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Suplementação de IBP para Combater Calcificação ECtópica em PXE (PROPHECI-PPI)

15 de dezembro de 2022 atualizado por: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Eficácia da Suplementação de PiROfosfato no Combate à Calcificação ECtópica em PseudoXantoma Elástico - Estudo PROPHECI-PPI

O pseudoxantoma elástico (PXE) é um distúrbio metabólico hereditário raro (OMIM 264800, frequência 1/25000) caracterizado por calcificação ectópica progressiva dos tecidos conjuntivos. A PXE afeta principalmente a pele (pápulas e placas inestésicas nas dobras cutâneas), a retina (cegueira central), a vasculatura (doença arterial periférica obstrutiva e acidente vascular cerebral) e o sistema renal (litíase renal) na idade adulta. Embora raramente, formas letais precoces foram relatadas. Esta condição crônica e altamente incapacitante resulta de uma perda de função do gene que codifica o transportador de membrana ABCC6 expresso principalmente nos hepatócitos e nas células tubulares renais. Recentemente, foi relatado que a PXE foi caracterizada por uma diminuição de 50-60% no nível plasmático de pirofosfato inorgânico (PPi), um importante fator anticalcificante fisiológico. A PXE é uma doença incurável cujas opções terapêuticas se limitam a tratamentos sintomáticos para conter o efeito devastador das calcificações ectópicas. Recentemente, estudos encorajadores de prova de conceito com modelos animais de PXE e voluntários saudáveis ​​mostraram que, ao contrário do que foi relatado e pensado inicialmente, a administração oral de sais de PPi é capaz de aumentar os níveis plasmáticos de PPi, abrindo novas perspectivas terapêuticas em PXE. Portanto, propomos a realização do primeiro ensaio controlado randomizado (RCT) de Fase II para avaliar a segurança e a eficácia de uma administração diária e oral de sais de PPi contra placebo em pacientes com PXE.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

99

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • França
      • Angers, França, 49000
        • Recrutamento
        • Angers Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • ludovic Martin
        • Subinvestigador:
          • Emmanuel Letavernier
        • Subinvestigador:
          • Samir Henni
      • Nice, França, 06000
        • Recrutamento
        • Nice hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • georges Leftheriotis

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos a 63 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes (>18 anos e
  • Método contraceptivo eficiente em mulheres em idade reprodutiva na inclusão e durante o estudo geral
  • Doente inscrito num seguro de segurança social
  • Consentimento informado assinado
  • Paciente sem complicação aguda ligada ou não à patologia no momento do estudo

CRITÉRIOS DE NÃO INCLUSÃO

  • Insuficiência renal (ou seja, definida por uma depuração renal
  • Pacientes com osteomalácia
  • Pacientes com diarreia crônica (> 1 mês)
  • Gravidez, lactantes ou mulheres férteis que desejam engravidar dentro de três anos.
  • Qualquer outra condição médica que possa ser considerada na opinião do Investigador Principal.
  • Uso de bisfosfonato nos últimos 5 anos.
  • Hipocalcemia (cálcio
  • Deficiência de vitamina D
  • Inscrição em outro ensaio clínico intervencional que possa interferir no presente estudo

  • pacientes (>18 anos) protegidos por lei

    • Após corrigir a hipocalcemia e/ou deficiência de vitamina D, o participante está novamente apto para participar do estudo, desde que atenda aos critérios de inclusão.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: PPI
o paciente toma cápsulas de IBP
Suplemento dietético: estudar tratamento IBP
paciente toma IBP todos os dias durante 12 meses
Comparador de Placebo: IBP placebo
O paciente toma placebo de IBP
Suplemento dietético: Comparador de placebo
paciente toma placebo PPI todos os dias durante 12 meses

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pontuação de calcificação arterial
Prazo: 12 meses
Usando o software dedicado do fabricante, o investigador determinará a pontuação de calcificação das imagens de TC de acordo com o método de pontuação de Agatston validado. Um limite de 130 Unidades Hounsfield para detecção de cálcio será usado para o estudo. Os voxels acima desse limite representando calcificações da parede arterial serão identificados manualmente e selecionados pelo observador na imagem da TC. As massas de calcificações nos segmentos arteriais estudados serão analisadas e quantificadas. O comprimento e o diâmetro médio anteroposterior de cada segmento arterial serão determinados para posterior normalização do escore de calcificação para a superfície da parede arterial (dados expressos em HU/mm2 de superfície arterial). A correlação intraclasse e o coeficiente de Bland-Altman para a confiabilidade interobservador da medição da massa total de cálcio na artéria periférica serão determinados pela pontuação de 10 varreduras aleatórias por dois investigadores independentes.
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
observação clínica de alterações dermatológicas
Prazo: 12 meses

número de pacientes com alterações dermatológicas. As alterações dermatológicas serão acompanhadas por estudo dermatoscópico da pele de acordo com o seguinte protocolo: Serão adquiridas imagens das áreas comumente afetadas (pescoço, axila, fossas antecubitais, axilas e região periumbilical) por meio de dermatoscópio de contato (SD) com sensor não polarizado leve e gravado, conforme descrito anteriormente.

Os investigadores garantirão que as mesmas áreas sejam visualizadas na linha de base e no final do estudo. A superfície das alterações elementares SD com pápulas amarelas (apresentadas como "pontos" ou "redes reticulares") em imagens digitalizadas será comparada usando um software de processamento de imagem aberto (ImageJ, https://imagej.nih.gov/ij/index. html NIH).
12 meses
observação clínica de alterações oftalmológicas
Prazo: 12 meses
Número de pacientes com alterações oftalmológicas. Essas alterações serão monitoradas (cegas ao tratamento) pela ocorrência de eventos de neovascularização sub-retiniana, pela frequência de administração de anti-VEGF e pela melhor acuidade visual corrigida (BCVA). Um evento de neovascularização sub-retiniana será definido como qualquer um dos seguintes que fornecem uma indicação para iniciar ou intensificar as injeções anti-VEGF para prevenir (mais) deficiência visual: 1) suspeita de sangramento retiniano causado por neovascularização sub-retiniana (se necessário confirmado por angiografia com fluoresceína); 2) um aumento significativo no fluido sub-retiniano ou intra-retiniano; e/ou 3) crescimento de um complexo neovascular subretiniano. Esses eventos serão pontuados pelo oftalmologista treinado do centro de referência PXE (Dr. Th Bresson), que será cegado para o tratamento.
12 meses
alterações vasculares
Prazo: 12 meses

Índice Tornozelo Braquial (ABI) em repouso: A pressão arterial sistólica será registrada usando um manguito pneumático enrolado no tornozelo. Uma sonda de ecografia permite registar o fluxo sanguíneo nas artérias do tornozelo esquerdo e direito (nomeadamente nas artérias tibial posterior e anterior) e nas artérias braquiais em posição supina. O ITB é determinado pela relação entre a menor pressão arterial do tornozelo e a maior pressão arterial da artéria braquial.

A doença arterial obstrutiva periférica (DAOP) é ​​definida de acordo com as recomendações vigentes: ITB 1,40.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de dezembro de 2022

Conclusão Primária (Antecipado)

13 de dezembro de 2023

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de setembro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de março de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de abril de 2021

Primeira postagem (Real)

3 de maio de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de dezembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de dezembro de 2022

Última verificação

1 de dezembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 19-APN-01

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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