Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

PPI-kiegészítés az ECtopIc meszesedés leküzdésére PXE-ben (PROPHECI-PPI)

2022. december 15. frissítette: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

A pirofoszfát-kiegészítés hatékonysága az ektopikus meszesedés elleni küzdelemben PseudoXanthoma Elasticumban – PROPHECI-PPI vizsgálat

A Pseudoxanthoma elasticum (PXE) egy ritka öröklött anyagcsere-rendellenesség (OMIM 264800, gyakoriság 1/25000), amelyet a kötőszövetek progresszív méhen kívüli meszesedése jellemez. A PXE felnőttkorban elsősorban a bőrt (a bőrredőkben lévő inesztetikus papulák és plakkok), a retinát (centrális vakság), az érrendszert (perifériás artériás elzáródás és stroke) és a veserendszert (vese lithiasis) érinti. Bár ritkán, de korai halálos formákat jelentettek. Ez a krónikus és erősen fogyatékos állapot az ABCC6 membrántranszportert kódoló gén funkcióvesztéséből ered, amely elsősorban a hepatocitákban és a vese tubuláris sejtekben expresszálódik. A közelmúltban arról számoltak be, hogy a PXE-t a szervetlen pirofoszfát (PPi) plazmaszintjének 50-60%-os csökkenése jellemezte, amely egy fő fiziológiás anti-meszesedés faktor. A PXE egy gyógyíthatatlan betegség, amelynek terápiás lehetőségei a méhen kívüli meszesedések pusztító hatásának megfékezésére szolgáló tüneti kezelésekre korlátozódnak. A közelmúltban az állatokkal végzett PXE modellekkel és egészséges önkéntesekkel végzett koncepciós vizsgálatok biztató bizonyítása azt mutatta, hogy az eredeti jelentésekkel és vélekedésekkel ellentétben a PPi-sók orális adagolása képes növelni a PPi plazmaszintjét, új terápiás perspektívákat nyitva a PXE-ben. Ezért azt javasoljuk, hogy végezzék el az első fázis II. randomizált kontrollált vizsgálatot (RCT), hogy értékeljék a PPi-sók napi és orális adagolásának biztonságosságát és hatékonyságát a placebóval szemben PXE-betegeknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

99

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Angers, Franciaország, 49000
        • Toborzás
        • Angers Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • ludovic Martin
        • Alkutató:
          • Emmanuel Letavernier
        • Alkutató:
          • Samir Henni
      • Nice, Franciaország, 06000
        • Toborzás
        • Nice hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • georges Leftheriotis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Betegek (>18 év és
  • Hatékony fogamzásgátló módszer fogamzóképes korú nőknél a felvételkor és a teljes vizsgálat során
  • Társadalombiztosításhoz kötött beteg
  • Aláírt, tájékozott beleegyezés
  • A vizsgálat időpontjában a patológiához kapcsolódó vagy nem akut szövődmény nélküli beteg

NEM BEVONÁSI KRITÉRIUMOK

  • Veseelégtelenség (pl. vese clearance határozza meg
  • Osteomalaciában szenvedő betegek
  • Krónikus hasmenésben szenvedő betegek (> 1 hónap)
  • Terhes, szoptató vagy termékeny nők, akik három éven belül teherbe szeretnének esni.
  • Bármilyen egyéb egészségügyi állapot, amelyet a vizsgálatvezető véleménye szerint figyelembe lehet venni.
  • Biszfoszfonát használata az elmúlt 5 évben.
  • Hipokalcémia (kalcium
  • D-vitamin hiány
  • Beiratkozás egy másik, szándékos klinikai vizsgálatba, amely megzavarhatja a jelen vizsgálatot

  • törvény által védett betegek (18 év felettiek).

    • A hipokalcémia és/vagy D-vitamin-hiány korrekciója után a résztvevő ismét alkalmas a vizsgálatban való részvételre, amennyiben a résztvevő megfelel a felvételi kritériumoknak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: PPI
a beteg PPI sapkát vegyen be
Étrend-kiegészítő: vizsgálati kezelés PPI
a beteg 12 hónapon keresztül minden nap PPI-t szed
Placebo Comparator: PPI placebo
A beteg PPI placebót szed
Étrend-kiegészítő: Placebo komparátor
a betegek 12 hónapon keresztül minden nap PPI placebót kaptak

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az artériás meszesedés pontszáma
Időkeret: 12 hónap
A gyártó által dedikált szoftver segítségével a vizsgáló meghatározza a meszesedési pontszámot a CT-képekből, a validált Agatston-pontszám módszer szerint. A vizsgálathoz a kalcium kimutatására szolgáló 130 Hounsfield-egységes küszöböt használják. Az e küszöbérték feletti, artériás fal meszesedését jelző voxeleket a megfigyelő manuálisan azonosítja és választja ki a CT-képen. Elemezzük és számszerűsítjük a meszesedés tömegét a vizsgált artériás szegmensekben. Az egyes artériás szegmensek hosszát és antero-posterior átlagos átmérőjét meg kell határozni a meszesedés pontszámának az artériás fal felületére való további normalizálása érdekében (az adatok az artériás felület HU/mm2-ében kifejezve). Az osztályon belüli korrelációt és a Bland-Altman együtthatót a teljes perifériás artériás kalciumtömeg mérésének megfigyelők közötti megbízhatóságára vonatkozóan 10 véletlenszerű szkennelés pontozásával határozzák meg két független vizsgáló által.
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
bőrgyógyászati ​​elváltozások klinikai megfigyelése
Időkeret: 12 hónap

dematológiai elváltozásokkal rendelkező betegek száma. A bőrgyógyászati ​​elváltozásokat a bőr dermatoszkópos vizsgálatával követik nyomon a következő protokoll szerint: A gyakran érintett területekről (nyak, hónalj, antecubitalis fossae, hónalj és periumbilicalis terület) a képeket nem polarizált kontakt dermatoszkóppal (SD) veszik. fény és rögzített, a korábban leírtak szerint .

A vizsgálók gondoskodnak arról, hogy ugyanazokat a területeket leképezzék az alapvonalon és a vizsgálat végén. A digitalizált képeken sárga papulákat ("pontokként" vagy "retikuláris hálózatként" megjelenő) SD elemi változásokat egy nyílt képfeldolgozó szoftver (ImageJ, https://imagej.nih.gov/ij/index) segítségével hasonlítják össze. html NIH, NEMZETI EGÉSZSÉGÜGYI INTÉZET).
12 hónap
a szemészeti elváltozások klinikai megfigyelése
Időkeret: 12 hónap
A szemészeti elváltozásokkal rendelkező betegek száma. Ezeket a változásokat a szubretinális neovaszkularizációs események előfordulása, az anti-VEGF beadás gyakorisága és a legjobban korrigált látásélesség (BCVA) nyomon követik (a kezeléstől elvakult). Szubretinális neovaszkularizációs eseménynek minősül az alábbiak bármelyike, amely jelzést ad az anti-VEGF injekciók megkezdésére vagy fokozására a (további) látásromlás megelőzése érdekében: 1) a retina alatti neovaszkularizáció által feltételezett retinavérzés (ha szükséges). fluoreszcein angiográfiával megerősítve); 2) a retina alatti vagy intraretinális folyadék jelentős növekedése; és/vagy 3) a retina alatti neovaszkuláris komplex növekedése. Ezeket az eseményeket a PXE referenciaközpont képzett szemésze (Dr. Th Bresson) fogja értékelni, akit megvakítanak a kezelésre.
12 hónap
érrendszeri változások
Időkeret: 12 hónap

Boka brachiális index (ABI) nyugalomban: A szisztolés artériás vérnyomást a boka köré tekert pneumatikus mandzsetta segítségével rögzítik. Az ultrahangos szonda lehetővé teszi a véráramlás rögzítését a bal és a jobb boka artériában (nevezetesen a hátsó és elülső sípcsont artériákban), valamint a nyugalomban fekvő brachialis artériákban. Az ABI-t a legalacsonyabb boka artériás nyomás és a legmagasabb artériás brachialis vérnyomás aránya határozza meg.

A perifériás artériás elzáródásos betegség (PAOD) meghatározása az aktuális ajánlások szerint történik: ABI 1.40.
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. december 13.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. december 13.

A tanulmány befejezése (Várható)

2025. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. március 30.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. április 27.

Első közzététel (Tényleges)

2021. május 3.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. december 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. december 15.

Utolsó ellenőrzés

2022. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 19-APN-01

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a vizsgálati kezelés PPI

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel