En studie på barn, tonåringar och vuxna med svår hemofili A som bytte från andra faktor VIII-behandlingar till Adynovate
21 juli 2023 uppdaterad av: Takeda
Verkliga effektiviteten av PEGylerad, rekombinant antihemofil faktor (Adynovate) profylax hos patienter med hemofili A i Kanada: En retrospektiv jämförelse inom patienten med en före-efter-design
Huvudsyftet med studien är att bedöma säkerhetsprofilen för Adynovate samt hur väl människor svarar på den förebyggande behandlingen med Adynovate.
Denna studie handlar om att granska och samla in data från deltagarna före och efter bytet till Adynovate som redan är tillgängliga. Ingen ny information kommer att samlas in under denna studie. Den totala tiden för datainsamling i studien kommer att vara cirka 72 månader (36 månader före och 36 månader efter byte till Adynovate). Deltagarna kommer inte att få Adynovate som en del av denna studie.
Eftersom deltagarna inte behandlas i denna studie behöver de inte besöka sin läkare utöver sina vanliga besök.
Studieöversikt
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
153
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Hamilton-Niagara Regional Hemophilia Treatment Centre
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Sannolikhetsprov
Studera befolkning
Studiepopulationen kommer att bestå av deltagare i alla åldrar som får regelbunden profylaktisk behandling med Adynovate vid ett Canadian Hemophilia Treatment Center och registrerade i CBDR (Canadian Bleeding Registry).
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare med svår hemofili A.
- Alla åldersgrupper (under [] 12 år).
- Deltagare med mer än lika med (>=) 150 dokumenterade exponeringsdagar (ED).
Behandlas med Adynovate:
- Att ha en PK-analys gjord/data tillgänglig för post-hoc-modellering
- Efter att ha registrerat klinisk resultatanalys: i > 6 månader
- Behandlas med en SHL/EHL-FVIII-produkt i minst sex månader innan byte till Adynovate
- För att kvalificera sig för det sekundära målet måste deltagarna få en WAPPS-studie utförd på Adynovate och på SHL/EHL-FVIII som de behandlades innan de bytte.
Exklusions kriterier:
- Varje deltagare som uppfyller något av följande kriterier kommer inte att kvalificera sig för inträde i studien:
- Deltagare som endast använder faktor VIII (FVIII) på begäran.
- Aktuell närvaro av FVIII-hämmande antikroppar. (Deltagare med en historia av inhibitorer, om några, kommer att övervägas för en känslighetsanalys).
- Diagnos av annan ärftlig eller förvärvad hemostatisk defekt förutom hemofili A.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Retrospektiv
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Alla deltagare
Alla deltagare som diagnostiserats med svår blödarsjuka En tidigare erhållen profylaxregim för standard halveringstid/förlängd halveringstid faktor VIII-produkter (SHL/EHL-FVIII) kommer att jämföras med efter att deltagarna bytte till vanlig profylax med Adynovate med minst 6 månaders efterföljande upp.
|
Detta är en icke-interventionsstudie.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procent av tid som spenderas med faktornivåer över 0,01 IE/ml
Tidsram: cirka 72 månader
|
Procentandel av tid med faktornivåer över 0,01 (Internationella enheter per milliliter [IE/ml], beräknas som: tid spenderad med faktornivåer över 0,01 IE/ml/ total tid i studien.
Beräkningen kommer att utföras genom att simulera, baserat på de infusioner som registrerats i behandlingsdagböckerna och de individuella PK-profilerna, alla tidsintervall mellan varje infusion och tidpunkten då koncentrationen på 0,01 IE/mL uppnås, och tiden mellan uppnående av 0,01 IE/ml och den efterföljande infusionen.
|
cirka 72 månader
|
|
Antal deltagare med biverkningar (AE)
Tidsram: cirka 72 månader
|
En AE är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare som administrerat ett läkemedel och som inte nödvändigtvis behöver ha ett orsakssamband med denna behandling.
Antal deltagare med biverkningar relaterade till utveckling av hämmare, trombos, död, infektion, cancer och annat kommer att rapporteras.
|
cirka 72 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procent av tid som spenderas med faktornivåer över 0,03 IE/ml
Tidsram: cirka 72 månader
|
Procent av tid spenderad med faktornivåer över 0,03 IE/ml, beräknas som: tid spenderad med faktornivåer över 0,03 IE/ml/ total tid i studien.
Beräkningen kommer att utföras genom simulering, baserat på de infusioner som registrerats i behandlingsdagböckerna och individen.
|
cirka 72 månader
|
|
Procent av tid som spenderas med faktornivåer över 0,05 IE/ml
Tidsram: cirka 72 månader
|
Procentandel av tid spenderad med faktornivåer över 0,05 IE/ml, beräknas som: tid spenderad med faktornivåer över 0,05 IE/ml/ total tid i studien.
Beräkningen kommer att utföras genom simulering, baserat på de infusioner som registrerats i behandlingsdagböckerna och individen.
|
cirka 72 månader
|
|
Terminal halveringstid för Adynovate
Tidsram: cirka 72 månader
|
Terminal halveringstid kommer att uppskattas baserat på den individuella PK-profilen för webbtillgänglig populationsfarmakokinetisk hemofilitjänst (WAPPS).
|
cirka 72 månader
|
|
Clearance (Cl) av Adynovate
Tidsram: cirka 72 månader
|
Cl kommer att uppskattas baserat på den individuella WAPPS PK-profilen.
|
cirka 72 månader
|
|
Maximal observerad läkemedelskoncentration (Cmax) av Adynovate
Tidsram: cirka 72 månader
|
Cmax är som uppskattat baserat på den individuella WAPPS PK-profilen.
|
cirka 72 månader
|
|
Area Under the Curve (AUC) för Adynovate
Tidsram: cirka 72 månader
|
AUC kommer att uppskattas baserat på den individuella WAPPS PK-profilen.
|
cirka 72 månader
|
|
Årlig total faktorförbrukning
Tidsram: cirka 72 månader
|
Den totala faktorförbrukningen kommer att mätas på infusionsloggen, årligen och justeras per kroppsvikt.
Årlig FVIII-koncentratkonsumtion, justerad per kroppsvikt, kommer att beräknas som: total mängd infunderad IE/vikt (kilogram)*12/månads observation.
|
cirka 72 månader
|
|
Årlig total faktorförbrukning för blödningar
Tidsram: cirka 72 månader
|
Den totala faktorförbrukningen för blödningar kommer att mätas på infusionsloggen, årligen och justeras per kroppsvikt.
Årlig FVIII-koncentratkonsumtion, justerad per kroppsvikt, kommer att beräknas som: total mängd infunderad IE för blödningar/Vikt (kilogram)*12/månads observation.
|
cirka 72 månader
|
|
Beräknad faktorförbrukning
Tidsram: cirka 72 månader
|
Beräknad faktorförbrukning, baserad på den föreskrivna behandlingsregimen, årligen och justerad per kroppsvikt, beräknas som: total mängd förskriven (IE)/vecka / Vikt (kilogram)*52/veckors observation.
|
cirka 72 månader
|
|
Teoretisk faktorkonsumtion
Tidsram: cirka 72 månader
|
Teoretisk faktorförbrukning, uppskattad baserat på mängden som krävs för att erhålla specificerade faktornivådalar (0,03 IE/mL, 0,10 IE/mL), årligen och justerad per kroppsvikt, kommer att beräknas som: uppskattad mängd föreskriven IE/vecka/vikt (kilogram) )*52/veckors observation.
|
cirka 72 månader
|
|
Årlig blödningsfrekvens (ABR)
Tidsram: cirka 72 månader
|
ABR kommer att beräknas som: antal blödningar*12/månads observation.
|
cirka 72 månader
|
|
Annualiserad spontan blödningsfrekvens (AsBR),
Tidsram: cirka 72 månader
|
AsBR kommer att beräknas som: antal spontana blödningar*12/månads observation.
En blödning definieras som spontan om den inte är relaterad till skada/trauma.
|
cirka 72 månader
|
|
Annualiserad ledblödningsfrekvens (AjBR)
Tidsram: cirka 72 månader
|
AjBR kommer att beräknas som: antal ledblödningar*12/månads observation.
En akut ledblödning inkluderar några eller alla av följande: "aura", smärta, svullnad, värme från huden över leden, minskat rörelseomfång och svårigheter att använda extremiteten jämfört med baslinjen eller funktionsförlust.
|
cirka 72 månader
|
|
Hemophilia Joint Health Score (HJHS) - Totalt resultat
Tidsram: cirka 72 månader
|
HJHS kommer att bedömas utifrån följande komponenter i armbågs-, knä- och fotleder: svullnad, svullnadslängd, muskelatrofi, crepitus vid rörelse, flexionsförlust, förlust av förlängning, ledvärk och styrka, tillsammans med en bedömning av global gång.
HJHS är ett validerat poängverktyg med 11 punkter baserat på radiologisk och klinisk utvärdering, känsligt för att upptäcka tidiga tecken och mindre förändringar.
HJHS sträcker sig från 0 till 124.
Högre värden i HJHS representerar en sämre situation för deltagaren.
|
cirka 72 månader
|
|
Hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) bedömd av patientrapporterade resultatbördor och upplevelser (PROBE) frågeformulär
Tidsram: cirka 72 månader
|
PROBE-enkäten är ett verktyg för bedömning av patientrapporterat utfall, bördor och upplevelser.
Fram till nu har det använts hos personer som lever med hemofili (PWH) och friska kontroller.
PROBE-enkäten består av fyra huvudsektioner: demografiska data, allmänna hälsoproblem, hemofilirelaterade hälsoproblem och hälsorelaterad livskvalitet.
Poäng varierar från 0-1, med ett högre värde som indikerar bättre hälsotillstånd.
|
cirka 72 månader
|
|
HRQoL bedömd av EuroQoL Group 5-Dimension 5-Level Self-Report (EQ-5D-5L)
Tidsram: cirka 72 månader
|
Det beskrivande systemet EQ-5D-5L bedömer hälsa i fem dimensioner (rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag, ångest/depression), som var och en har fem responsnivåer (inga problem, lätta problem, måttliga problem, allvarliga problem, extrema problem/inte kan).
Den här delen av EQ-5D-enkäten tillhandahåller en beskrivande profil som kan användas för att generera en hälsotillståndsprofil.
Hälsotillståndsindexpoäng varierar i allmänhet från mindre än 0 (där 0 är värdet av ett hälsotillstånd som motsvarar död; negativa värden representerar värden som sämre än döda) till 1 (värdet av full hälsa), med högre poäng som indikerar högre hälsonytta .
Den andra delen av enkäten består av en visuell analog skala (VAS) på vilken deltagaren betygsätter sin upplevda hälsa från 0 (sämsta tänkbara hälsa) till 100 (bästa tänkbara hälsa).
|
cirka 72 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Study Director, Takeda
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
30 november 2021
Primärt slutförande (Faktisk)
28 februari 2022
Avslutad studie (Faktisk)
28 februari 2022
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
5 maj 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 maj 2021
Första postat (Faktisk)
6 maj 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
24 juli 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
21 juli 2023
Senast verifierad
1 juli 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- TAK-660-4004
- MACS-2020-061601 (Annan identifierare: Takeda)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .