다른 인자 VIII 치료에서 Adynovate로 전환한 중증 혈우병 A가 있는 아동, 청소년 및 성인에 대한 연구
2023년 7월 21일 업데이트: Takeda
캐나다의 A형 혈우병 환자를 대상으로 한 PEG화, 재조합 항혈우병 인자(Adynovate) 예방의 실제 효과: 전-후 디자인과 후향적, 환자 내 비교
이 연구의 주요 목표는 Adynovate의 안전성 프로파일과 사람들이 Adynovate를 사용한 예방 치료에 얼마나 잘 반응하는지 평가하는 것입니다.
이 연구는 이미 사용 가능한 Adynovate로 전환하기 전과 후의 참가자 데이터를 검토하고 수집하는 것에 관한 것입니다. 이 연구 중에는 새로운 정보가 수집되지 않습니다. 연구에서 데이터 수집을 위한 총 시간은 약 72개월(Adynovate로 전환하기 전 36개월 및 전환 후 36개월)입니다. 참가자는 이 연구의 일부로 Adynovate를 받지 않습니다.
참가자는 이 연구에서 치료를 받지 않기 때문에 정상적인 방문 이외에 의사를 방문할 필요가 없습니다.
연구 개요
연구 유형
관찰
등록 (실제)
153
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Ontario
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Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- Hamilton-Niagara Regional Hemophilia Treatment Centre
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
확률 샘플
연구 인구
연구 모집단은 캐나다 혈우병 치료 센터에서 Adynovate로 정기적인 예방 치료를 받고 CBDR(Canadian Bleeding Registry)에 등록된 모든 연령대의 참가자로 구성됩니다.
설명
포함 기준:
- 중증 혈우병 A 환자
- 모든 연령대(12세 미만 []).
- 문서화된 노출일(ED)이 150일 이상(>=) 이상인 참가자.
Adynovate로 치료한 경우:
- PK 분석 수행/사후 모델링에 사용할 수 있는 데이터 보유
- 기록된 임상 결과 분석: > 6개월 동안
- Adynovate로 전환하기 전 최소 6개월 동안 SHL/EHL-FVIII 제품으로 치료
- 2차 목표에 대한 자격을 얻으려면 참가자는 Adynovate와 SHL/EHL-FVIII에서 전환하기 전에 치료를 받은 WAPPS 연구를 수행해야 합니다.
제외 기준:
- 다음 기준 중 하나라도 충족하는 참가자는 연구에 참가할 자격이 없습니다.
- 주문형 Factor VIII(FVIII)만 사용하는 참가자.
- FVIII 억제 항체의 현재 존재. (억제제 병력이 있는 참가자는 민감도 분석을 위해 고려됩니다).
- A형 혈우병 이외의 기타 선천성 또는 후천성 지혈결손의 진단
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 회고전
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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모든 참가자
중증 혈우병 진단을 받은 모든 참가자 표준 반감기/연장 반감기 인자 VIII(SHL/EHL-FVIII) 제품에 대해 이전에 받은 예방 요법을 참가자가 Adynovate로 정기적인 예방 요법으로 전환한 후 최소 6개월 추적 위로.
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이것은 비간섭 연구입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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인자 수준이 0.01 IU/ml 이상인 시간의 백분율
기간: 약 72개월
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요인 수준이 0.01 이상인 시간의 백분율(밀리리터당 국제 단위[IU/ml])은 다음과 같이 계산됩니다: 요인 수준이 0.01 IU/ml 이상인 시간/연구의 총 시간.
계산은 치료 일지 및 개별 PK 프로필에 기록된 주입을 기반으로 각 주입과 0.01 IU/mL의 농도에 도달하는 시간 사이의 모든 시간 간격 및 도달 사이의 시간을 시뮬레이션하여 수행됩니다. 0.01 IU/mL 및 후속 주입.
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약 72개월
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부작용(AE)이 있는 참가자 수
기간: 약 72개월
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AE는 의약품을 투여받은 참여자에게 발생하는 뜻밖의 의학적 발생이며 반드시 이 치료와 인과 관계가 있을 필요는 없습니다.
억제제 개발, 혈전증, 사망, 감염, 암 및 기타와 관련된 AE가 있는 참가자의 수가 보고됩니다.
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약 72개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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인자 수준이 0.03 IU/ml 이상인 시간의 백분율
기간: 약 72개월
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인자 수준이 0.03 IU/ml 이상인 시간의 백분율은 다음과 같이 계산됩니다: 인자 수준이 0.03 IU/ml 이상인 시간/연구의 총 시간.
계산은 치료 일지 및 개인에 기록된 주입을 기반으로 시뮬레이션하여 수행됩니다.
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약 72개월
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인자 수준이 0.05 IU/ml 이상인 시간의 백분율
기간: 약 72개월
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인자 수준이 0.05 IU/ml 이상인 시간의 백분율은 다음과 같이 계산됩니다: 인자 수준이 0.05 IU/ml 이상인 시간/ 연구의 총 시간.
계산은 치료 일지 및 개인에 기록된 주입을 기반으로 시뮬레이션하여 수행됩니다.
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약 72개월
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Adynovate의 말단 반감기
기간: 약 72개월
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말기 반감기는 개별 WAPPS(Web-Accessible Population Pharmacokinetic Hemophilia Service) PK 프로필을 기반으로 추정됩니다.
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약 72개월
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Adynovate의 클리어런스(Cl)
기간: 약 72개월
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Cl은 개별 WAPPS PK 프로필을 기반으로 추정됩니다.
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약 72개월
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Adynovate의 관찰된 최대 약물 농도(Cmax)
기간: 약 72개월
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Cmax는 개별 WAPPS PK 프로파일을 기반으로 추정됩니다.
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약 72개월
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Adynovate 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 약 72개월
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AUC는 개별 WAPPS PK 프로필을 기반으로 추정됩니다.
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약 72개월
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연간 총 요소 소비
기간: 약 72개월
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총 요소 소모량은 주입 로그에서 측정되고 연간 환산되며 체중당 조정됩니다.
체중별로 조정된 연간 FVIII 농축액 소비량은 다음과 같이 계산됩니다: 총 주입량 IU/체중(킬로그램)*12/관찰 월.
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약 72개월
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출혈에 대한 연간 총 요소 소비
기간: 약 72개월
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출혈에 대한 총 인자 소모량은 주입 로그에서 측정되고 연간 환산되며 체중당 조정됩니다.
체중당 조정된 연간 FVIII 농축액 소비량은 다음과 같이 계산됩니다: 출혈에 대한 IU 총 주입량/체중(킬로그램)*12/월 관찰.
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약 72개월
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예상 요소 소비
기간: 약 72개월
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처방된 치료 요법을 기반으로 체중별로 연간화 및 조정된 예상 인자 소모량은 다음과 같이 계산됩니다: 총 처방량(IU)/주 / 체중(킬로그램)*52/관찰 주.
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약 72개월
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이론적 요소 소비
기간: 약 72개월
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이론적인 요인 소모량은 지정된 요인 수준 저점(0.03 IU/mL, 0.10 IU/mL)을 얻기 위해 필요한 양을 기반으로 추정되며 연간 환산되고 체중별로 조정되며 다음과 같이 계산됩니다. 예상 IU/주 / 체중(킬로그램) )*52/주 관찰.
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약 72개월
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연간출혈률(ABR)
기간: 약 72개월
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ABR은 다음과 같이 계산됩니다: 출혈 횟수*12/관찰 개월.
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약 72개월
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연간 자발 출혈률(AsBR),
기간: 약 72개월
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AsBR은 다음과 같이 계산됩니다: 자발 출혈 수 * 12/월 관찰.
출혈은 부상/외상과 관련이 없는 경우 자발적 출혈로 정의됩니다.
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약 72개월
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연간 관절 출혈률(AjBR)
기간: 약 72개월
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AjBR은 다음과 같이 계산됩니다: 관절 출혈 수*12/월 관찰.
급성 관절 출혈에는 다음 중 일부 또는 전부가 포함됩니다. '조짐', 통증, 부기, 관절 위 피부의 온기, 운동 범위 감소 및 기준선과 비교하여 사지 사용의 어려움 또는 기능 상실.
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약 72개월
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혈우병 관절 건강 점수(HJHS) - 총점
기간: 약 72개월
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HJHS는 팔꿈치, 무릎 및 발목 관절의 다음 구성 요소를 기반으로 평가됩니다: 부기, 부기 지속 시간, 근육 위축, 운동 시 염발음, 굴곡 손실, 확장 손실, 관절 통증 및 근력 글로벌 보행.
HJHS는 방사선 및 임상 평가를 기반으로 하는 검증된 11개 항목 채점 도구로, 초기 징후와 경미한 변화를 감지하는 데 민감합니다.
HJHS의 범위는 0에서 124까지입니다.
HJHS의 값이 높을수록 참가자에게 더 나쁜 상황을 나타냅니다.
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약 72개월
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환자가 보고한 결과 부담 및 경험(PROBE) 설문지로 평가한 건강 관련 삶의 질(HRQoL)
기간: 약 72개월
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PROBE 설문지는 환자가 보고한 결과, 부담 및 경험을 평가하기 위한 도구입니다.
지금까지 혈우병(PWH) 환자와 건강한 대조군에 사용되었습니다.
PROBE 설문지는 인구 통계 데이터, 일반적인 건강 문제, 혈우병 관련 건강 문제 및 건강 관련 삶의 질의 네 가지 주요 섹션으로 구성됩니다.
점수 범위는 0-1이며 값이 높을수록 건강 상태가 양호함을 나타냅니다.
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약 72개월
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EuroQoL Group 5-Dimension 5-Level Self-Report(EQ-5D-5L)에서 평가한 HRQoL
기간: 약 72개월
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EQ-5D-5L 기술 시스템은 건강을 5가지 차원(이동성, 자가 관리, 일상 활동, 통증/불편, 불안/우울)으로 평가하며, 각 차원에는 5가지 반응 수준(문제 없음, 약간의 문제, 보통 문제, 심각한 문제, 극단적인 문제/불가능).
EQ-5D 설문지의 이 부분은 건강 상태 프로필을 생성하는 데 사용할 수 있는 설명 프로필을 제공합니다.
건강 상태 지수 점수는 일반적으로 0 미만(여기서 0은 사망에 해당하는 건강 상태 값, 음수 값은 사망보다 나쁜 값을 나타냄)에서 1(완전한 건강 값)까지의 범위이며, 점수가 높을수록 건강 효용이 높음을 나타냅니다. .
설문지의 두 번째 부분은 참가자가 자신의 인지된 건강을 0(상상할 수 있는 최악의 건강)에서 100(상상할 수 있는 최고의 건강)까지 평가하는 시각적 아날로그 척도(VAS)로 구성됩니다.
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약 72개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Study Director, Takeda
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 11월 30일
기본 완료 (실제)
2022년 2월 28일
연구 완료 (실제)
2022년 2월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2021년 5월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2021년 5월 5일
처음 게시됨 (실제)
2021년 5월 6일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2023년 7월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 7월 21일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- TAK-660-4004
- MACS-2020-061601 (기타 식별자: Takeda)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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