Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

PPI-tillegg for å bekjempe ektopisk forkalkning i PXE (PROPHECI-PPI)

15. desember 2022 oppdatert av: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Effekten av PyROphosPHate-tilskudd for å bekjempe ektopisk forkalkning i PseudoXanthoma Elasticum - PROPHECI-PPI-studie

Pseudoxanthoma elasticum (PXE) er en sjelden arvelig metabolsk lidelse (OMIM 264800, frekvens 1/25000) karakterisert ved progressiv ektopisk forkalkning av bindevev. PXE påvirker hovedsakelig huden (instetiske papler og plakk i hudfoldene), netthinnen (sentral blindhet), vaskulaturen (perifer arteriell okklusiv sykdom og hjerneslag) og nyresystemet (nyrelitiasis) i voksen alder. Selv om det er sjelden, har tidlige dødelige former blitt rapportert. Denne kroniske og svært invalidiserende tilstanden er et resultat av tap av funksjon av genet som koder for ABCC6-membrantransportøren, primært uttrykt i hepatocyttene og renale tubulære celler. Nylig har det blitt rapportert at PXE ble preget av en 50-60 % reduksjon i plasmanivået av uorganisk pyrofosfat (PPi), en viktig fysiologisk anti-kalsifiserende faktor. PXE er en uhelbredelig sykdom der terapeutiske alternativer er begrenset til symptomatiske behandlinger for å stoppe den ødeleggende effekten av ektopiske forkalkninger. Nylig har oppmuntrende proof of concept-studier med PXE-modeller av dyr og friske frivillige vist at, i motsetning til det som først ble rapportert og antatt, er oral administrering av PPi-salter i stand til å øke PPi-plasmanivåene, og åpner opp for nye terapeutiske perspektiver i PXE. Derfor foreslår vi å utføre den første fase II randomiserte kontrollerte studien (RCT) for å evaluere sikkerheten og effekten av en daglig og oral administrering av PPi-salter mot placebo hos PXE-pasienter.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

99

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Angers, Frankrike, 49000
        • Rekruttering
        • Angers Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • ludovic Martin
        • Underetterforsker:
          • Emmanuel Letavernier
        • Underetterforsker:
          • Samir Henni
      • Nice, Frankrike, 06000
        • Rekruttering
        • Nice hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • georges Leftheriotis

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 63 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter (>18 år og
  • Effektiv prevensjonsmetode hos kvinner i fertil alder ved inkludering og under hele studien
  • Pasient tilknyttet en trygdeforsikring
  • Signert informert samtykke
  • Pasient uten akutt komplikasjon knyttet eller ikke til patologien på studietidspunktet

IKKE-INKLUSJONSKRITERIER

  • Nyreinsuffisiens (dvs. definert av en renal clearance
  • Pasienter med osteomalaci
  • Pasienter med kronisk diaré (> 1 måned)
  • Graviditet, ammende eller fertile kvinner som ønsker å bli gravide innen tre år.
  • Enhver annen medisinsk tilstand som kan vurderes etter hovedetterforskerens mening.
  • Bruk av bisfosfonat de siste 5 årene.
  • Hypokalsemi (kalsium
  • Vitamin D-mangel
  • Påmelding til en annen intevensjonell klinisk studie som kan forstyrre denne studien

  • pasienter (>18 år) beskyttet av loven

    • Etter å ha korrigert hypokalsemien og/eller vitamin D-mangelen er en deltaker igjen egnet for deltakelse i forsøket, så lenge deltakeren oppfyller inklusjonskriteriene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: PPI
pasienten tar PPI caps
Kosttilskudd: studiebehandling PPI
pasienten tar PPI hver dag i løpet av 12 måneder
Placebo komparator: PPI placebo
Pasienten tar PPI placebo
Kosttilskudd: Placebo komparator
pasienten tar PPI placebo hver dag i 12 måneder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Arteriell forkalkningspoeng
Tidsramme: 12 måneder
Ved å bruke dedikert programvare fra produsenten, vil etterforskeren bestemme forkalkningsskåren fra CT-bilder i henhold til den validerte Agatston-scoremetoden. En terskel på 130 Hounsfield-enheter for kalsiumdeteksjon vil bli brukt for studien. Voxel over denne terskelen som representerer arterielle veggforkalkninger vil bli manuelt identifisert og valgt av observatøren på CT-bildet. Forkalkningsmasse i de studerte arterielle segmentene vil bli analysert og kvantifisert. Lengden og antero-posterior middeldiameter for hvert arterielt segment vil bli bestemt for ytterligere normalisering av forkalkningsskåren til arteriell veggoverflate (data uttrykt som HU/mm2 av arteriell overflate). Intraklassekorrelasjonen og Bland-Altman-koeffisienten for inter-observatør-pålitelighet av den totale perifere arterie-kalsiummassemålingen vil bli bestemt ved å skåre 10 tilfeldige skanninger av to uavhengige etterforskere.
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
klinisk observasjon av dermatologiske endringer
Tidsramme: 12 måneder

antall pasienter med dematologiske endringer. Dermatologiske forandringer vil bli overvåket ved en dermatoskopisk studie av huden i henhold til følgende protokoll: Bilder vil bli tatt fra ofte berørte områder (hals, aksill, antecubital fossae, armhuler og periumbilical område) av et kontaktdermatoskop (SD) med ikke-polarisert lys og tatt opp, som tidligere beskrevet.

Etterforskerne vil sørge for at de samme områdene blir avbildet ved baseline og på slutten av studien. Overflaten til SD elementære endringer med gule papulae (presentert som "prikker" eller "retikulære nettverk") på digitaliserte bilder vil bli sammenlignet med en åpen bildebehandlingsprogramvare (ImageJ, https://imagej.nih.gov/ij/index. html NIH).
12 måneder
klinisk observasjon av oftalmologiske endringer
Tidsramme: 12 måneder
Antall pasienter med oftalmologiske forandringer. Disse endringene vil bli overvåket (blindet for behandling) av forekomsten av subretinale neovaskulariseringshendelser, frekvensen av anti-VEGF-administrasjon og best korrigert synsskarphet (BCVA). En subretinal neovaskulariseringshendelse vil bli definert som en av følgende som gir en indikasjon for å starte eller intensivere anti-VEGF-injeksjoner for å forhindre (ytterligere) synshemming: 1) retinal blødning som mistenkes å være forårsaket av subretinal neovaskularisering (hvis nødvendig). bekreftet ved fluorescein angiografi); 2) en signifikant økning i subretinal eller intraretinal væske; og/eller 3) vekst av et subretinalt neovaskulært kompleks. Disse hendelsene vil bli scoret av den utdannede øyelegen ved PXE referansesenteret (Dr Th Bresson) som vil bli blindet for behandlingen.
12 måneder
vaskulære endringer
Tidsramme: 12 måneder

Ankel Brachial Index (ABI) i hvile: Systolisk arterielt blodtrykk vil bli registrert ved hjelp av en pneumatisk mansjett viklet rundt ankelen. En ultralydsonde gjør det mulig å registrere blodstrømmen i venstre og høyre ankelarterier (nemlig bakre og fremre tibiale arterier) og brachiale arterier i hvile. ABI bestemmes av forholdet mellom det laveste ankelarterietrykket og det høyeste brachialisarterieblodtrykket.

En perifer arteriell okklusiv sykdom (PAOD) er definert i henhold til de faktiske anbefalingene: en ABI 1,40.
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. desember 2022

Primær fullføring (Forventet)

13. desember 2023

Studiet fullført (Forventet)

1. september 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. mars 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. april 2021

Først lagt ut (Faktiske)

3. mai 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. desember 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. desember 2022

Sist bekreftet

1. desember 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 19-APN-01

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Pseudoxanthoma Elasticum

Kliniske studier på studiebehandling PPI

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Tanzania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere