Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Добавка ИПП для борьбы с эктопическим кальцинозом при ПХЭ (PROPHECI-PPI)

15 декабря 2022 г. обновлено: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Эффективность добавки пирофосфата для борьбы с эктопической кальцификацией у PseudoXanthoma Elasticum - исследование PROPHECI-PPI

Эластическая псевдоксантома (ПХЭ) — редкое наследственное нарушение обмена веществ (OMIM 264800, частота 1/25000), характеризующееся прогрессирующим эктопическим обызвествлением соединительной ткани. PXE в основном поражает кожу (неэстетичные папулы и бляшки в складках кожи), сетчатку (центральная слепота), сосудистую систему (облитерирующая болезнь периферических артерий и инсульт) и почечную систему (почечный литиаз) во взрослом возрасте. Сообщалось о ранних летальных формах, хотя и редко. Это хроническое и крайне инвалидизирующее состояние возникает в результате потери функции гена, кодирующего мембранный транспортер ABCC6, в основном экспрессирующийся в гепатоцитах и ​​клетках почечных канальцев. Недавно сообщалось, что PXE характеризуется снижением уровня неорганического пирофосфата (PPi) в плазме на 50-60%, основного физиологического антикальцифицирующего фактора. PXE - неизлечимое заболевание, терапевтические возможности которого ограничены симптоматическим лечением, чтобы остановить разрушительный эффект эктопических кальцинатов. В последнее время обнадеживающие доказательства концептуальных исследований с использованием животных моделей PXE и ​​здоровых добровольцев показали, что, вопреки тому, что первоначально сообщалось и предполагалось, пероральное введение солей PPi способно повышать уровни PPi в плазме, открывая новые терапевтические перспективы в PXE. Поэтому мы предлагаем провести первую фазу II рандомизированного контролируемого исследования (РКИ) для оценки безопасности и эффективности ежедневного и перорального приема солей PPi по сравнению с плацебо у пациентов с ПХЭ.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Ожидаемый)

99

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Georges LEFTHERIOTIS, PUPH
  • Номер телефона: 33 4 92 03 29 41
  • Электронная почта: leftheriotis.g@chu-nice.fr

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Франция
      • Angers, Франция, 49000
        • Рекрутинг
        • Angers Hospital
        • Контакт:
          • ludovic Martin, PHD
          • Номер телефона: 33 2 41 35 34 19
          • Электронная почта: LuMartin@chu-angers.fr
        • Главный следователь:
          • ludovic Martin
        • Младший исследователь:
          • Emmanuel Letavernier
        • Младший исследователь:
          • Samir Henni
      • Nice, Франция, 06000
        • Рекрутинг
        • Nice hospital
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • georges Leftheriotis

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 16 лет до 63 года (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты (>18 лет и
  • Эффективный метод контрацепции у женщин детородного возраста при включении и в ходе всего исследования
  • Пациент, связанный с системой социального страхования
  • Подписанное информированное согласие
  • Пациент без острого осложнения, связанного или не связанного с патологией на момент исследования

КРИТЕРИИ НЕВКЛЮЧЕНИЯ

  • Почечная недостаточность (т. определяется почечным клиренсом
  • Пациенты с остеомаляцией
  • Пациенты с хронической диареей (> 1 месяца)
  • Беременные, кормящие или фертильные женщины, которые могут забеременеть в течение трех лет.
  • Любое другое заболевание, которое может быть рассмотрено, по мнению Главного исследователя.
  • Применение бисфосфонатов в течение последних 5 лет.
  • Гипокальциемия (кальций
  • Дефицит витамина D
  • Участие в другом клиническом испытании, которое может помешать данному исследованию.

  • пациентов (> 18 лет), защищенных законом

    • После коррекции гипокальциемии и/или дефицита витамина D участник снова подходит для участия в исследовании, если он соответствует критериям включения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ИЦП
пациент принимает капсулы ИПП
Диетическая добавка: исследование лечение ИПП
пациент принимает ИПП каждый день в течение 12 месяцев
Плацебо Компаратор: Плацебо ИПП
Пациент принимает плацебо ИПП
Диетическая добавка: Компаратор плацебо
пациент принимает плацебо ИПП каждый день в течение 12 месяцев

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка артериальной кальцификации
Временное ограничение: 12 месяцев
Используя специальное программное обеспечение производителя, исследователь определит показатель кальцификации по КТ-изображениям в соответствии с утвержденным методом оценки Agatston. Для исследования будет использоваться пороговое значение 130 единиц Хаунсфилда для обнаружения кальция. Воксели выше этого порога, представляющие кальцификации артериальной стенки, будут вручную идентифицированы и выбраны наблюдателем на КТ-изображении. Масса кальцификации в исследуемых сегментах артерий будет проанализирована и определена количественно. Длину и передне-задний средний диаметр каждого артериального сегмента будут определять для дальнейшей нормализации показателя кальцификации по поверхности артериальной стенки (данные выражены в HU/мм2 поверхности артерии). Внутриклассовая корреляция и коэффициент Бланда-Альтмана для надежности измерения общей массы кальция в периферических артериях между наблюдателями будут определяться путем подсчета 10 случайных сканирований двумя независимыми исследователями.
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
клиническое наблюдение дерматологических изменений
Временное ограничение: 12 месяцев

количество больных с дематологическими изменениями. Дерматологические изменения будут отслеживаться с помощью дерматоскопического исследования кожи в соответствии со следующим протоколом: изображения будут получены из часто поражаемых областей (шея, подмышечные впадины, локтевые ямки, подмышки и околопупочная область) с помощью контактного дерматоскопа (SD) с неполяризованным свет и записано, как описано ранее.

Исследователи будут следить за тем, чтобы одни и те же области отображались на исходном уровне и в конце исследования. Поверхность элементарных изменений SD с желтыми папулами (представленными в виде «точек» или «сетчатых сетей») на оцифрованных изображениях будет сравниваться с использованием открытого программного обеспечения для обработки изображений (ImageJ, https://imagej.nih.gov/ij/index. HTML НАЦИОНАЛЬНЫЕ ИНСТИТУТЫ ЗДРАВООХРАНЕНИЯ США).
12 месяцев
клиническое наблюдение офтальмологических изменений
Временное ограничение: 12 месяцев
Количество пациентов с офтальмологическими изменениями. Эти изменения будут контролироваться (вслепую относительно лечения) по возникновению событий субретинальной неоваскуляризации, частоте введения анти-VEGF и остроте зрения с наилучшей коррекцией (BCVA). Случаем субретинальной неоваскуляризации будет считаться любое из следующего, что является показанием к началу или усилению инъекций анти-VEGF для предотвращения (дальнейшего) ухудшения зрения: 1) кровотечение сетчатки, предположительно вызванное субретинальной неоваскуляризацией (при необходимости). подтверждено флуоресцентной ангиографией); 2) значительное увеличение субретинальной или интраретинальной жидкости; и/или 3) рост субретинального неоваскулярного комплекса. Эти события будут оцениваться обученным офтальмологом референс-центра PXE (доктор Т. Брессон), который будет ослеплен для лечения.
12 месяцев
сосудистые изменения
Временное ограничение: 12 месяцев

Лодыжечно-плечевой индекс (ЛПИ) в состоянии покоя: систолическое артериальное давление будет регистрироваться с помощью пневматической манжеты, обернутой вокруг лодыжки. Ультразвуковой датчик позволяет регистрировать кровоток в левой и правой голеностопных артериях (а именно задней и передней большеберцовых артериях) и плечевых артериях в положении лежа в покое. ЛПИ определяется соотношением между самым низким давлением в артерии лодыжки и самым высоким кровяным давлением в плечевой артерии.

Окклюзионное заболевание периферических артерий (PAOD) определяется в соответствии с актуальными рекомендациями: ЛПИ 1,40.
12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 декабря 2022 г.

Первичное завершение (Ожидаемый)

13 декабря 2023 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

1 сентября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 марта 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 апреля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

3 мая 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 декабря 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 декабря 2022 г.

Последняя проверка

1 декабря 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 19-APN-01

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования исследование лечение ИПП

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться