一项针对从其他因子 VIII 治疗转为 Adynovate 的严重血友病 A 儿童、青少年和成人的研究
2023年7月21日 更新者：Takeda
加拿大 A 型血友病患者 PEG 化重组抗血友病因子（Adynovate）预防的真实世界有效性：与前后设计的回顾性患者内部比较
该研究的主要目的是评估 Adynovate 的安全性以及人们对 Adynovate 预防性治疗的反应。
这项研究是关于审查和收集参与者在切换到 Adynovate 之前和之后已经可用的数据。 本研究期间不会收集新信息。 研究中数据收集的总时间约为 72 个月（切换到 Adynovate 之前 36 个月和之后 36 个月）。 作为本研究的一部分，参与者将不会接受 Adynovate。
由于参与者未在本研究中接受治疗，因此除了正常就诊外，他们不需要去看医生。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
153
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ontario
-
Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
- Hamilton-Niagara Regional Hemophilia Treatment Centre
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
研究人群将包括在加拿大血友病治疗中心接受 Adynovate 定期预防性治疗并在 CBDR（加拿大出血登记处）注册的所有年龄段的参与者。
描述
纳入标准：
- 患有严重血友病 A 的参与者。
- 所有年龄组（小于 [] 12 岁）。
- 记录在案的暴露天数 (ED) 大于等于 (>=) 150 天的参与者。
用 Adynovate 治疗：
- 完成 PK 分析/数据可用于事后建模
- 记录临床结果分析：> 6 个月
- 在改用 Adynovate 之前用 SHL/EHL-FVIII 产品治疗至少六个月
- 要获得次要目标的资格，参与者需要对 Adynovate 和他们在转换前接受治疗的 SHL/EHL-FVIII 进行 WAPPS 研究。
排除标准：
- 任何符合以下任何标准的参与者都没有资格参加研究：
- 仅按需使用因子 VIII (FVIII) 的参与者。
- 当前存在 FVIII 抑制性抗体。 （有抑制物病史的参与者，如果有的话，将被考虑进行敏感性分析）。
- 除血友病 A 外的其他遗传性或获得性止血缺陷的诊断。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：追溯
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
所有参与者
所有被诊断患有严重血友病的参与者 之前接受的标准半衰期/延长半衰期因子 VIII (SHL/EHL-FVIII) 产品的预防方案将与参与者改用 Adynovate 进行常规预防至少 6 个月后进行比较向上。
|
这是一项非干预性研究。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
因子水平高于 0.01 IU/ml 的时间百分比
大体时间：大约 72 个月
|
因子水平高于 0.01 的时间百分比（国际单位每毫升 [IU/ml]，计算公式为：因子水平高于 0.01 IU/ml 的时间/研究总时间。
计算将根据治疗日志中记录的输注和个体 PK 曲线，通过模拟每次输注与达到 0.01 IU/mL 浓度的时间之间的所有时间间隔，以及达到0.01 IU/mL 和随后的输注。
|
大约 72 个月
|
|
发生不良事件 (AE) 的参与者人数
大体时间：大约 72 个月
|
AEs 是参与者服用药物后发生的任何不良医学事件，不一定与该治疗有因果关系。
将报告与抑制剂发展、血栓形成、死亡、感染、癌症和其他相关的 AE 的参与者人数。
|
大约 72 个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
因子水平高于 0.03 IU/ml 的时间百分比
大体时间：大约 72 个月
|
因子水平高于 0.03 IU/ml 的时间百分比计算如下：因子水平高于 0.03 IU/ml 的时间/研究中的总时间。
计算将根据治疗日志和个人中记录的输液通过模拟进行。
|
大约 72 个月
|
|
因子水平高于 0.05 IU/ml 的时间百分比
大体时间：大约 72 个月
|
因子水平高于 0.05 IU/ml 的时间百分比计算如下：因子水平高于 0.05 IU/ml 的时间/研究中的总时间。
计算将根据治疗日志和个人中记录的输液通过模拟进行。
|
大约 72 个月
|
|
Adynovate 的终末半衰期
大体时间：大约 72 个月
|
终末半衰期将根据个人可通过网络访问的人群药代动力学血友病服务 (WAPPS) PK 概况进行估算。
|
大约 72 个月
|
|
Adynovate 的清除 (Cl)
大体时间：大约 72 个月
|
Cl 将根据单独的 WAPPS PK 概况进行估计。
|
大约 72 个月
|
|
Adynovate 的最大观察药物浓度 (Cmax)
大体时间：大约 72 个月
|
Cmax 是根据单独的 WAPPS PK 概况估计的。
|
大约 72 个月
|
|
Adynovate 曲线下面积 (AUC)
大体时间：大约 72 个月
|
AUC 将根据单独的 WAPPS PK 概况进行估计。
|
大约 72 个月
|
|
年化全要素消费
大体时间：大约 72 个月
|
将在输液日志上测量总因子消耗，按体重进行年化和调整。
按体重调整的年化 FVIII 浓缩物消耗量将计算为：输注 IU 总量/体重（千克）*12/观察月。
|
大约 72 个月
|
|
流血的年化全要素消耗
大体时间：大约 72 个月
|
将在输液日志中测量出血的总因子消耗，按体重进行年化和调整。
按体重调整的年化 FVIII 浓缩物消耗量将计算为：输注 IU 出血总量/体重（千克）*12/观察月。
|
大约 72 个月
|
|
估计要素消耗
大体时间：大约 72 个月
|
估计的因子消耗，基于规定的治疗方案，每年计算并根据体重调整，计算如下：规定的总量（IU）/周/体重（千克）*52/观察周。
|
大约 72 个月
|
|
理论要素消耗
大体时间：大约 72 个月
|
理论因子消耗，根据获得特定因子水平谷值（0.03 IU/mL，0.10 IU/mL）所需的量估算，按体重年化和调整后，将计算为：估计的处方量 IU/周 / 体重（千克） )*52/观察周。
|
大约 72 个月
|
|
年化出血率 (ABR)
大体时间：大约 72 个月
|
ABR 将计算为：出血次数*12/观察月数。
|
大约 72 个月
|
|
年化自发性出血率 (AsBR)，
大体时间：大约 72 个月
|
AsBR 将计算为：自发性出血次数*12/观察月数。
如果出血与受伤/外伤无关，则将其定义为自发性出血。
|
大约 72 个月
|
|
年化关节出血率 (AjBR)
大体时间：大约 72 个月
|
AjBR 将计算为：关节出血次数*12/观察月数。
急性关节出血包括以下部分或全部：“先兆”、疼痛、肿胀、关节皮肤发热、运动范围缩小以及与基线相比难以使用肢体或功能丧失。
|
大约 72 个月
|
|
血友病关节健康评分 (HJHS) - 总分
大体时间：大约 72 个月
|
HJHS 将根据肘关节、膝关节和踝关节的以下组成部分进行评估：肿胀、肿胀持续时间、肌肉萎缩、运动时捻发音、屈曲丧失、伸展丧失、关节疼痛和力量，以及评估全局步态。
HJHS 是一种经过验证的 11 项评分工具，基于放射学和临床评估，对检测早期体征和微小变化敏感。
HJHS 的范围从 0 到 124。
HJHS 中的较高值表示参与者的情况较差。
|
大约 72 个月
|
|
通过患者报告的结果负担和经历 (PROBE) 问卷评估的健康相关生活质量 (HRQoL)
大体时间：大约 72 个月
|
PROBE 问卷是一种用于评估患者报告的结果、负担和经历的工具。
到目前为止，它已被用于血友病 (PWH) 患者和健康对照者。
PROBE 问卷由四个主要部分组成：人口统计数据、一般健康问题、与血友病相关的健康问题和与健康相关的生活质量。
分数范围为 0-1，值越高表示健康状况越好。
|
大约 72 个月
|
|
EuroQoL Group 评估的 HRQoL 5 维 5 级自我报告 (EQ-5D-5L)
大体时间：大约 72 个月
|
EQ-5D-5L描述系统从五个维度（行动能力、自理、日常活动、疼痛/不适、焦虑/抑郁）评估健康，每个维度都有五个等级的反应（没有问题、轻微问题、中度问题、严重问题，极端问题/无法）。
EQ-5D 问卷的这一部分提供了一个描述性概况，可用于生成健康状况概况。
健康状态指数得分通常从小于 0（其中 0 是相当于死亡的健康状态值；负值表示比死亡更糟的值）到 1（完全健康的值），得分越高表示健康效用越高.
问卷的第二部分包括一个视觉模拟量表 (VAS)，参与者根据该量表从 0（可想象的最差健康）到 100（可想象的最佳健康）对他/她的感知健康进行评分。
|
大约 72 个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Study Director、Takeda
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年11月30日
初级完成 (实际的)
2022年2月28日
研究完成 (实际的)
2022年2月28日
研究注册日期
首次提交
2021年5月5日
首先提交符合 QC 标准的
2021年5月5日
首次发布 (实际的)
2021年5月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2023年7月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年7月21日
最后验证
2023年7月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- TAK-660-4004
- MACS-2020-061601 (其他标识符：Takeda)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。
IPD 共享访问标准
符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。
对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者的隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
甲型血友病的临床试验
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency尚未招聘
-
University of California, DavisBill and Melinda Gates Foundation; Penn State University; Newcastle University; Helen Keller International 和其他合作者完全的
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.Akcea Therapeutics完全的
-
Institute of Nutrition of Central America and PanamaBill and Melinda Gates Foundation; Newcastle University; International Atomic Energy Agency完全的
-
Medical University of Vienna完全的
-
Tufts UniversityNutricia Research Fundation; National University of Science and Technology, Zimbabwe完全的
非介入式的临床试验
-
Sheffield Hallam UniversitySheffield Teaching Hospitals NHS Foundation Trust完全的
-
Charite University, Berlin, Germany招聘中