Búsqueda de nuevos objetivos mediante enfoques proteómicos (InnovRT1) (InnovRT1)
Heterogeneidad en tumores rabdoides: análisis proteómicos y unicelulares para identificar nuevos objetivos terapéuticos
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Contexto: Los tumores raboides (RT) son cánceres agresivos de lactantes pequeños, expuestos a la toxicidad de tratamientos pesados muchas veces ineficaces, lo que justifica la necesidad de identificar nuevas estrategias de tratamiento. Estos tumores se caracterizan por la alteración bialélica del gen SMARCB1, que codifica una de las subunidades del complejo SWI/SNF, un remodelador de la cromatina. Estas mutaciones son las únicas que se encuentran en estos cánceres muy estables, lo que ofrece pocas dianas terapéuticas que puedan identificarse mediante técnicas genómicas. Son morfológicamente indiferenciados y plurifenotípicos, lo que sugiere la existencia de una diversidad celular aún poco descrita. Para avanzar en estas preguntas, el laboratorio de investigadores ha desarrollado un modelo de ratón diseñado genéticamente que desarrolla RT espontáneamente, biológicamente muy similar a sus contrapartes humanas.
Objetivos y métodos: El proyecto de los investigadores pretende describir las firmas proteómicas y fosfoproteómicas de estos tumores, descritas hasta ahora a nivel de genoma y transcriptoma; una integración de estos estudios pangenómicos/panproteómicos revelará las características más relevantes para el objetivo. Los investigadores caracterizarán completamente el panorama proteómico y fosfoproteómico utilizando espectrometría de masas en una cohorte de ATRT anotados clínica, radiológica e histopatológicamente, para los cuales también se realizarán perfiles de metiloma y RNAseq. Los investigadores describirán las características proteómicas de cada subgrupo definido molecularmente y tratarán de correlacionar los cambios de RNAseq con las características proteómicas.
Se incluirán pacientes si ellos o su representante legal han dado su consentimiento para dicho estudio, y si el material congelado se almacena en Necker Hospital.
Resultados esperados: este análisis ayuda a identificar cómo articular varios enfoques terapéuticos innovadores, teniendo en cuenta tanto la diversidad de las células a tratar como los objetivos reales, las proteínas, para inhibir o restaurar.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Paris, Francia, 75015
- Service de neurochirurgie - Hôpital Necker Enfants malades
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- 0-17 años
- Tumor rabdoide, tratado en departamentos de oncología en Ile de France
- muestras congeladas recolectadas en el cuidado habitual
- acuerdo de los padres para la toma de muestras en la atención habitual
Criterio de exclusión
- Diagnóstico no confirmado de tumor rabdoide con análisis moleculares Muestras
- tejidos embebidos en parafina
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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ATRT
Pacientes <18 años con un ATRT con muestras congeladas
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Caracterización del paisaje proteómico y fosfoproteómico mediante espectrometría de masas
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Identificación de firma proteómica para cada subgrupo molecular de ATRT
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Kevin Beccaria, MD, PhD, APHP Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Neoplasias del Sistema Nervioso
- Neoplasias del Sistema Nervioso Central
- Neoplasias Cerebrales
- Técnicas de investigación
- Técnicas de química, analítica
- Espectrometría de Masas
Otros números de identificación del estudio
- APHP201123
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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