Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Suplementacja PPI w celu zwalczania zwapnień ECtopIc w PXE (PROPHECI-PPI)

15 grudnia 2022 zaktualizowane przez: Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Skuteczność suplementacji piROfosforanem w zwalczaniu zwapnień EKtopowych w PseudoXanthoma Elasticum — badanie PROPHECI-PPI

Pseudoxanthoma elasticum (PXE) to rzadka dziedziczna choroba metaboliczna (OMIM 264800, częstość 1/25000) charakteryzująca się postępującym ektopowym zwapnieniem tkanki łącznej. PXE wpływa głównie na skórę (nieestetyczne grudki i blaszki w fałdach skórnych), siatkówkę (ślepota centralna), układ naczyniowy (choroba zarostowa tętnic obwodowych i udar) oraz układ nerkowy (kamica nerkowa) w wieku dorosłym. Chociaż rzadko, zgłaszano wczesne formy śmiertelne. Ten przewlekły i wysoce upośledzający stan wynika z utraty funkcji genu kodującego transporter błonowy ABCC6, którego ekspresja występuje głównie w hepatocytach i komórkach kanalików nerkowych. Ostatnio doniesiono, że PXE charakteryzował się 50-60% spadkiem poziomu nieorganicznego pirofosforanu (PPi) w osoczu, głównego fizjologicznego czynnika przeciwwapniowego. PXE jest chorobą nieuleczalną, której możliwości terapeutyczne ograniczają się do leczenia objawowego w celu powstrzymania wyniszczającego wpływu zwapnień pozamacicznych. Ostatnio zachęcające badania potwierdzające słuszność koncepcji na zwierzęcych modelach PXE i zdrowych ochotnikach wykazały, że w przeciwieństwie do tego, co początkowo zgłaszano i sądzono, doustne podawanie soli PPi może zwiększyć poziomy PPi w osoczu, otwierając nowe perspektywy terapeutyczne w PXE. Dlatego proponujemy przeprowadzenie pierwszego randomizowanego, kontrolowanego badania fazy II (RCT) w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności codziennego i doustnego podawania soli PPi w porównaniu z placebo u pacjentów z PXE.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

99

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Angers, Francja, 49000
        • Rekrutacyjny
        • Angers Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • ludovic Martin
        • Pod-śledczy:
          • Emmanuel Letavernier
        • Pod-śledczy:
          • Samir Henni
      • Nice, Francja, 06000
        • Rekrutacyjny
        • Nice hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • georges Leftheriotis

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 63 lata (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci (>18 lat i
  • Skuteczna metoda antykoncepcji u kobiet w wieku rozrodczym w chwili włączenia iw trakcie całego badania
  • Pacjent objęty ubezpieczeniem społecznym
  • Podpisana świadoma zgoda
  • Pacjent bez ostrych powikłań związanych lub nie z patologią w czasie badania

KRYTERIA NIEWŁĄCZAJĄCE

  • Niewydolność nerek (tj. określony przez klirens nerkowy
  • Pacjenci z osteomalacją
  • Pacjenci z przewlekłą biegunką (> 1 miesiąc)
  • Kobiety w ciąży, karmiące piersią lub płodne, które mogą chcieć zajść w ciążę w ciągu trzech lat.
  • Wszelkie inne schorzenia, które mogą być brane pod uwagę w opinii głównego badacza.
  • Stosowanie bisfosfonianów w ciągu ostatnich 5 lat.
  • Hipokalcemia (wapń
  • Niedobór witaminy D
  • Włączenie do innego celowego badania klinicznego, które mogłoby kolidować z obecnym badaniem

  • pacjenci (>18 lat) chronieni prawem

    • Po wyrównaniu hipokalcemii i/lub niedoboru witaminy D uczestnik ponownie kwalifikuje się do udziału w badaniu, o ile spełnia kryteria włączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: PPI
pacjent przyjmuje kapsułki PPI
Suplement diety: badanie leczenia PPI
pacjent przyjmuje PPI codziennie przez 12 miesięcy
Komparator placebo: Placebo PPI
Pacjent przyjmuje PPI placebo
Suplement diety: Komparator placebo
pacjent przyjmował placebo PPI codziennie przez 12 miesięcy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena zwapnienia tętnic
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Korzystając z dedykowanego oprogramowania producenta, badacz określi stopień zwapnienia na podstawie obrazów TK zgodnie z zwalidowaną metodą punktacji Agatstona. W badaniu zostanie zastosowany próg 130 jednostek Hounsfielda do wykrywania wapnia. Woksele powyżej tego progu reprezentujące zwapnienia ściany tętnicy zostaną ręcznie zidentyfikowane i wybrane przez obserwatora na obrazie TK. Masa zwapnień w badanych odcinkach tętnic zostanie przeanalizowana i określona ilościowo. Długość i przednio-tylna średnia średnica każdego segmentu tętnicy zostaną określone w celu dalszej normalizacji wyniku zwapnienia względem powierzchni ściany tętnicy (dane wyrażono jako HU/mm2 powierzchni tętnicy). Korelacja wewnątrzklasowa i współczynnik Blanda-Altmana dla wiarygodności między obserwatorami pomiaru całkowitej masy wapnia w tętnicach obwodowych zostaną określone przez ocenę 10 losowych skanów przez dwóch niezależnych badaczy.
12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
obserwacja kliniczna zmian dermatologicznych
Ramy czasowe: 12 miesięcy

liczba pacjentów ze zmianami dematologicznymi. Zmiany dermatologiczne będą monitorowane za pomocą badania dermatoskopowego skóry zgodnie z następującym protokołem: Obrazy będą pozyskiwane z często dotkniętych obszarów (szyja, pacha, dół łokciowy, pachy i okolice pępka) za pomocą dermatoskopu kontaktowego (SD) z niespolaryzowanymi światło i nagrany, jak opisano wcześniej.

Badacze upewnią się, że te same obszary zostaną zobrazowane na początku i na końcu badania. Powierzchnia elementarnych zmian SD z żółtymi grudkami (przedstawianymi jako „kropki” lub „sieci siatkowate”) na zdigitalizowanych obrazach zostanie porównana za pomocą otwartego oprogramowania do przetwarzania obrazu (ImageJ, https://imagej.nih.gov/ij/index. HTML PZH).
12 miesięcy
obserwacja kliniczna zmian okulistycznych
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Liczba pacjentów ze zmianami okulistycznymi. Zmiany te będą monitorowane (bez uwzględnienia leczenia) poprzez występowanie zdarzeń neowaskularyzacji podsiatkówkowej, częstość podawania anty-VEGF i najlepszą skorygowaną ostrość wzroku (BCVA). Neowaskularyzacja podsiatkówkowa zostanie zdefiniowana jako którekolwiek z poniższych zdarzeń, które stanowią wskazanie do rozpoczęcia lub zintensyfikowania wstrzyknięć anty-VEGF w celu zapobieżenia (dalszym) upośledzeniu wzroku: 1) krwawienie z siatkówki, które prawdopodobnie jest spowodowane neowaskularyzacją podsiatkówkową (w razie potwierdzone angiografią fluoresceinową); 2) znaczny wzrost płynu podsiatkówkowego lub śródsiatkówkowego; i/lub 3) wzrost podsiatkówkowego kompleksu neowaskularnego. Zdarzenia te zostaną ocenione przez przeszkolonego okulistę z ośrodka referencyjnego PXE (dr Th Bresson), który zostanie zaślepiony na czas leczenia.
12 miesięcy
zmiany naczyniowe
Ramy czasowe: 12 miesięcy

Wskaźnik kostka-ramię (ABI) w spoczynku: Skurczowe ciśnienie tętnicze krwi będzie rejestrowane za pomocą pneumatycznego mankietu owiniętego wokół kostki. Sonda ultrasonograficzna umożliwia rejestrację przepływu krwi w lewej i prawej tętnicy skokowej (tj. piszczelowej tylnej i przedniej) oraz ramiennej w spoczynku na plecach. ABI określa się na podstawie stosunku najniższego ciśnienia w tętnicy skokowej do najwyższego ciśnienia krwi w tętnicy ramiennej.

Choroba zarostowa tętnic obwodowych (PAOD) jest definiowana zgodnie z aktualnymi zaleceniami: ABI 1,40.
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Nice

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

13 grudnia 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 września 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 marca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 kwietnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

3 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 grudnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 grudnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 19-APN-01

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pseudoxanthoma Elasticum

Badania kliniczne na badanie leczenia PPI

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Czech Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj