Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie u dětí, dospívajících a dospělých s těžkou hemofilií A, kteří přešli z jiné léčby faktorem VIII na Adynovate

21. července 2023 aktualizováno: Takeda

Skutečná světová účinnost profylaxe PEGylovaného, ​​rekombinantního antihemofilního faktoru (Adynovate) u pacientů s hemofilií A v Kanadě: retrospektivní srovnání v rámci pacienta s designem před a po

Hlavním cílem studie je posoudit bezpečnostní profil přípravku Adynovate a také to, jak dobře lidé reagují na preventivní léčbu přípravkem Adynovate.

Tato studie je o kontrole a sběru dat účastníků před a po přechodu na Adynovate, která jsou již k dispozici. Během této studie nebudou shromažďovány žádné nové informace. Celková doba sběru dat ve studii bude přibližně 72 měsíců (36 měsíců před a 36 měsíců po přechodu na Adynovate). Účastníci neobdrží Adynovate jako součást této studie.

Vzhledem k tomu, že účastníci nejsou v této studii léčeni, nemusí kromě svých běžných návštěv navštěvovat svého lékaře.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

153

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamilton-Niagara Regional Hemophilia Treatment Centre

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Studijní populace se bude skládat z účastníků všech věkových kategorií, kteří dostávají pravidelnou profylaktickou léčbu přípravkem Adynovate v kanadském centru pro léčbu hemofilie a registrovaní v CBDR (Canadian Bleeding Registry).

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci s těžkou hemofilií A.
  • Všechny věkové skupiny (méně než [] 12 let).
  • Účastník s více než rovnými (>=) 150 zdokumentovanými dny expozice (ED).

  • Ošetřeno Adynovate:

    • Provedení analýzy PK / dostupnost dat pro post-hoc modelování
    • Po zaznamenané analýze klinických výsledků: po dobu > 6 měsíců
  • Léčeno přípravkem SHL/EHL-FVIII po dobu nejméně šesti měsíců před přechodem na Adynovate
  • Aby se účastníci kvalifikovali pro sekundární cíl, budou muset podstoupit studii WAPPS na Adynovate a na SHL/EHL-FVIII, kterým byli léčeni před změnou.

Kritéria vyloučení:

  • Každý účastník, který splní některé z následujících kritérií, nebude způsobilý pro vstup do studie:
  • Účastníci, kteří používají pouze faktor VIII (FVIII) na vyžádání.
  • Současná přítomnost protilátek inhibujících FVIII. (Účastníci s anamnézou inhibitorů, pokud existují, budou zváženi pro analýzu citlivosti).
  • Diagnóza jiného dědičného nebo získaného hemostatického defektu jiného než hemofilie A.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Retrospektivní

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Všichni účastníci
Všichni účastníci s diagnostikovanou těžkou hemofilií Předchozí režim profylaxe pro produkty se standardním poločasem/prodlouženým poločasem faktoru VIII (SHL/EHL-FVIII) bude porovnán s poté, co účastníci přešli na pravidelnou profylaxi Adynovate s minimálně 6měsíčním sledováním nahoru.
Jiný: Neintervenční
Toto je neintervenční studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento času stráveného s hladinami faktoru nad 0,01 IU/ml
Časové okno: přibližně 72 měsíců
Procento času stráveného s hladinami faktoru nad 0,01 (mezinárodní jednotky na mililitr [IU/ml] se vypočítá jako: čas strávený s hladinami faktoru nad 0,01 IU/ml/celkový čas ve studii. Výpočet bude proveden tak, že se na základě infuzí zaznamenaných v léčebných denících a jednotlivých profilů PK simulují všechny časové intervaly mezi každou infuzí a dobou, kdy je dosaženo koncentrace 0,01 IU/ml, a doba mezi dosažením 0,01 IU/ml a následnou infuzí.
přibližně 72 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: přibližně 72 měsíců
NÚ je jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka, kterému byl podáván léčivý přípravek, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. Bude uveden počet účastníků s AE souvisejícími s vývojem inhibitorů, trombózou, úmrtím, infekcí, rakovinou a dalšími.
přibližně 72 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento času stráveného s hladinami faktoru nad 0,03 IU/ml
Časové okno: přibližně 72 měsíců
Procento času stráveného s hladinami faktoru nad 0,03 IU/ml se vypočítá jako: čas strávený s hladinami faktoru nad 0,03 IU/ml/celkový čas ve studii. Výpočet bude proveden simulací na základě infuzí zaznamenaných v léčebných denících a jednotlivce.
přibližně 72 měsíců
Procento času stráveného s hladinami faktoru nad 0,05 IU/ml
Časové okno: přibližně 72 měsíců
Procento času stráveného s hladinami faktoru nad 0,05 IU/ml se vypočítá jako: čas strávený s hladinami faktoru nad 0,05 IU/ml/celkový čas ve studii. Výpočet bude proveden simulací na základě infuzí zaznamenaných v léčebných denících a jednotlivce.
přibližně 72 měsíců
Terminální poločas Adynovate
Časové okno: přibližně 72 měsíců
Terminální poločas bude odhadnut na základě individuálního PK profilu služby WAPPS (Web-Accessible Population Pharmacokinetic Hemophilia Service).
přibližně 72 měsíců
Clearance (Cl) Adynovate
Časové okno: přibližně 72 měsíců
Cl bude odhadnuto na základě individuálního profilu WAPPS PK.
přibližně 72 měsíců
Maximální pozorovaná koncentrace léčiva (Cmax) Adynovate
Časové okno: přibližně 72 měsíců
Cmax je odhadnutá na základě individuálního profilu WAPPS PK.
přibližně 72 měsíců
Oblast pod křivkou (AUC) Adynovate
Časové okno: přibližně 72 měsíců
AUC bude odhadnuta na základě individuálního profilu WAPPS PK.
přibližně 72 měsíců
Anualizovaná celková spotřeba faktoru
Časové okno: přibližně 72 měsíců
Celková spotřeba faktoru bude měřena v infuzním deníku, anualizována a upravena podle tělesné hmotnosti. Anualizovaná spotřeba koncentrátu FVIII, upravená na tělesnou hmotnost, bude vypočítána jako: celkové množství podané infuzí IU/hmotnost (kilogramy)*12/měsíc pozorování.
přibližně 72 měsíců
Anualizovaná celková spotřeba faktoru pro krvácení
Časové okno: přibližně 72 měsíců
Celková spotřeba faktoru pro krvácení bude měřena v infuzním deníku, anualizována a upravena podle tělesné hmotnosti. Anualizovaná spotřeba koncentrátu FVIII, upravená na tělesnou hmotnost, bude vypočítána jako: celkové množství podané IU pro krvácení/hmotnost (kilogramy)*12/měsíc pozorování.
přibližně 72 měsíců
Odhadovaná spotřeba faktoru
Časové okno: přibližně 72 měsíců
Odhadovaná spotřeba faktoru, založená na předepsaném léčebném režimu, roční a upravená na tělesnou hmotnost, se vypočítá jako: celkové předepsané množství (IU)/týden / hmotnost (kilogramy)*52/týden pozorování.
přibližně 72 měsíců
Spotřeba teoretického faktoru
Časové okno: přibližně 72 měsíců
Teoretická spotřeba faktoru, odhadovaná na základě množství potřebného k získání specifikovaných minimálních hladin faktoru (0,03 IU/ml, 0,10 IU/ml), anualizovaná a upravená na tělesnou hmotnost, bude vypočítána jako: odhadované množství předepsaného IU/týden / Hmotnost (kilogramy )*52/týden pozorování.
přibližně 72 měsíců
Anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: přibližně 72 měsíců
ABR se vypočítá jako: počet krvácení*12/měsíc pozorování.
přibližně 72 měsíců
Anualizovaná míra spontánního krvácení (AsBR),
Časové okno: přibližně 72 měsíců
AsBR se vypočte jako: počet spontánních krvácení*12/měsíc pozorování. Krvácení je definováno jako spontánní, pokud nesouvisí s poraněním/traumatem.
přibližně 72 měsíců
Anualized Joint Bleeding Rate (AjBR)
Časové okno: přibližně 72 měsíců
AjBR se vypočítá jako: počet kloubních krvácení*12/měsíc pozorování. Akutní krvácení do kloubu zahrnuje některé nebo všechny následující: „aura“, bolest, otok, teplo kůže na kloubu, snížený rozsah pohybu a potíže s používáním končetiny ve srovnání s výchozí hodnotou nebo ztráta funkce.
přibližně 72 měsíců
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) – celkové skóre
Časové okno: přibližně 72 měsíců
HJHS bude hodnocena na základě následujících složek loketních, kolenních a hlezenních kloubů: otok, trvání otoku, svalová atrofie, krepitus při pohybu, ztráta flexe, ztráta extenze, bolest kloubů a síla, spolu s posouzením globální chůze. HJHS je validovaný 11bodový skórovací nástroj založený na radiologickém a klinickém hodnocení, citlivý na detekci časných příznaků a drobných změn. HJHS se pohybuje od 0 do 124. Vyšší hodnoty v HJHS představují pro účastníka horší situaci.
přibližně 72 měsíců
Kvalita života související se zdravím (HRQoL) hodnocená pacientem hlášeným dotazníkem o výstupní zátěži a zkušenostech (PROBE)
Časové okno: přibližně 72 měsíců
Dotazník PROBE je nástrojem pro hodnocení pacientem hlášených výsledků, zátěže a zkušeností. Doposud se používal u osob žijících s hemofilií (PWH) a zdravých kontrol. Dotazník PROBE se skládá ze čtyř hlavních částí: demografické údaje, obecné zdravotní problémy, zdravotní problémy související s hemofilií a kvalita života související se zdravím. Skóre se pohybuje od 0 do 1, přičemž vyšší hodnota znamená lepší zdravotní stav.
přibližně 72 měsíců
HRQoL posouzena EuroQoL Group 5-dimenzionální 5-úrovňová sebehodnocení (EQ-5D-5L)
Časové okno: přibližně 72 měsíců
Popisný systém EQ-5D-5L hodnotí zdraví v pěti dimenzích (pohyblivost, sebeobsluha, obvyklé aktivity, bolest/nepohodlí, úzkost/deprese), z nichž každá má pět úrovní odezvy (žádné problémy, mírné problémy, střední problémy, vážné problémy, extrémní problémy/neschopné). Tato část dotazníku EQ-5D poskytuje popisný profil, který lze použít ke generování profilu zdravotního stavu. Skóre indexu zdravotního stavu se obecně pohybuje od méně než 0 (kde 0 je hodnota zdravotního stavu ekvivalentní mrtvému; záporné hodnoty představují hodnoty horší než mrtvé) do 1 (hodnota plného zdraví), přičemž vyšší skóre naznačuje vyšší zdravotní prospěšnost . Druhá část dotazníku se skládá z vizuální analogové škály (VAS), na které účastník hodnotí své vnímané zdraví od 0 (nejhorší představitelné zdraví) do 100 (nejlepší představitelné zdraví).
přibližně 72 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. listopadu 2021

Primární dokončení (Aktuální)

28. února 2022

Dokončení studie (Aktuální)

28. února 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. května 2021

První zveřejněno (Aktuální)

6. května 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

24. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-660-4004
  • MACS-2020-061601 (Jiný identifikátor: Takeda)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neintervenční

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ghana

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit