Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie z udziałem dzieci, młodzieży i dorosłych z ciężką hemofilią A, którzy zmienili leczenie z innego czynnika VIII na Adynovate

21 lipca 2023 zaktualizowane przez: Takeda

Rzeczywista skuteczność profilaktyki PEGylowanych, rekombinowanych czynników przeciwhemofilnych (adynowian) u pacjentów z hemofilią typu A w Kanadzie: retrospektywne porównanie między pacjentami z projektem przed i po

Głównym celem badania jest ocena profilu bezpieczeństwa preparatu Adynovate oraz odpowiedzi na leczenie profilaktyczne preparatem Adynovate.

To badanie dotyczy przeglądu i zebrania danych uczestników przed i po przejściu na Adynovate, które są już dostępne. Podczas tego badania nie zostaną zebrane żadne nowe informacje. Całkowity czas zbierania danych w badaniu wyniesie około 72 miesiące (36 miesięcy przed i 36 miesięcy po przejściu na Adynovate). Uczestnicy nie otrzymają Adynovate w ramach tego badania.

Ponieważ uczestnicy nie są leczeni w tym badaniu, nie muszą odwiedzać swojego lekarza poza normalnymi wizytami.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

153

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Hamilton-Niagara Regional Hemophilia Treatment Centre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Badana populacja będzie składać się z uczestników w każdym wieku, otrzymujących regularne profilaktyczne leczenie preparatem Adynovate w Kanadyjskim Centrum Leczenia Hemofilii i zarejestrowanych w CBR (Canadian Bleeding Registry).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy z ciężką hemofilią A.
  • Wszystkie grupy wiekowe (mniej niż [] 12 lat).
  • Uczestnik z większą niż równą (>=) 150 udokumentowanymi dniami ekspozycji (ED).

  • Leczenie preparatem Adynovate:

    • Wykonanie analizy PK/dostępność danych do modelowania post-hoc
    • Po zarejestrowaniu analizy wyników klinicznych: przez > 6 miesięcy
  • Leczenie produktem SHL/EHL-FVIII przez co najmniej sześć miesięcy przed przejściem na Adynovate
  • Aby zakwalifikować się do celu drugorzędnego, uczestnicy będą musieli wykonać badanie WAPPS na Adynovate i na SHL/EHL-FVIII, którym byli leczeni przed zmianą.

Kryteria wyłączenia:

  • Każdy uczestnik, który spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów, nie zostanie zakwalifikowany do udziału w badaniu:
  • Uczestnicy stosujący wyłącznie czynnik VIII (FVIII) na żądanie.
  • Obecna obecność przeciwciał hamujących FVIII. (Uczestnicy z historią inhibitorów, jeśli w ogóle, zostaną uwzględnieni w analizie wrażliwości).
  • Rozpoznanie innej wrodzonej lub nabytej wady hemostazy innej niż hemofilia A.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Wszyscy uczestnicy
Wszyscy uczestnicy, u których zdiagnozowano ciężką hemofilię Poprzednio otrzymany schemat profilaktyki dla produktów z czynnikiem VIII o standardowym okresie półtrwania/wydłużonym okresie półtrwania (SHL/EHL-FVIII) zostanie porównany z tym, po przejściu uczestników na regularną profilaktykę za pomocą produktu Adynovate z co najmniej 6-miesięcznym okresem obserwacji w górę.
Inny: Nieinterwencyjne
To jest badanie nieinterwencyjne.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent czasu spędzonego z poziomem czynnika powyżej 0,01 j.m./ml
Ramy czasowe: około 72 miesięcy
Procent czasu spędzonego z poziomem czynnika powyżej 0,01 (jednostki międzynarodowe na mililitr [j.m./ml] oblicza się jako: czas spędzony z poziomem czynnika powyżej 0,01 j.m./ml/całkowity czas w badaniu. Obliczenie zostanie przeprowadzone poprzez symulację, na podstawie infuzji zapisanych w dzienniczkach leczenia i poszczególnych profilach PK, wszystkich odstępów czasowych pomiędzy każdą infuzją a czasem osiągnięcia stężenia 0,01 IU/ml oraz czasu pomiędzy osiągnięciem 0,01 j.m./ml i następną infuzję.
około 72 miesięcy
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: około 72 miesięcy
AE to każde niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, któremu podano produkt leczniczy, które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem. Zgłoszona zostanie liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z rozwojem inhibitora, zakrzepicą, śmiercią, infekcją, rakiem i innymi.
około 72 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent czasu spędzonego z poziomem czynnika powyżej 0,03 j.m./ml
Ramy czasowe: około 72 miesięcy
Procent czasu spędzonego ze stężeniem czynnika powyżej 0,03 IU/ml oblicza się jako: czas spędzony ze stężeniem czynnika powyżej 0,03 IU/ml/całkowity czas w badaniu. Obliczenia zostaną przeprowadzone poprzez symulację, w oparciu o wlewy odnotowane w dzienniczkach leczenia i osobnika.
około 72 miesięcy
Procent czasu spędzonego z poziomami czynnika powyżej 0,05 j.m./ml
Ramy czasowe: około 72 miesięcy
Procent czasu spędzonego ze stężeniem czynnika powyżej 0,05 IU/ml oblicza się jako: czas spędzony ze stężeniem czynnika powyżej 0,05 IU/ml/całkowity czas w badaniu. Obliczenia zostaną przeprowadzone poprzez symulację, w oparciu o wlewy odnotowane w dzienniczkach leczenia i osobnika.
około 72 miesięcy
Końcowy okres półtrwania Adynovate
Ramy czasowe: około 72 miesięcy
Końcowy okres półtrwania zostanie oszacowany na podstawie indywidualnego profilu farmakokinetycznego usługi farmakokinetycznej populacji hemofilii dostępnej w Internecie (WAPPS).
około 72 miesięcy
Klirens (Cl) adynovatu
Ramy czasowe: około 72 miesięcy
Cl zostanie oszacowane na podstawie indywidualnego profilu WAPPS PK.
około 72 miesięcy
Maksymalne obserwowane stężenie leku (Cmax) adynovatu
Ramy czasowe: około 72 miesięcy
Cmax jest oszacowane na podstawie indywidualnego profilu PK WAPPS.
około 72 miesięcy
Pole pod krzywą (AUC) Adynovate
Ramy czasowe: około 72 miesięcy
AUC zostanie oszacowane na podstawie indywidualnego profilu PK WAPPS.
około 72 miesięcy
Całkowite zużycie czynników w ujęciu rocznym
Ramy czasowe: około 72 miesięcy
Całkowite zużycie czynnika będzie mierzone w dzienniku infuzji, w ujęciu rocznym i dostosowywane do masy ciała. Roczne spożycie koncentratu czynnika VIII, dostosowane do masy ciała, zostanie obliczone jako: całkowita ilość podanej w infuzji j.m./waga (kilogramy)*12/miesiące obserwacji.
około 72 miesięcy
Całkowite zużycie czynnika w ujęciu rocznym dla krwawień
Ramy czasowe: około 72 miesięcy
Całkowite zużycie czynnika w przypadku krwawień będzie mierzone w dzienniku infuzji, w ujęciu rocznym i dostosowywane do masy ciała. Roczne spożycie koncentratu czynnika VIII, dostosowane do masy ciała, zostanie obliczone jako: całkowita ilość podana w infuzji j.m. na krwawienia/waga (kilogramy)*12/miesiące obserwacji.
około 72 miesięcy
Szacowane zużycie czynnika
Ramy czasowe: około 72 miesięcy
Szacowane zużycie czynnika, na podstawie przepisanego schematu leczenia, w ujęciu rocznym i dostosowanym do masy ciała, oblicza się jako: całkowita przepisana ilość (j.m.)/tydzień/masa ciała (kilogramy)*52/tygodnie obserwacji.
około 72 miesięcy
Teoretyczne zużycie czynników
Ramy czasowe: około 72 miesięcy
Teoretyczne zużycie czynnika, oszacowane na podstawie ilości wymaganej do uzyskania określonych minimalnych poziomów czynnika (0,03 j.m./ml, 0,10 j.m./ml), w ujęciu rocznym i dostosowane do masy ciała, zostanie obliczone w następujący sposób: szacunkowa przepisana ilość j.m./tydzień / masa ciała (kilogramy) )*52/tygodnie obserwacji.
około 72 miesięcy
Roczny wskaźnik krwawień (ABR)
Ramy czasowe: około 72 miesięcy
ABR zostanie obliczony jako: liczba krwawień*12/miesiące obserwacji.
około 72 miesięcy
Roczny wskaźnik krwawień samoistnych (AsBR),
Ramy czasowe: około 72 miesięcy
AsBR zostanie obliczony jako: liczba samoistnych krwawień*12/miesiące obserwacji. Krwawienie jest definiowane jako samoistne, jeśli nie jest związane z urazem/urazem.
około 72 miesięcy
Roczny wskaźnik krwawień do stawów (AjBR)
Ramy czasowe: około 72 miesięcy
AjBR zostanie obliczony jako: liczba krwawień do stawów*12/miesiące obserwacji. Ostre krwawienie do stawu obejmuje niektóre lub wszystkie z następujących objawów: „aura”, ból, obrzęk, ciepło skóry nad stawem, zmniejszony zakres ruchu i trudności w używaniu kończyny w porównaniu z wartościami wyjściowymi lub utrata funkcji.
około 72 miesięcy
Hemofilia Joint Health Score (HJHS) - całkowity wynik
Ramy czasowe: około 72 miesięcy
HJHS zostanie oceniony na podstawie następujących elementów stawów łokciowych, kolanowych i skokowych: obrzęk, czas trwania obrzęku, zanik mięśni, trzeszczenie podczas ruchu, utrata zgięcia, utrata wyprostu, ból stawów i siła, wraz z oceną globalny chód. HJHS jest zatwierdzonym 11-punktowym narzędziem oceniającym opartym na ocenie radiologicznej i klinicznej, czułym na wykrywanie wczesnych objawów i drobnych zmian. HJHS mieści się w zakresie od 0 do 124. Wyższe wartości w HJHS oznaczają gorszą sytuację uczestnika.
około 72 miesięcy
Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQoL) oceniana na podstawie kwestionariusza zgłaszanych przez pacjentów wyników i doświadczeń (SONDA)
Ramy czasowe: około 72 miesięcy
Kwestionariusz PROBE jest narzędziem służącym do oceny zgłaszanych przez pacjentów wyników, obciążeń i doświadczeń. Do tej pory stosowano go u osób żyjących z hemofilią (PWH) i osób zdrowych. Kwestionariusz PROBE składa się z czterech głównych części: dane demograficzne, ogólne problemy zdrowotne, problemy zdrowotne związane z hemofilią oraz jakość życia związana ze zdrowiem. Wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 1, przy czym wyższa wartość wskazuje na lepszy stan zdrowia.
około 72 miesięcy
HRQoL oceniana przez Grupę EuroQoL 5-wymiarowy 5-poziomowy samoopis (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: około 72 miesięcy
System opisowy EQ-5D-5L ocenia zdrowie w pięciu wymiarach (mobilność, dbanie o siebie, zwykłe czynności, ból/dyskomfort, niepokój/depresja), z których każdy ma pięć poziomów odpowiedzi (brak problemów, niewielkie problemy, umiarkowane problemy, poważne problemy, ekstremalne problemy/nie jest w stanie). Ta część kwestionariusza EQ-5D zawiera opisowy profil, który można wykorzystać do wygenerowania profilu stanu zdrowia. Wyniki wskaźnika stanu zdrowia na ogół mieszczą się w zakresie od mniej niż 0 (gdzie 0 jest wartością stanu zdrowia równoważnego śmierci; wartości ujemne reprezentują wartości gorsze niż śmierć) do 1 (wartość pełnego zdrowia), przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższą użyteczność zdrowotną . Druga część kwestionariusza składa się z wizualnej skali analogowej (VAS), na której uczestnik ocenia swój stan zdrowia od 0 (najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia) do 100 (najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia).
około 72 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Takeda

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Takeda

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 lutego 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 lutego 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 maja 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

24 lipca 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 lipca 2023

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TAK-660-4004
  • MACS-2020-061601 (Inny identyfikator: Takeda)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostanie udostępniony wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na Nieinterwencyjne

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mali

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj