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Uno studio su bambini, adolescenti e adulti con emofilia A grave che sono passati da altri trattamenti con fattore VIII ad Adynovate

21 luglio 2023 aggiornato da: Takeda

Efficacia nel mondo reale della profilassi con fattore antiemofilico ricombinante PEGilato (Adynovate) in pazienti con emofilia A in Canada: un confronto retrospettivo intra-paziente con un disegno prima-dopo

Gli obiettivi principali dello studio sono valutare il profilo di sicurezza di Adynovate e il modo in cui le persone rispondono al trattamento preventivo con Adynovate.

Questo studio riguarda la revisione e la raccolta dei dati dei partecipanti prima e dopo il passaggio ad Adynovate che sono già disponibili. Durante questo studio non verranno raccolte nuove informazioni. Il tempo totale per la raccolta dei dati nello studio sarà di circa 72 mesi (36 mesi prima e 36 mesi dopo il passaggio ad Adynovate). I partecipanti non riceveranno Adynovate come parte di questo studio.

Poiché i partecipanti non sono trattati in questo studio, non hanno bisogno di visitare il proprio medico oltre alle normali visite.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

153

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Hamilton-Niagara Regional Hemophilia Treatment Centre

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

La popolazione in studio comprenderà partecipanti di tutte le età che ricevono un regolare trattamento profilattico con Adynovate presso un centro canadese per il trattamento dell'emofilia e registrati nel CDR (registro canadese del sanguinamento).

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti con grave emofilia A.
  • Tutte le fasce d'età (meno di [] 12 anni).
  • Partecipante con maggiore di uguale a (>=) 150 giorni di esposizione documentati (ED).

  • Trattati con Adynovate:

    • Avere un'analisi PK eseguita/dati disponibili per la modellazione post-hoc
    • Dopo aver registrato l'analisi degli esiti clinici: per > 6 mesi
  • Trattati con un prodotto SHL/EHL-FVIII per almeno sei mesi prima di passare ad Adynovate
  • Per qualificarsi per l'obiettivo secondario i partecipanti dovranno sottoporsi a uno studio WAPPS eseguito su Adynovate e su SHL/EHL-FVIII che sono stati trattati prima del passaggio.

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi partecipante che soddisfi uno dei seguenti criteri non si qualificherà per l'ingresso nello studio:
  • Partecipanti con solo uso di Fattore VIII (FVIII) su richiesta.
  • Presenza attuale di anticorpi inibitori del FVIII. (I partecipanti con una storia di inibitori, se presenti, saranno presi in considerazione per un'analisi di sensibilità).
  • Diagnosi di altri difetti emostatici ereditari o acquisiti diversi dall'emofilia A.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Retrospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Tutti i partecipanti
Tutti i partecipanti con diagnosi di emofilia grave Un precedente regime di profilassi ricevuto per i prodotti Standard Half-life/Extended Half-life Factor VIII (SHL/EHL-FVIII) saranno confrontati con dopo che i partecipanti sono passati alla profilassi regolare con Adynovate con almeno 6 mesi di follow su.
Altro: Non interventistico
Questo è uno studio non interventistico.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di tempo trascorso con livelli di fattori superiori a 0,01 UI/ml
Lasso di tempo: circa 72 mesi
La percentuale di tempo trascorso con livelli di fattori superiori a 0,01 (unità internazionali per millilitro [UI/ml], è calcolata come: tempo trascorso con livelli di fattori superiori a 0,01 UI/ml/ tempo totale nello studio. Il calcolo verrà effettuato simulando, sulla base delle infusioni registrate nei diari di trattamento e nei singoli profili PK, tutti gli intervalli di tempo tra ogni infusione e il momento in cui viene raggiunta la concentrazione di 0,01 IU/mL, e il tempo tra il raggiungimento la 0,01 IU/mL e la successiva infusione.
circa 72 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: circa 72 mesi
Un evento avverso è qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante a cui è stato somministrato un medicinale e che non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Verrà riportato il numero di partecipanti con eventi avversi correlati allo sviluppo di inibitori, trombosi, morte, infezione, cancro e altro.
circa 72 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di tempo trascorso con livelli di fattori superiori a 0,03 UI/ml
Lasso di tempo: circa 72 mesi
La percentuale di tempo trascorso con livelli di fattori superiori a 0,03 UI/ml è calcolata come: tempo trascorso con livelli di fattori superiori a 0,03 UI/ml/ tempo totale nello studio. Il calcolo sarà effettuato per simulazione, sulla base delle infusioni registrate nei diari di trattamento e dell'individuo.
circa 72 mesi
Percentuale di tempo trascorso con livelli di fattori superiori a 0,05 UI/ml
Lasso di tempo: circa 72 mesi
La percentuale di tempo trascorso con livelli di fattori superiori a 0,05 UI/ml è calcolata come: tempo trascorso con livelli di fattori superiori a 0,05 UI/ml/ tempo totale nello studio. Il calcolo sarà effettuato per simulazione, sulla base delle infusioni registrate nei diari di trattamento e dell'individuo.
circa 72 mesi
Emivita terminale di Adynovate
Lasso di tempo: circa 72 mesi
L'emivita terminale sarà stimata in base al profilo PK individuale del Servizio per l'emofilia farmacocinetica della popolazione accessibile dal Web (WAPPS).
circa 72 mesi
Clearance (Cl) di Adynovate
Lasso di tempo: circa 72 mesi
Cl sarà stimato in base al profilo PK WAPPS individuale.
circa 72 mesi
Massima concentrazione di farmaco osservata (Cmax) di Adynovate
Lasso di tempo: circa 72 mesi
La Cmax è stimata in base al profilo PK WAPPS individuale.
circa 72 mesi
Area sotto la curva (AUC) di Adynovate
Lasso di tempo: circa 72 mesi
L'AUC sarà stimato in base al profilo PK WAPPS individuale.
circa 72 mesi
Consumo totale dei fattori annualizzato
Lasso di tempo: circa 72 mesi
Il consumo totale di fattori sarà misurato sul registro delle infusioni, annualizzato e aggiustato per peso corporeo. Il consumo annualizzato di concentrato di FVIII, aggiustato per peso corporeo, sarà calcolato come: quantità totale infusa UI/peso (chilogrammi)*12/mesi di osservazione.
circa 72 mesi
Consumo totale annualizzato dei fattori per i sanguinamenti
Lasso di tempo: circa 72 mesi
Il consumo totale di fattori per i sanguinamenti sarà misurato sul registro delle infusioni, annualizzato e aggiustato per peso corporeo. Il consumo annualizzato di concentrato di FVIII, aggiustato per peso corporeo, sarà calcolato come: quantità totale UI infusa per sanguinamenti/peso (chilogrammi)*12/mesi di osservazione.
circa 72 mesi
Fattore di consumo stimato
Lasso di tempo: circa 72 mesi
Il consumo di fattori stimato, basato sul regime di trattamento prescritto, annualizzato e aggiustato per peso corporeo, è calcolato come: quantità totale prescritta (UI)/settimana / Peso (chilogrammi)*52/settimane di osservazione.
circa 72 mesi
Fattore di consumo teorico
Lasso di tempo: circa 72 mesi
Il consumo teorico del fattore, stimato in base alla quantità necessaria per ottenere valori minimi di livello del fattore specificato (0,03 UI/mL, 0,10 UI/mL), annualizzato e aggiustato per peso corporeo, sarà calcolato come: quantità stimata prescritta UI/settimana/peso (chilogrammi )*52/settimane di osservazione.
circa 72 mesi
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR)
Lasso di tempo: circa 72 mesi
L'ABR sarà calcolato come: numero di sanguinamenti*12/mesi di osservazione.
circa 72 mesi
Tasso di sanguinamento spontaneo annualizzato (AsBR),
Lasso di tempo: circa 72 mesi
AsBR sarà calcolato come: numero di sanguinamenti spontanei*12/mesi di osservazione. Un sanguinamento è definito spontaneo se non è correlato a lesioni/traumi.
circa 72 mesi
Tasso di sanguinamento articolare annualizzato (AjBR)
Lasso di tempo: circa 72 mesi
AjBR sarà calcolato come: numero di sanguinamenti articolari*12/mesi di osservazione. Un'emorragia articolare acuta include alcuni o tutti i seguenti: "aura", dolore, gonfiore, calore della pelle sopra l'articolazione, ridotta mobilità e difficoltà nell'uso dell'arto rispetto al basale o perdita di funzionalità.
circa 72 mesi
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) - Punteggio totale
Lasso di tempo: circa 72 mesi
L'HJHS sarà valutato sulla base dei seguenti componenti delle articolazioni del gomito, del ginocchio e della caviglia: gonfiore, durata del gonfiore, atrofia muscolare, crepitio durante il movimento, perdita di flessione, perdita di estensione, dolore articolare e forza, insieme a una valutazione del andatura globale. L'HJHS è uno strumento di punteggio convalidato di 11 item basato sulla valutazione radiologica e clinica, sensibile per rilevare segni precoci e cambiamenti minori. HJHS va da 0 a 124. Valori più alti nell'HJHS rappresentano una situazione peggiore per il partecipante.
circa 72 mesi
Qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) valutata in base al questionario PROBE (Esiti riferiti dai pazienti)
Lasso di tempo: circa 72 mesi
Il questionario PROBE è uno strumento per la valutazione degli esiti, dei carichi e delle esperienze riferiti dai pazienti. Fino ad ora, è stato utilizzato nelle persone che vivono con l'emofilia (PWH) e nei controlli sani. Il questionario PROBE si compone di quattro sezioni principali: dati demografici, problemi di salute generali, problemi di salute correlati all'emofilia e qualità della vita correlata alla salute. I punteggi vanno da 0 a 1, con un valore più alto che indica un migliore stato di salute.
circa 72 mesi
HRQoL valutato da EuroQoL Group 5-Dimension 5-Level Self-Report (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: circa 72 mesi
Il sistema descrittivo EQ-5D-5L valuta la salute in cinque dimensioni (mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio, ansia/depressione), ognuna delle quali ha cinque livelli di risposta (nessun problema, problemi lievi, problemi moderati, problemi gravi, problemi estremi/impossibilità di farlo). Questa parte del questionario EQ-5D fornisce un profilo descrittivo che può essere utilizzato per generare un profilo dello stato di salute. I punteggi dell'indice dello stato di salute generalmente vanno da meno di 0 (dove 0 è il valore di uno stato di salute equivalente a morto; i valori negativi rappresentano valori come peggiori del morto) a 1 (il valore di piena salute), con punteggi più alti che indicano una maggiore utilità sanitaria . La seconda parte del questionario consiste in una scala analogica visiva (VAS) sulla quale il partecipante valuta la propria salute percepita da 0 (la peggiore salute immaginabile) a 100 (la migliore salute immaginabile).
circa 72 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 novembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

28 febbraio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

28 febbraio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

6 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

24 luglio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 luglio 2023

Ultimo verificato

1 luglio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-660-4004
  • MACS-2020-061601 (Altro identificatore: Takeda)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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