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Eine Studie an Kindern, Jugendlichen und Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A, die von anderen Faktor-VIII-Behandlungen auf Adynovate umgestellt wurden

21. Juli 2023 aktualisiert von: Takeda

Praktische Wirksamkeit der Prophylaxe mit PEGyliertem, rekombinantem Antihämophiliefaktor (Adynovat) bei Patienten mit Hämophilie A in Kanada: Ein retrospektiver Intra-Patienten-Vergleich mit einem Vorher-Nachher-Design

Die Hauptziele der Studie sind die Bewertung des Sicherheitsprofils von Adynovate sowie der Frage, wie gut Patienten auf die vorbeugende Behandlung mit Adynovate ansprechen.

In dieser Studie geht es darum, bereits vorhandene Daten der Teilnehmer vor und nach der Umstellung auf Adynovate zu sichten und zu sammeln. Während dieser Studie werden keine neuen Informationen erhoben. Die Gesamtzeit für die Datenerhebung in der Studie beträgt etwa 72 Monate (36 Monate vor und 36 Monate nach der Umstellung auf Adynovate). Die Teilnehmer erhalten im Rahmen dieser Studie kein Adynovate.

Da die Teilnehmer in dieser Studie nicht behandelt werden, müssen sie ihren Arzt nicht zusätzlich zu ihren normalen Besuchen aufsuchen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

153

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamilton-Niagara Regional Hemophilia Treatment Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation besteht aus Teilnehmern jeden Alters, die regelmäßig prophylaktisch mit Adynovate in einem kanadischen Hämophilie-Behandlungszentrum behandelt werden und im CBDR (Canadian Bleeding Registry) registriert sind.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit schwerer Hämophilie A.
  • Alle Altersgruppen (unter [] 12 Jahren).
  • Teilnehmer mit mehr als gleich (>=) 150 dokumentierten Expositionstagen (EDs).

  • Behandelt mit Adynovat:

    • Durchführung einer PK-Analyse/verfügbare Daten für Post-hoc-Modellierung
    • Nach aufgezeichneter klinischer Ergebnisanalyse: für > 6 Monate
  • Behandlung mit einem SHL/EHL-FVIII-Produkt für mindestens sechs Monate vor dem Wechsel zu Adynovate
  • Um sich für das sekundäre Ziel zu qualifizieren, müssen die Teilnehmer eine WAPPS-Studie mit Adynovate und dem SHL/EHL-FVIII durchführen lassen, mit dem sie vor dem Wechsel behandelt wurden.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, qualifizieren sich nicht für die Teilnahme an der Studie:
  • Teilnehmer, die Faktor VIII (FVIII) nur nach Bedarf verwenden.
  • Aktuelles Vorhandensein von FVIII-hemmenden Antikörpern. (Teilnehmer mit Hemmkörpern in der Vorgeschichte, falls vorhanden, werden für eine Sensitivitätsanalyse berücksichtigt).
  • Diagnose anderer ererbter oder erworbener hämostatischer Defekte außer Hämophilie A.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Retrospektive

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Alle Teilnehmer
Alle Teilnehmer mit diagnostizierter schwerer Hämophilie Ein zuvor erhaltenes Prophylaxeregime für Faktor-VIII-Produkte mit Standard-Halbwertszeit/verlängerter Halbwertszeit (SHL/EHL-FVIII) wird verglichen, nachdem die Teilnehmer auf eine reguläre Prophylaxe mit Adynovate mit mindestens 6 Monaten Folgezeit umgestellt wurden hoch.
Sonstiges: Nicht-interventionell
Dies ist eine nicht-interventionelle Studie.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Zeit, die mit Faktorspiegeln über 0,01 IE/ml verbracht wurde
Zeitfenster: ungefähr 72 Monate
Prozentsatz der Zeit, die mit Faktorwerten über 0,01 verbracht wurde (Internationale Einheiten pro Milliliter [IE/ml], wird berechnet als: Zeit, die mit Faktorwerten über 0,01 IE/ml verbracht wurde/Gesamtzeit in der Studie. Die Berechnung erfolgt durch Simulation, basierend auf den in den Behandlungstagebüchern aufgezeichneten Infusionen und den individuellen PK-Profilen, aller Zeitintervalle zwischen jeder Infusion und dem Zeitpunkt, an dem die Konzentration von 0,01 IE/ml erreicht wird, und der Zeit zwischen dem Erreichen die 0,01 IE/ml und die anschließende Infusion.
ungefähr 72 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: ungefähr 72 Monate
Ein UE ist jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Teilnehmer, dem ein Arzneimittel verabreicht wurde, und das nicht unbedingt in einem ursächlichen Zusammenhang mit dieser Behandlung stehen muss. Die Anzahl der Teilnehmer mit UE im Zusammenhang mit der Entwicklung von Inhibitoren, Thrombose, Tod, Infektion, Krebs und anderen wird gemeldet.
ungefähr 72 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Zeit, die mit Faktorspiegeln über 0,03 IE/ml verbracht wurde
Zeitfenster: ungefähr 72 Monate
Der Prozentsatz der Zeit, die mit Faktorspiegeln über 0,03 IE/ml verbracht wurde, wird berechnet als: Zeit, die mit Faktorspiegeln über 0,03 IE/ml verbracht wurde/Gesamtzeit in der Studie. Die Berechnung erfolgt durch Simulation, basierend auf den in den Behandlungstagebüchern erfassten Infusionen und der Person.
ungefähr 72 Monate
Prozentsatz der Zeit, die mit Faktorspiegeln über 0,05 IE/ml verbracht wurde
Zeitfenster: ungefähr 72 Monate
Der Prozentsatz der Zeit, die mit Faktorspiegeln über 0,05 IE/ml verbracht wurde, wird berechnet als: Zeit, die mit Faktorspiegeln über 0,05 IE/ml verbracht wurde/Gesamtzeit in der Studie. Die Berechnung erfolgt durch Simulation, basierend auf den in den Behandlungstagebüchern erfassten Infusionen und der Person.
ungefähr 72 Monate
Terminale Halbwertszeit von Adynovat
Zeitfenster: ungefähr 72 Monate
Die terminale Halbwertszeit wird basierend auf dem individuellen PK-Profil des Web-Accessible Population Pharmacokinetic Hemophilia Service (WAPPS) geschätzt.
ungefähr 72 Monate
Clearance (Cl) von Adynovat
Zeitfenster: ungefähr 72 Monate
Cl wird basierend auf dem individuellen WAPPS-PK-Profil geschätzt.
ungefähr 72 Monate
Maximal beobachtete Wirkstoffkonzentration (Cmax) von Adynovat
Zeitfenster: ungefähr 72 Monate
Cmax wird basierend auf dem individuellen WAPPS-PK-Profil geschätzt.
ungefähr 72 Monate
Bereich unter der Kurve (AUC) von Adynovat
Zeitfenster: ungefähr 72 Monate
Die AUC wird basierend auf dem individuellen WAPPS-PK-Profil geschätzt.
ungefähr 72 Monate
Annualisierter Gesamtfaktorverbrauch
Zeitfenster: ungefähr 72 Monate
Der Gesamtfaktorverbrauch wird auf dem Infusionsprotokoll gemessen, annualisiert und pro Körpergewicht angepasst. Der annualisierte FVIII-Konzentratverbrauch, angepasst nach Körpergewicht, wird wie folgt berechnet: Gesamtmenge der infundierten IE/Gewicht (Kilogramm)*12/Beobachtungsmonate.
ungefähr 72 Monate
Annualisierter Gesamtfaktorverbrauch für Blutungen
Zeitfenster: ungefähr 72 Monate
Der Gesamtfaktorverbrauch für Blutungen wird im Infusionsprotokoll gemessen, annualisiert und pro Körpergewicht angepasst. Der annualisierte FVIII-Konzentratverbrauch, angepasst nach Körpergewicht, wird berechnet als: Gesamtmenge infundierter IE für Blutungen/ Gewicht (Kilogramm)*12/Monate der Beobachtung.
ungefähr 72 Monate
Geschätzter Faktorverbrauch
Zeitfenster: ungefähr 72 Monate
Der geschätzte Faktorverbrauch, basierend auf dem verschriebenen Behandlungsschema, annualisiert und pro Körpergewicht angepasst, wird wie folgt berechnet: verschriebene Gesamtmenge (I.E.)/Woche / Gewicht (Kilogramm)*52/Wochen der Beobachtung.
ungefähr 72 Monate
Theoretischer Faktorverbrauch
Zeitfenster: ungefähr 72 Monate
Der theoretische Faktorverbrauch, geschätzt basierend auf der Menge, die erforderlich ist, um bestimmte Talwerte der Faktorwerte (0,03 IE/ml, 0,10 IE/ml) zu erreichen, annualisiert und pro Körpergewicht angepasst, wird wie folgt berechnet: geschätzte verschriebene Menge IE/Woche / Gewicht (Kilogramm )*52/Beobachtungswoche.
ungefähr 72 Monate
Annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: ungefähr 72 Monate
ABR wird berechnet als: Anzahl der Blutungen*12/Monate der Beobachtung.
ungefähr 72 Monate
Annualisierte Spontanblutungsrate (AsBR),
Zeitfenster: ungefähr 72 Monate
AsBR wird berechnet als: Anzahl spontaner Blutungen*12/Monate der Beobachtung. Eine Blutung wird als spontan definiert, wenn sie nicht mit einer Verletzung/einem Trauma zusammenhängt.
ungefähr 72 Monate
Annualisierte Gelenkblutungsrate (AjBR)
Zeitfenster: ungefähr 72 Monate
AjBR wird berechnet als: Anzahl der Gelenkblutungen*12/Monate der Beobachtung. Eine akute Gelenkblutung umfasst einige oder alle der folgenden Symptome: „Aura“, Schmerzen, Schwellung, Erwärmung der Haut über dem Gelenk, verringerte Bewegungsfreiheit und Schwierigkeiten bei der Verwendung der Extremität im Vergleich zum Ausgangswert oder Funktionsverlust.
ungefähr 72 Monate
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) – Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: ungefähr 72 Monate
HJHS wird basierend auf den folgenden Komponenten der Ellbogen-, Knie- und Sprunggelenke beurteilt: Schwellung, Dauer der Schwellung, Muskelatrophie, Crepitation bei Bewegung, Flexionsverlust, Extensionsverlust, Gelenkschmerzen und Kraft, zusammen mit einer Beurteilung der globaler Gang. Das HJHS ist ein validiertes 11-Punkte-Scoring-Tool, das auf radiologischer und klinischer Bewertung basiert und empfindlich ist, um frühe Anzeichen und geringfügige Veränderungen zu erkennen. HJHS reicht von 0 bis 124. Höhere Werte im HJHS bedeuten eine schlechtere Situation für den Teilnehmer.
ungefähr 72 Monate
Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL) Bewertet durch Patient-reported Outcome Burdens and Experiences (PROBE) Questionnaire
Zeitfenster: ungefähr 72 Monate
Der PROBE-Fragebogen ist ein Instrument zur Bewertung der von Patienten berichteten Ergebnisse, Belastungen und Erfahrungen. Bisher wurde es bei Personen mit Hämophilie (PWH) und gesunden Kontrollpersonen eingesetzt. Der PROBE-Fragebogen besteht aus vier Hauptabschnitten: demografische Daten, allgemeine Gesundheitsprobleme, hämophiliebedingte Gesundheitsprobleme und gesundheitsbezogene Lebensqualität. Die Werte reichen von 0-1, wobei ein höherer Wert einen besseren Gesundheitszustand anzeigt.
ungefähr 72 Monate
HRQoL Bewertet von der EuroQoL Group 5-Dimension 5-Stufen-Selbstbericht (EQ-5D-5L)
Zeitfenster: ungefähr 72 Monate
Das EQ-5D-5L-Beschreibungssystem bewertet die Gesundheit in fünf Dimensionen (Mobilität, Selbstfürsorge, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unbehagen, Angst/Depression), die jeweils fünf Antwortebenen aufweisen (keine Probleme, leichte Probleme, mäßige Probleme, schwere Probleme, extreme Probleme/nicht in der Lage). Dieser Teil des EQ-5D-Fragebogens bietet ein beschreibendes Profil, das zur Erstellung eines Gesundheitszustandsprofils verwendet werden kann. Die Werte des Gesundheitszustandsindex reichen im Allgemeinen von weniger als 0 (wobei 0 der Wert eines Gesundheitszustands ist, der tot ist; negative Werte stellen Werte dar, die schlechter als tot sind) bis 1 (der Wert vollständiger Gesundheit), wobei höhere Werte einen höheren Gesundheitsnutzen anzeigen . Der zweite Teil des Fragebogens besteht aus einer visuellen Analogskala (VAS), auf der der Teilnehmer seine wahrgenommene Gesundheit von 0 (vorstellbare schlechteste Gesundheit) bis 100 (vorstellbare beste Gesundheit) bewertet.
ungefähr 72 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Takeda

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Takeda

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. November 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Februar 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Februar 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Mai 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Mai 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Mai 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

24. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TAK-660-4004
  • MACS-2020-061601 (Andere Kennung: Takeda)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

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