Znajdowanie nowych celów za pomocą podejść proteomicznych (InnovRT1) (InnovRT1)
Heterogeniczność guzów rabdoidalnych: analizy proteomiczne i analizy pojedynczych komórek w celu identyfikacji nowych celów terapeutycznych
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Kontekst: Guzy raboidalne (RT) są agresywnymi nowotworami złośliwymi młodych niemowląt, narażonymi na toksyczność ciężkich terapii, często nieskutecznych, co uzasadnia potrzebę poszukiwania nowych strategii leczenia. Nowotwory te charakteryzują się bialleliczną mutacją genu SMARCB1, kodującego jedną z podjednostek kompleksu SWI/SNF, remodelera chromatyny. Te mutacje są jedynymi występującymi w tych bardzo stabilnych nowotworach, które oferują niewiele celów terapeutycznych, które można zidentyfikować za pomocą technik genomowych. Są morfologicznie niezróżnicowane i plurifenotypowe, co sugeruje istnienie wciąż słabo opisanej różnorodności komórkowej. Aby rozwiać te wątpliwości, laboratorium badaczy opracowało model zmodyfikowanej genetycznie myszy, która spontanicznie rozwija RT, biologicznie bardzo podobnie do swoich ludzkich odpowiedników.
Cele i metody: Projekt badaczy ma na celu opisanie sygnatur proteomicznych i fosfoproteomicznych tych nowotworów, dotychczas opisanych na poziomie genomu i transkryptomu; integracja tych badań pangenomicznych/panproteomicznych ujawni najbardziej istotne cechy, na które należy zwrócić uwagę. Badacze w pełni scharakteryzują krajobraz proteomiczny i fosfoproteomiczny za pomocą spektrometrii mas na kohorcie ATRT z adnotacjami klinicznymi, radiologicznymi i histopatologicznymi, dla których zostanie również wykonane profilowanie metylomu i RNAseq. Badacze opiszą cechy proteomiczne każdej molekularnie zdefiniowanej podgrupy i będą dążyć do skorelowania zmian sekwencji RNAseq z cechami proteomicznymi.
Pacjenci zostaną włączeni do badania, jeśli oni lub ich przedstawiciel prawny wyrazili zgodę na takie badanie i jeśli zamrożony materiał jest przechowywany w szpitalu Necker.
Oczekiwane wyniki: Ta analiza pomaga zidentyfikować, jak wyartykułować kilka innowacyjnych podejść terapeutycznych, biorąc pod uwagę zarówno różnorodność komórek, które mają być leczone, jak i rzeczywiste cele, białka, które należy zahamować lub przywrócić.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja, 75015
- Service de neurochirurgie - Hôpital Necker Enfants malades
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek 0-17 lat
- Guz rabdoidalny, leczony na oddziałach onkologicznych w Ile de France
- zamrożone próbki pobrane z zachowaniem zwykłej ostrożności
- zgoda rodziców na pobieranie próbek w ramach zwykłej opieki
Kryteria wyłączenia
- Niepotwierdzona diagnoza guza rabdoidalnego za pomocą analiz molekularnych Próbki
- tkanki zatopione w parafinie
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
ATRT
Pacjenci <18 lat z ATRT z zamrożonymi próbkami
|
Charakterystyka krajobrazu proteomicznego i fosfoproteomicznego za pomocą spektrometrii mas
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Identyfikacja sygnatury proteomicznej dla każdej podgrupy molekularnej ATRT
Ramy czasowe: 3 lata
|
3 lata
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Dyrektor Studium: Kevin Beccaria, MD, PhD, APHP Assistance Publique des Hôpitaux de Paris
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- APHP201123
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .