Исследование детей, подростков и взрослых с тяжелой формой гемофилии А, перешедших с других препаратов фактора VIII на адиноват
21 июля 2023 г. обновлено: Takeda
Реальная эффективность профилактики пегилированным рекомбинантным антигемофильным фактором (адиноватом) у пациентов с гемофилией А в Канаде: ретроспективное сравнение внутри пациента с дизайном «до-после»
Основными целями исследования являются оценка профиля безопасности адиновата, а также того, насколько хорошо люди реагируют на профилактическое лечение адиноватом.
Это исследование посвящено обзору и сбору данных об участниках до и после перехода на Adynovate, которые уже доступны. Никакая новая информация не будет собираться в ходе этого исследования. Общее время сбора данных в исследовании составит приблизительно 72 месяца (36 месяцев до и 36 месяцев после перехода на Адиновейт). Участники не будут получать Adynovate в рамках этого исследования.
Поскольку участники этого исследования не получают лечения, им не нужно посещать своего врача в дополнение к их обычным визитам.
Обзор исследования
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
153
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
- Hamilton-Niagara Regional Hemophilia Treatment Centre
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Исследуемая популяция будет состоять из участников всех возрастов, получающих регулярное профилактическое лечение адиноватом в Канадском центре лечения гемофилии и зарегистрированных в CBDR (Канадский реестр кровотечений).
Описание
Критерии включения:
- Участники с тяжелой формой гемофилии А.
- Все возрастные группы (до [] 12 лет).
- Участник с более чем равным (>=) 150 документально подтвержденным дням воздействия (ЭД).
Лечение Адиновейтом:
- Проведение ФК-анализа/доступность данных для постфактум-моделирования
- Записав анализ клинических исходов: в течение > 6 мес.
- Лечение препаратом SHL/EHL-FVIII в течение как минимум шести месяцев перед переходом на Адиновейт.
- Чтобы претендовать на второстепенную цель, участникам необходимо будет провести исследование WAPPS на Adynovate и на SHL / EHL-FVIII, которые они лечили до перехода.
Критерий исключения:
- Любой участник, отвечающий любому из следующих критериев, не будет допущен к участию в исследовании:
- Участники, принимавшие только фактор VIII (FVIII) по требованию.
- Текущее присутствие ингибирующих FVIII антител. (Участники с историей ингибиторов, если таковые имеются, будут рассмотрены для анализа чувствительности).
- Диагностика других врожденных или приобретенных дефектов гемостаза, кроме гемофилии А.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Ретроспектива
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Все участники
Все участники, у которых диагностирована тяжелая форма гемофилии. Предыдущий режим профилактики препаратов фактора VIII со стандартным периодом полураспада/расширенным периодом полураспада (SHL/EHL-FVIII) будет сравниваться с режимом после того, как участники перешли на регулярную профилактику с помощью адиновата в течение как минимум 6 месяцев после вверх.
|
Это неинтервенционное исследование.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент времени, проведенного с уровнями факторов выше 0,01 МЕ/мл
Временное ограничение: примерно 72 месяца
|
Процент времени, проведенного с уровнями факторов выше 0,01 (Международные единицы на миллилитр [МЕ/мл], рассчитывается как: время, проведенное с уровнями факторов выше 0,01 МЕ/мл/общее время в исследовании.
Расчет будет выполняться путем моделирования на основе инфузий, записанных в дневниках лечения, и индивидуальных фармакокинетических профилей, всех временных интервалов между каждой инфузией и временем достижения концентрации 0,01 МЕ/мл, а также времени между достижением 0,01 МЕ/мл и последующая инфузия.
|
примерно 72 месяца
|
|
Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: примерно 72 месяца
|
НЯ — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили лекарственный препарат, и которое не обязательно должно иметь причинно-следственную связь с этим лечением.
Будет сообщено о количестве участников с НЯ, связанными с развитием ингибитора, тромбозом, смертью, инфекцией, раком и другими.
|
примерно 72 месяца
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент времени, проведенного с уровнями факторов выше 0,03 МЕ/мл
Временное ограничение: примерно 72 месяца
|
Процент времени, проведенного с уровнем фактора выше 0,03 МЕ/мл, рассчитывают как: время, проведенное с уровнем фактора выше 0,03 МЕ/мл/общее время в исследовании.
Расчет будет выполняться путем моделирования на основе инфузий, записанных в дневниках лечения, и индивидуальных данных.
|
примерно 72 месяца
|
|
Процент времени, проведенного с уровнями факторов выше 0,05 МЕ/мл
Временное ограничение: примерно 72 месяца
|
Процент времени, проведенного с уровнем фактора выше 0,05 МЕ/мл, рассчитывают как: время, проведенное с уровнем фактора выше 0,05 МЕ/мл/общее время в исследовании.
Расчет будет выполняться путем моделирования на основе инфузий, записанных в дневниках лечения, и индивидуальных данных.
|
примерно 72 месяца
|
|
Конечный период полураспада адиновейта
Временное ограничение: примерно 72 месяца
|
Терминальный период полувыведения будет оцениваться на основе индивидуального фармакокинетического профиля популяционной веб-службы фармакокинетической гемофилии (WAPPS).
|
примерно 72 месяца
|
|
Клиренс (Cl) адиновата
Временное ограничение: примерно 72 месяца
|
Cl будет оцениваться на основе индивидуального профиля WAPPS PK.
|
примерно 72 месяца
|
|
Максимальная наблюдаемая концентрация лекарственного средства (Cmax) адиновата
Временное ограничение: примерно 72 месяца
|
Cmax оценивается на основе индивидуального профиля WAPPS PK.
|
примерно 72 месяца
|
|
Площадь под кривой (AUC) Adynovate
Временное ограничение: примерно 72 месяца
|
AUC будет оцениваться на основе индивидуального профиля WAPPS PK.
|
примерно 72 месяца
|
|
Годовое общее потребление фактора
Временное ограничение: примерно 72 месяца
|
Общее потребление фактора будет измеряться в журнале инфузии, в годовом исчислении и с поправкой на массу тела.
Годовое потребление концентрата FVIII, скорректированное на массу тела, будет рассчитываться как: общее количество вводимых МЕ/вес (килограммы)*12/месяцы наблюдения.
|
примерно 72 месяца
|
|
Годовое общее потребление факторов для кровотечений
Временное ограничение: примерно 72 месяца
|
Общее потребление факторов для кровотечения будет измерено в журнале инфузий, годовое и скорректировано на массу тела.
Потребление концентрата FVIII в годовом исчислении, скорректированное на массу тела, будет рассчитываться как: общее количество введенных МЕ при кровотечениях/вес (килограммы)*12/месяцы наблюдения.
|
примерно 72 месяца
|
|
Расчетное потребление фактора
Временное ограничение: примерно 72 месяца
|
Предполагаемое потребление фактора, основанное на назначенной схеме лечения, в годовом исчислении и с поправкой на массу тела, рассчитывается как: общее назначенное количество (МЕ)/неделя / Вес (килограммы)*52/недели наблюдения.
|
примерно 72 месяца
|
|
Теоретическое потребление фактора
Временное ограничение: примерно 72 месяца
|
Теоретическое потребление фактора, рассчитанное на основе количества, необходимого для достижения определенных минимальных уровней фактора (0,03 МЕ/мл, 0,10 МЕ/мл), в годовом исчислении и с поправкой на массу тела, будет рассчитываться как: предполагаемое количество, предписанное МЕ/неделю / вес (килограммы). )*52/нед наблюдения.
|
примерно 72 месяца
|
|
Годовая частота кровотечений (ABR)
Временное ограничение: примерно 72 месяца
|
ABR будет рассчитываться как: количество кровотечений * 12/месяцев наблюдения.
|
примерно 72 месяца
|
|
Годовая частота спонтанных кровотечений (AsBR),
Временное ограничение: примерно 72 месяца
|
AsBR будет рассчитываться как: количество спонтанных кровотечений * 12/месяцев наблюдения.
Кровотечение считается спонтанным, если оно не связано с повреждением/травмой.
|
примерно 72 месяца
|
|
Годовая частота суставных кровотечений (AjBR)
Временное ограничение: примерно 72 месяца
|
AjBR будет рассчитываться как: количество суставных кровотечений * 12/месяцев наблюдения.
К острому кровотечению из сустава относятся некоторые или все из следующих признаков: «аура», боль, отек, повышение температуры кожи над суставом, снижение диапазона движений и трудности в использовании конечности по сравнению с исходным состоянием или потеря функции.
|
примерно 72 месяца
|
|
Совместная шкала здоровья гемофилии (HJHS) - общая оценка
Временное ограничение: примерно 72 месяца
|
HJHS будет оцениваться на основе следующих компонентов локтевого, коленного и голеностопного суставов: отек, продолжительность отека, мышечная атрофия, крепитация при движении, потеря сгибания, потеря разгибания, боль в суставах и сила, вместе с оценкой глобальная походка.
HJHS — это утвержденный инструмент оценки из 11 пунктов, основанный на рентгенологической и клинической оценке, чувствительный к обнаружению ранних признаков и незначительных изменений.
HJHS находится в диапазоне от 0 до 124.
Более высокие значения HJHS представляют худшую ситуацию для участника.
|
примерно 72 месяца
|
|
Качество жизни, связанное со здоровьем (HRQoL), оцениваемое с помощью опросника бремени и переживаний, сообщаемых пациентами (PROBE)
Временное ограничение: примерно 72 месяца
|
Анкета PROBE представляет собой инструмент для оценки сообщаемых пациентами исходов, бремени и переживаний.
До сих пор он использовался у людей, живущих с гемофилией (PWH), и у здоровых людей.
Анкета PROBE состоит из четырех основных разделов: демографические данные, общие проблемы со здоровьем, проблемы со здоровьем, связанные с гемофилией, и качество жизни, связанное со здоровьем.
Баллы варьируются от 0 до 1, при этом более высокое значение указывает на лучшее состояние здоровья.
|
примерно 72 месяца
|
|
HRQoL оценивается по 5-уровневому самоотчету EuroQoL Group (EQ-5D-5L)
Временное ограничение: примерно 72 месяца
|
Описательная система EQ-5D-5L оценивает здоровье по пяти измерениям (подвижность, самообслуживание, обычная деятельность, боль/дискомфорт, тревога/депрессия), каждое из которых имеет пять уровней ответа (нет проблем, незначительные проблемы, умеренные проблемы, серьезные проблемы, экстремальные проблемы/неспособность).
Эта часть вопросника EQ-5D предоставляет описательный профиль, который можно использовать для создания профиля состояния здоровья.
Показатели индекса состояния здоровья обычно варьируются от менее 0 (где 0 — это значение состояния здоровья, эквивалентное мертвому; отрицательные значения представляют значения хуже, чем мертвые) до 1 (значение полного здоровья), причем более высокие баллы указывают на более высокую полезность для здоровья. .
Вторая часть анкеты состоит из визуальной аналоговой шкалы (ВАШ), по которой участник оценивает свое воспринимаемое здоровье от 0 (наихудшее вообразимое здоровье) до 100 (наилучшее вообразимое здоровье).
|
примерно 72 месяца
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Study Director, Takeda
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 ноября 2021 г.
Первичное завершение (Действительный)
28 февраля 2022 г.
Завершение исследования (Действительный)
28 февраля 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 мая 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 мая 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
6 мая 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
24 июля 2023 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
21 июля 2023 г.
Последняя проверка
1 июля 2023 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- TAK-660-4004
- MACS-2020-061601 (Другой идентификатор: Takeda)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Критерии совместного доступа к IPD
IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/.
По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
- САП
- МКФ
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .