Une étude menée auprès d'enfants, d'adolescents et d'adultes atteints d'hémophilie A sévère qui sont passés d'autres traitements de facteur VIII à Adynovate
21 juillet 2023 mis à jour par: Takeda
Efficacité dans le monde réel de la prophylaxie par facteur antihémophilique recombinant pégylé (Adynovate) chez les patients atteints d'hémophilie A au Canada : une comparaison intra-patient rétrospective avec une conception avant-après
Les principaux objectifs de l'étude sont d'évaluer le profil d'innocuité d'Adynovate ainsi que la manière dont les personnes répondent au traitement préventif par Adynovate.
Cette étude consiste à examiner et à collecter les données des participants avant et après le passage à Adynovate qui sont déjà disponibles. Aucune nouvelle information ne sera recueillie au cours de cette étude. La durée totale de collecte des données dans l'étude sera d'environ 72 mois (36 mois avant et 36 mois après le passage à Adynovate). Les participants ne recevront pas Adynovate dans le cadre de cette étude.
Comme les participants ne sont pas traités dans cette étude, ils n'ont pas besoin de consulter leur médecin en plus de leurs visites habituelles.
Aperçu de l'étude
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
153
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Hamilton-Niagara Regional Hemophilia Treatment Centre
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
La population à l'étude comprendra des participants de tous âges recevant un traitement prophylactique régulier avec Adynovate dans un centre canadien de traitement de l'hémophilie et inscrits au CBDR (Registre canadien des saignements).
La description
Critère d'intégration:
- Les participants atteints d'hémophilie A sévère.
- Tous les groupes d'âge (moins de [] 12 ans).
- Participant avec supérieur ou égal à (>=) 150 jours d'exposition documentés (ED).
Traité avec Adynovate :
- Avoir une analyse PK effectuée/données disponibles pour la modélisation post-hoc
- Avoir enregistré l'analyse des résultats cliniques : depuis > 6 mois
- Traité avec un produit SHL/EHL-FVIII pendant au moins six mois avant de passer à Adynovate
- Pour se qualifier pour l'objectif secondaire, les participants devront avoir une étude WAPPS réalisée sur Adynovate et sur le SHL/EHL-FVIII qu'ils ont été traités avant le changement.
Critère d'exclusion:
- Tout participant qui répond à l'un des critères suivants ne sera pas admissible à l'étude :
- Participants utilisant uniquement le facteur VIII (FVIII) à la demande.
- Présence actuelle d'anticorps inhibiteurs du FVIII. (Les participants ayant des antécédents d'inhibiteurs, le cas échéant, seront pris en compte pour une analyse de sensibilité).
- Diagnostic d'une autre anomalie hémostatique héréditaire ou acquise autre que l'hémophilie A.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Rétrospective
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Tous les participants
Tous les participants diagnostiqués avec une hémophilie sévère Un schéma prophylactique reçu précédemment pour les produits de facteur VIII à demi-vie standard/demi-vie prolongée (SHL/EHL-FVIII) sera comparé après que les participants sont passés à la prophylaxie régulière avec Adynovate avec au moins 6 mois de suivi en haut.
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Il s'agit d'une étude non interventionnelle.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de temps passé avec des niveaux de facteur supérieurs à 0,01 UI/ml
Délai: environ 72 mois
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Le pourcentage de temps passé avec des niveaux de facteurs supérieurs à 0,01 (unités internationales par millilitre [UI/ml], est calculé comme suit : temps passé avec des niveaux de facteurs supérieurs à 0,01 UI/ml/temps total dans l'étude.
Le calcul sera effectué en simulant, sur la base des perfusions enregistrées dans les carnets de traitement et les profils PK individuels, tous les intervalles de temps entre chaque perfusion et le moment où la concentration de 0,01 UI/mL est atteinte, et le temps entre l'atteinte la dose de 0,01 UI/mL et la perfusion subséquente.
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environ 72 mois
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Nombre de participants avec événements indésirables (EI)
Délai: environ 72 mois
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Un EI est tout événement médical fâcheux chez un participant à qui un médicament a été administré et qui ne doit pas nécessairement avoir un lien de causalité avec ce traitement.
Le nombre de participants présentant des EI liés au développement d'inhibiteurs, à la thrombose, au décès, à l'infection, au cancer et autres sera signalé.
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environ 72 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Pourcentage de temps passé avec des niveaux de facteur supérieurs à 0,03 UI/ml
Délai: environ 72 mois
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Le pourcentage de temps passé avec des taux de facteur supérieurs à 0,03 UI/ml est calculé comme suit : temps passé avec des taux de facteur supérieurs à 0,03 UI/ml/temps total de l'étude.
Le calcul sera effectué par simulation, en fonction des perfusions enregistrées dans les carnets de traitement et de l'individu.
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environ 72 mois
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Pourcentage de temps passé avec des niveaux de facteur supérieurs à 0,05 UI/ml
Délai: environ 72 mois
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Le pourcentage de temps passé avec des taux de facteurs supérieurs à 0,05 UI/ml est calculé comme suit : temps passé avec des taux de facteurs supérieurs à 0,05 UI/ml/temps total de l'étude.
Le calcul sera effectué par simulation, en fonction des perfusions enregistrées dans les carnets de traitement et de l'individu.
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environ 72 mois
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Demi-vie terminale d'Adynovate
Délai: environ 72 mois
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La demi-vie terminale sera estimée sur la base du profil PK individuel du Service de pharmacocinétique de l'hémophilie de la population accessible sur le Web (WAPPS).
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environ 72 mois
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Clairance (Cl) d'Adynovate
Délai: environ 72 mois
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Cl sera estimé sur la base du profil WAPPS PK individuel.
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environ 72 mois
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Concentration médicamenteuse maximale observée (Cmax) d'Adynovate
Délai: environ 72 mois
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La Cmax est telle qu'estimée sur la base du profil PK WAPPS individuel.
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environ 72 mois
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Aire sous la courbe (AUC) d'Adynovate
Délai: environ 72 mois
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L'AUC sera estimée sur la base du profil WAPPS PK individuel.
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environ 72 mois
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Consommation totale de facteurs annualisée
Délai: environ 72 mois
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La consommation totale de facteur sera mesurée sur le journal de perfusion, annualisée et ajustée en fonction du poids corporel.
La consommation annualisée de concentré de FVIII, ajustée en fonction du poids corporel, sera calculée comme suit : quantité totale d'UI perfusée/poids (kilogrammes)*12/mois d'observation.
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environ 72 mois
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Consommation totale de facteur annualisée pour les saignements
Délai: environ 72 mois
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La consommation totale de facteur pour les saignements sera mesurée sur le journal de perfusion, annualisée et ajustée en fonction du poids corporel.
La consommation annualisée de concentré de FVIII, ajustée en fonction du poids corporel, sera calculée comme suit : quantité totale d'UI perfusées pour les saignements/poids (kilogrammes)*12/mois d'observation.
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environ 72 mois
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Estimation de la consommation de facteur
Délai: environ 72 mois
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La consommation de facteur estimée, basée sur le schéma thérapeutique prescrit, annualisée et ajustée en fonction du poids corporel, est calculée comme suit : quantité totale prescrite (UI)/semaine / Poids (kilogrammes)*52/semaines d'observation.
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environ 72 mois
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Consommation théorique des facteurs
Délai: environ 72 mois
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La consommation théorique de facteur, estimée sur la base de la quantité nécessaire pour obtenir les creux de niveau de facteur spécifiés (0,03 UI/mL, 0,10 UI/mL), annualisée et ajustée en fonction du poids corporel, sera calculée comme suit : quantité estimée d'UI prescrite/semaine / Poids (kilogrammes )*52/semaines d'observation.
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environ 72 mois
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Taux de saignement annualisé (ABR)
Délai: environ 72 mois
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ABR sera calculé comme suit : nombre de saignements*12/mois d'observation.
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environ 72 mois
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Taux de saignement spontané annualisé (AsBR),
Délai: environ 72 mois
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L'ASBR sera calculé comme suit : nombre de saignements spontanés*12/mois d'observation.
Un saignement est défini comme spontané s'il n'est pas lié à une blessure/un traumatisme.
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environ 72 mois
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Taux de saignement articulaire annualisé (AjBR)
Délai: environ 72 mois
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AjBR sera calculé comme suit : nombre de saignements articulaires*12/mois d'observation.
Un saignement articulaire aigu comprend tout ou partie des éléments suivants : « aura », douleur, gonflement, chaleur de la peau au-dessus de l'articulation, diminution de l'amplitude des mouvements et difficulté à utiliser le membre par rapport à la valeur initiale ou perte de fonction.
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environ 72 mois
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Score de santé articulaire de l'hémophilie (HJHS) - Score total
Délai: environ 72 mois
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Le HJHS sera évalué sur la base des composants suivants des articulations du coude, du genou et de la cheville : gonflement, durée du gonflement, atrophie musculaire, crépitation au mouvement, perte de flexion, perte d'extension, douleur articulaire et force, ainsi qu'une évaluation de la démarche globale.
Le HJHS est un outil de notation validé en 11 points basé sur une évaluation radiologique et clinique, sensible pour détecter les signes précoces et les changements mineurs.
HJHS va de 0 à 124.
Des valeurs plus élevées dans le HJHS représentent une situation pire pour le participant.
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environ 72 mois
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Qualité de vie liée à la santé (HRQoL) évaluée par le questionnaire PROBE (Patient-reported Outcome Burdens and Experiences)
Délai: environ 72 mois
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Le questionnaire PROBE est un outil d'évaluation des résultats, des fardeaux et des expériences rapportés par les patients.
Jusqu'à présent, il a été utilisé chez les personnes vivant avec l'hémophilie (PWH) et les témoins sains.
Le questionnaire PROBE comprend quatre grandes sections : données démographiques, problèmes de santé généraux, problèmes de santé liés à l'hémophilie et qualité de vie liée à la santé.
Les scores varient de 0 à 1, une valeur plus élevée indiquant un meilleur état de santé.
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environ 72 mois
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QoL évaluée par l'auto-évaluation à 5 niveaux et à 5 dimensions du groupe EuroQoL (EQ-5D-5L)
Délai: environ 72 mois
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Le système descriptif EQ-5D-5L évalue la santé en cinq dimensions (mobilité, soins personnels, activités habituelles, douleur/inconfort, anxiété/dépression), chacune ayant cinq niveaux de réponse (aucun problème, problèmes légers, problèmes modérés, problèmes graves, problèmes extrêmes/incapable de).
Cette partie du questionnaire EQ-5D fournit un profil descriptif qui peut être utilisé pour générer un profil d'état de santé.
Les scores de l'indice d'état de santé vont généralement de moins de 0 (où 0 est la valeur d'un état de santé équivalent à la mort ; les valeurs négatives représentant des valeurs pires que la mort) à 1 (la valeur de la pleine santé), les scores les plus élevés indiquant une plus grande utilité de la santé .
La deuxième partie du questionnaire consiste en une échelle visuelle analogique (EVA) sur laquelle le participant évalue sa santé perçue de 0 (la pire santé imaginable) à 100 (la meilleure santé imaginable).
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environ 72 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Study Director, Takeda
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
30 novembre 2021
Achèvement primaire (Réel)
28 février 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
28 février 2022
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 mai 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
5 mai 2021
Première publication (Réel)
6 mai 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
24 juillet 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
21 juillet 2023
Dernière vérification
1 juillet 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- TAK-660-4004
- MACS-2020-061601 (Autre identifiant: Takeda)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.
Critères d'accès au partage IPD
Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .