hounsfield-enheder til calciumdetektion vil blive brugt til undersøgelsen. Voxler over denne tærskel, der repræsenterer arterievægsforkalkninger, identificeres manuelt og vælges af observatøren på CT-billedet. Forkalkningsmasse i de undersøgte arterielle segmenter vil blive analyseret og kvantificeret. Længden og den antero-posteriore middeldiameter af hvert arterielt segment vil blive bestemt for yderligere normalisering af forkalkningsscoren til arterievægsoverfladen (data udtrykt som HU/mm2 af arteriel overflade). Intraklasse-korrelationen og Bland-Altman-koefficienten for inter-observatør-pålidelighed af den totale perifere arterie calciummassemåling vil blive bestemt ved at score 10 tilfældige scanninger af to uafhængige efterforskere.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
klinisk observation af dermatologiske ændringer
Tidsramme: 12 måneder

antal patienter med dematologiske ændringer. Dermatologiske ændringer vil blive overvåget ved en dermatoskopisk undersøgelse af huden i henhold til følgende protokol: Billeder vil blive taget fra almindeligt berørte områder (hals, aksill, antecubitale fossae, armhuler og periumbilical område) af et kontaktdermatoskop (SD) med ikke-polariseret lys og optaget, som tidligere beskrevet.

Efterforskerne vil sikre, at de selv samme områder afbildes ved baseline og ved afslutningen af ​​undersøgelsen. Overfladen af ​​SD elementære ændringer med gule papler (præsenteret som "prikker" eller "retikulære netværk") på digitaliserede billeder vil blive sammenlignet ved hjælp af en åben billedbehandlingssoftware (ImageJ, https://imagej.nih.gov/ij/index. html NIH).
12 måneder
klinisk observation af oftalmologiske ændringer
Tidsramme: 12 måneder
Antal patienter med oftalmologiske forandringer. Disse ændringer vil blive overvåget (blindet for behandling) af forekomsten af ​​subretinale neovaskulariseringsbegivenheder, hyppigheden af ​​anti-VEGF-administration og den bedst korrigerede synsstyrke (BCVA). En sub-retinal neovaskulariseringsbegivenhed vil blive defineret som en af ​​følgende, der giver en indikation for at starte eller intensivere anti-VEGF-injektioner for at forhindre (yderligere) synsnedsættelse: 1) retinal blødning, der mistænkes for at være forårsaget af sub-retinal neovaskularisering (hvis nødvendigt) bekræftet ved fluoresceinangiografi); 2) en signifikant stigning i subretinal eller intraretinal væske; og/eller 3) vækst af et subretinalt neovaskulært kompleks. Disse hændelser vil blive bedømt af den uddannede øjenlæge fra PXE referencecenteret (Dr. Th Bresson), som vil blive blindet til behandlingen.
12 måneder
vaskulære forandringer
Tidsramme: 12 måneder

Ankel Brachial Index (ABI) i hvile: Systolisk arterielt blodtryk vil blive registreret ved hjælp af en pneumatisk manchet viklet rundt om anklen. En ultralydssonde gør det muligt at registrere blodgennemstrømningen i venstre og højre ankelarterier (nemlig posterior og anterior tibial arterier) og brachialis arterier i hvile. ABI bestemmes af forholdet mellem det laveste ankelarterietryk og det højeste brachialisarterieblodtryk.

En perifer arteriel okklusiv sygdom (PAOD) er defineret i henhold til de faktiske anbefalinger: en ABI 1,40.
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. december 2022

Primær færdiggørelse (Forventet)

13. december 2023

Studieafslutning (Forventet)

1. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. april 2021

Først opslået (Faktiske)

3. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. december 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. december 2022

Sidst verificeret

1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 19-APN-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pseudoxanthoma Elasticum

Kliniske forsøg med studiebehandling PPI

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner