Un estudio en niños, adolescentes y adultos con hemofilia A grave que cambiaron de otros tratamientos con factor VIII a Adynovate
21 de julio de 2023 actualizado por: Takeda
Efectividad en el mundo real de la profilaxis con factor antihemofílico recombinante pegilado (Adynovate) en pacientes con hemofilia A en Canadá: una comparación intrapaciente retrospectiva con un diseño de antes y después
Los principales objetivos del estudio son evaluar el perfil de seguridad de Adynovate, así como la respuesta de las personas al tratamiento preventivo con Adynovate.
Este estudio consiste en revisar y recopilar datos de los participantes antes y después del cambio a Adynovate que ya están disponibles. No se recopilará nueva información durante este estudio. El tiempo total de recopilación de datos en el estudio será de aproximadamente 72 meses (36 meses antes y 36 meses después de cambiar a Adynovate). Los participantes no recibirán Adynovate como parte de este estudio.
Como los participantes no reciben tratamiento en este estudio, no necesitan visitar a su médico además de sus visitas normales.
Descripción general del estudio
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
153
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Hamilton-Niagara Regional Hemophilia Treatment Centre
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
La población del estudio estará compuesta por participantes de todas las edades que reciban tratamiento profiláctico regular con Adynovate en un Centro de Tratamiento de Hemofilia de Canadá y estén registrados en CBDR (Canadian Bleeding Registry).
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes con hemofilia A severa.
- Todos los grupos de edad (menores de [] 12 años).
- Participante con más de igual a (>=) 150 días de exposición documentados (ED).
Tratado con Adynovate:
- Tener un análisis PK hecho/datos disponibles para el modelado post-hoc
- Haber registrado análisis de resultados clínicos: durante > 6 meses
- Tratado con un producto SHL/EHL-FVIII durante al menos seis meses antes de cambiar a Adynovate
- Para calificar para el objetivo secundario, los participantes deberán realizarse un estudio WAPPS en Adynovate y en el SHL/EHL-FVIII que recibieron antes de cambiar.
Criterio de exclusión:
- Cualquier participante que cumpla con cualquiera de los siguientes criterios no calificará para ingresar al estudio:
- Participantes que solo usan factor VIII (FVIII) a demanda.
- Presencia actual de anticuerpos inhibidores de FVIII. (Los participantes con antecedentes de inhibidores, si los hubiere, serán considerados para un análisis de sensibilidad).
- Diagnóstico de otro defecto hemostático heredado o adquirido que no sea hemofilia A.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Retrospectivo
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Todos los participantes
Todos los participantes diagnosticados con hemofilia A Se comparará el régimen de profilaxis recibido previamente para los productos de factor VIII de vida media estándar/vida media extendida (SHL/EHL-FVIII) con el de después de que los participantes cambiaron a la profilaxis regular con Adynovate con al menos 6 meses de seguimiento. arriba.
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Este es un estudio no intervencionista.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de tiempo pasado con niveles de factor superiores a 0,01 UI/ml
Periodo de tiempo: aproximadamente 72 meses
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El porcentaje de tiempo pasado con niveles de factor por encima de 0,01 (unidades internacionales por mililitro [UI/ml]) se calcula como: tiempo pasado con niveles de factor por encima de 0,01 UI/ml/ tiempo total en el estudio.
El cálculo se realizará simulando, en base a las infusiones registradas en los diarios de tratamiento y los perfiles PK individuales, todos los intervalos de tiempo entre cada infusión y el momento en que se alcanza la concentración de 0,01 UI/mL, y el tiempo entre alcanzar la 0,01 UI/mL y la infusión posterior.
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aproximadamente 72 meses
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Número de participantes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: aproximadamente 72 meses
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Un EA es cualquier evento médico adverso en un participante al que se le administró un medicamento y que no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento.
Se informará el número de participantes con EA relacionados con el desarrollo de inhibidores, trombosis, muerte, infección, cáncer y otros.
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aproximadamente 72 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Porcentaje de tiempo pasado con niveles de factor superiores a 0,03 UI/ml
Periodo de tiempo: aproximadamente 72 meses
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El porcentaje de tiempo pasado con niveles de factor por encima de 0,03 UI/ml se calcula como: tiempo pasado con niveles de factor por encima de 0,03 UI/ml/ tiempo total en el estudio.
El cálculo se realizará por simulación, en base a las infusiones registradas en los diarios de tratamiento y del individuo.
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aproximadamente 72 meses
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Porcentaje de tiempo pasado con niveles de factor superiores a 0,05 UI/ml
Periodo de tiempo: aproximadamente 72 meses
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El porcentaje de tiempo pasado con niveles de factor por encima de 0,05 UI/ml se calcula como: tiempo pasado con niveles de factor por encima de 0,05 UI/ml/ tiempo total en el estudio.
El cálculo se realizará por simulación, en base a las infusiones registradas en los diarios de tratamiento y del individuo.
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aproximadamente 72 meses
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Semivida terminal de Adynovate
Periodo de tiempo: aproximadamente 72 meses
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La vida media terminal se calculará en función del perfil farmacocinético del Servicio farmacocinético de hemofilia poblacional accesible por Internet (WAPPS, por sus siglas en inglés).
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aproximadamente 72 meses
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Aclaramiento (Cl) de Adynovate
Periodo de tiempo: aproximadamente 72 meses
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Cl se estimará en función del perfil WAPPS PK individual.
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aproximadamente 72 meses
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Concentración máxima observada de fármaco (Cmax) de Adynovate
Periodo de tiempo: aproximadamente 72 meses
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La Cmax es la estimación basada en el perfil WAPPS PK individual.
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aproximadamente 72 meses
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Área bajo la curva (AUC) de Adynovate
Periodo de tiempo: aproximadamente 72 meses
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El AUC se calculará en función del perfil WAPPS PK individual.
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aproximadamente 72 meses
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Consumo de factor total anualizado
Periodo de tiempo: aproximadamente 72 meses
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El consumo total de factor se medirá en el registro de infusión, anualizado y ajustado por peso corporal.
El consumo anualizado de concentrado de FVIII, ajustado por peso corporal, se calculará como: cantidad total infundida UI/Peso (kilogramos)*12/meses de observación.
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aproximadamente 72 meses
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Consumo de factor total anualizado para hemorragias
Periodo de tiempo: aproximadamente 72 meses
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El consumo total de factor para hemorragias se medirá en el registro de infusión, anualizado y ajustado por peso corporal.
El consumo anualizado de concentrado de FVIII, ajustado por peso corporal, se calculará como: cantidad total infundida de UI por sangrado/Peso (kilogramos)*12/meses de observación.
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aproximadamente 72 meses
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Consumo estimado de factores
Periodo de tiempo: aproximadamente 72 meses
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El consumo de factor estimado, basado en el régimen de tratamiento prescrito, anualizado y ajustado por peso corporal, se calcula como: cantidad total prescrita (UI)/semana / Peso (kilogramos)*52/semanas de observación.
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aproximadamente 72 meses
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Consumo Factor Teórico
Periodo de tiempo: aproximadamente 72 meses
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El consumo de factor teórico, estimado en base a la cantidad requerida para obtener niveles mínimos de factor especificado (0.03 UI/mL, 0.10 UI/mL), anualizado y ajustado por peso corporal, se calculará como: cantidad prescrita estimada UI/semana / Peso (kilogramos )*52/semanas de observación.
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aproximadamente 72 meses
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Tasa de sangrado anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: aproximadamente 72 meses
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ABR se calculará como: número de sangrados*12/meses de observación.
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aproximadamente 72 meses
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Tasa de sangrado espontáneo anualizada (AsBR),
Periodo de tiempo: aproximadamente 72 meses
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AsBR se calculará como: número de sangrados espontáneos*12/meses de observación.
Una hemorragia se define como espontánea si no está relacionada con una lesión/traumatismo.
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aproximadamente 72 meses
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Tasa anualizada de sangrado articular (AjBR)
Periodo de tiempo: aproximadamente 72 meses
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AjBR se calculará como: número de hemorragias articulares*12/meses de observación.
Una hemorragia articular aguda incluye algunos o todos los siguientes: 'aura', dolor, hinchazón, calor de la piel sobre la articulación, disminución del rango de movimiento y dificultad para usar la extremidad en comparación con la línea de base o pérdida de la función.
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aproximadamente 72 meses
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Puntaje de salud articular de hemofilia (HJHS) - Puntaje total
Periodo de tiempo: aproximadamente 72 meses
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El HJHS se evaluará en función de los siguientes componentes de las articulaciones del codo, la rodilla y el tobillo: hinchazón, duración de la hinchazón, atrofia muscular, crepitación con el movimiento, pérdida de flexión, pérdida de extensión, dolor articular y fuerza, junto con una evaluación de la marcha mundial.
El HJHS es una herramienta de calificación validada de 11 ítems basada en la evaluación radiológica y clínica, sensible para detectar signos tempranos y cambios menores.
HJHS varía de 0 a 124.
Valores más altos en el HJHS representan una peor situación para el participante.
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aproximadamente 72 meses
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Calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) evaluada mediante el cuestionario PROBE (Probe)
Periodo de tiempo: aproximadamente 72 meses
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El cuestionario PROBE es una herramienta para la evaluación de los resultados, las cargas y las experiencias informadas por los pacientes.
Hasta el momento se ha utilizado en personas que viven con hemofilia (PWH) y controles sanos.
El cuestionario PROBE consta de cuatro secciones principales: datos demográficos, problemas generales de salud, problemas de salud relacionados con la hemofilia y calidad de vida relacionada con la salud.
Las puntuaciones van de 0 a 1, donde un valor más alto indica un mejor estado de salud.
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aproximadamente 72 meses
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HRQoL evaluado por EuroQoL Group 5-Dimension 5-Level Self-Report (EQ-5D-5L)
Periodo de tiempo: aproximadamente 72 meses
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El sistema descriptivo EQ-5D-5L evalúa la salud en cinco dimensiones (movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar, ansiedad/depresión), cada una de las cuales tiene cinco niveles de respuesta (sin problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves, problemas extremos/incapaz de hacerlo).
Esta parte del cuestionario EQ-5D proporciona un perfil descriptivo que se puede utilizar para generar un perfil de estado de salud.
Las puntuaciones del índice de estado de salud generalmente varían de menos de 0 (donde 0 es el valor de un estado de salud equivalente a la muerte; los valores negativos representan valores peores que la muerte) a 1 (el valor de la salud completa), con puntuaciones más altas que indican una mayor utilidad de la salud. .
La segunda parte del cuestionario consiste en una escala analógica visual (EVA) en la que el participante califica su salud percibida de 0 (la peor salud imaginable) a 100 (la mejor salud imaginable).
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aproximadamente 72 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Study Director, Takeda
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
30 de noviembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
28 de febrero de 2022
Finalización del estudio (Actual)
28 de febrero de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de mayo de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de mayo de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
6 de mayo de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
24 de julio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de julio de 2023
Última verificación
1 de julio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- TAK-660-4004
- MACS-2020-061601 (Otro identificador: Takeda)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Criterios de acceso compartido de IPD
La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .