Proteomic 접근법으로 새로운 표적 찾기(InnovRT1) (InnovRT1)
횡문근 종양의 이질성: 새로운 치료 표적을 식별하기 위한 단백질 및 단일 세포 분석
연구 개요
상세 설명
맥락: 횡격막 종양(RT)은 어린 영아의 공격적인 암으로, 과중한 치료의 독성에 노출되어 종종 효과가 없기 때문에 새로운 치료 전략을 식별해야 할 필요성을 정당화합니다. 이 종양은 SWI/SNF 복합체의 소단위 중 하나인 염색질 개질체를 암호화하는 SMARCB1 유전자의 이중대립유전자 변이를 특징으로 합니다. 이러한 돌연변이는 게놈 기술로 식별할 수 있는 치료 표적이 거의 없는 매우 안정적인 암에서 발견되는 유일한 돌연변이입니다. 그것들은 형태학적으로 미분화되고 pluriphenotypic하며, 여전히 잘 기술되지 않은 세포 다양성의 존재를 시사합니다. 이러한 질문을 진행하기 위해 조사관의 연구실은 생물학적으로 인간과 매우 유사한 RT를 자발적으로 개발하는 유전자 조작 마우스 모델의 모델을 개발했습니다.
목표 및 방법: 연구자의 프로젝트는 지금까지 게놈 및 전사체 수준에서 기술된 이러한 종양의 단백체 및 인단백체 특징을 설명하는 것을 목표로 합니다. 이러한 pangenomic / pan-proteomic 연구의 통합은 표적에 가장 관련성이 높은 기능을 밝힐 것입니다. 조사관은 메틸롬 및 RNAseq 프로파일링도 수행될 임상적, 방사선학적 및 조직병리학적으로 주석이 달린 ATRT 집단에서 질량 분석법을 사용하여 단백질체 및 인단백질체 환경을 완전히 특성화할 것입니다. 연구자들은 분자적으로 정의된 각 하위 그룹의 단백질체 특징을 설명하고 RNAseq 변화를 단백질체 특징과 연관시키는 것을 목표로 합니다.
환자 또는 법정대리인이 그러한 연구에 동의하고 동결된 자료가 네커 병원에 보관되어 있는 경우 환자가 포함됩니다.
예상 결과: 이 분석은 치료할 세포의 다양성과 억제하거나 복원할 실제 표적, 단백질을 모두 고려하여 몇 가지 혁신적인 치료 접근법을 명확하게 설명하는 방법을 식별하는 데 도움이 됩니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Paris, 프랑스, 75015
- Service de neurochirurgie - Hôpital Necker Enfants malades
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 만 0-17세
- 일 드 프랑스의 종양학과에서 치료되는 횡문근종양
- 일반 관리에서 채취한 냉동 검체
- 일반 진료에서 샘플 수집에 대한 부모의 동의
제외 기준
- 분자 분석을 통한 횡문근 종양의 미확인 진단 샘플
- 파라핀 내장 조직
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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ATRT
냉동 샘플이 있는 ATRT가 있는 18세 미만의 환자
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질량분석법을 이용한 단백질체 및 인단백질체 풍경의 특성화
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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ATRT의 각 분자 하위 그룹에 대한 단백질 서명 식별
기간: 3 년
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3 년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Kevin Beccaria, MD, PhD, APHP Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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