En studie i barn, tenåringer og voksne med alvorlig hemofili A som byttet fra andre faktor VIII-behandlinger til Adynovate
21. juli 2023 oppdatert av: Takeda
Virkelighetseffektiviteten av PEGylert, rekombinant antihemofil faktor (Adynovate) profylakse hos pasienter med hemofili A i Canada: En retrospektiv, intra-pasient sammenligning med et før-etter-design
Hovedmålene med studien er å vurdere sikkerhetsprofilen til Adynovate samt hvor godt folk responderer på den forebyggende behandlingen med Adynovate.
Denne studien handler om å gjennomgå og samle inn data fra deltakerne før og etter overgangen til Adynovate som allerede er tilgjengelig. Ingen ny informasjon vil bli samlet inn i løpet av denne studien. Den totale tiden for datainnsamling i studien vil være omtrent 72 måneder (36 måneder før og 36 måneder etter bytte til Adynovate). Deltakerne vil ikke motta Adynovate som en del av denne studien.
Siden deltakerne ikke blir behandlet i denne studien, trenger de ikke å besøke legen sin i tillegg til de vanlige besøkene.
Studieoversikt
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
153
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Hamilton-Niagara Regional Hemophilia Treatment Centre
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Studiepopulasjonen vil bestå av deltakere i alle aldre som mottar regelmessig profylaktisk behandling med Adynovate ved et Canadian Hemophilia Treatment Center og registrert i CBDR (Canadian Bleeding Registry).
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakere med alvorlig hemofili A.
- Alle aldersgrupper (under [] 12 år).
- Deltaker med mer enn lik (>=) 150 dokumenterte eksponeringsdager (ED).
Behandlet med Adynovate:
- Å få utført en PK-analyse/data tilgjengelig for post-hoc-modellering
- Etter å ha registrert klinisk resultatanalyse: i > 6 måneder
- Behandlet med et SHL/EHL-FVIII-produkt i minst seks måneder før bytte til Adynovate
- For å kvalifisere for det sekundære målet må deltakerne få utført en WAPPS-studie på Adynovate og på SHL/EHL-FVIII de ble behandlet før de byttet.
Ekskluderingskriterier:
- Enhver deltaker som oppfyller noen av følgende kriterier vil ikke kvalifisere for å delta i studien:
- Deltakere med kun On-Demand Faktor VIII (FVIII) bruker.
- Nåværende tilstedeværelse av FVIII-hemmende antistoffer. (Deltakere med en historie med inhibitorer, hvis noen, vil bli vurdert for en sensitivitetsanalyse).
- Diagnose av annen arvelig eller ervervet hemostatisk defekt enn hemofili A.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Retrospektiv
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Alle deltakere
Alle deltakere diagnostisert med alvorlig hemofili Et tidligere mottatt profylakseregime for standard halveringstid/forlenget halveringstid faktor VIII (SHL/EHL-FVIII) produkter vil bli sammenlignet med etter at deltakerne gikk over til vanlig profylakse med Adynovate med minst 6 måneders etterfølgelse opp.
|
Dette er en ikke-intervensjonell studie.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av tid brukt med faktornivåer over 0,01 IE/ml
Tidsramme: ca 72 måneder
|
Prosent av tid brukt med faktornivåer over 0,01 (Internasjonale enheter per milliliter [IU/ml], beregnes som: tid brukt med faktornivåer over 0,01 IU/ml/ total tid i studien.
Beregningen vil bli utført ved å simulere, basert på infusjonene som er registrert i behandlingsdagbøkene og de individuelle PK-profilene, alle tidsintervallene mellom hver infusjon og tidspunktet da konsentrasjonen på 0,01 IE/mL nås, og tiden mellom nådd. 0,01 IE/ml og den påfølgende infusjonen.
|
ca 72 måneder
|
|
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: ca 72 måneder
|
En AE er enhver uønsket medisinsk hendelse hos en deltaker som har gitt et legemiddel og som ikke nødvendigvis trenger å ha en årsakssammenheng med denne behandlingen.
Antall deltakere med AE relatert til utvikling av inhibitorer, trombose, død, infeksjon, kreft og annet vil bli rapportert.
|
ca 72 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av tid brukt med faktornivåer over 0,03 IE/ml
Tidsramme: ca 72 måneder
|
Prosent av tid brukt med faktornivåer over 0,03 IE/ml, beregnes som: tid brukt med faktornivåer over 0,03 IE/ml/ total tid i studien.
Beregningen vil bli utført ved simulering, basert på infusjonene registrert i behandlingsdagbøkene og den enkelte.
|
ca 72 måneder
|
|
Prosentandel av tid brukt med faktornivåer over 0,05 IE/ml
Tidsramme: ca 72 måneder
|
Prosent av tid brukt med faktornivåer over 0,05 IE/ml, beregnes som: tid brukt med faktornivåer over 0,05 IE/ml/ total tid i studien.
Beregningen vil bli utført ved simulering, basert på infusjonene registrert i behandlingsdagbøkene og den enkelte.
|
ca 72 måneder
|
|
Terminal halveringstid for Adynovate
Tidsramme: ca 72 måneder
|
Terminal halveringstid vil bli estimert basert på den individuelle netttilgjengelige populasjonsfarmakokinetiske hemofilitjenesten (WAPPS) PK-profilen.
|
ca 72 måneder
|
|
Klarering (Cl) av Adynovate
Tidsramme: ca 72 måneder
|
Cl vil bli estimert basert på den individuelle WAPPS PK-profilen.
|
ca 72 måneder
|
|
Maksimal observert legemiddelkonsentrasjon (Cmax) av Adynovate
Tidsramme: ca 72 måneder
|
Cmax er som estimert basert på den individuelle WAPPS PK-profilen.
|
ca 72 måneder
|
|
Area Under the Curve (AUC) til Adynovate
Tidsramme: ca 72 måneder
|
AUC vil bli estimert basert på den individuelle WAPPS PK-profilen.
|
ca 72 måneder
|
|
Annualisert totalfaktorforbruk
Tidsramme: ca 72 måneder
|
Det totale faktorforbruket vil bli målt på infusjonsloggen, årlig og justert per kroppsvekt.
Annualisert FVIII-konsentratforbruk, justert per kroppsvekt, vil bli beregnet som: total mengde infundert IE/vekt (kilogram)*12/måneds observasjon.
|
ca 72 måneder
|
|
Årlig totalfaktorforbruk for blødninger
Tidsramme: ca 72 måneder
|
Det totale faktorforbruket for blødninger vil bli målt på infusjonsloggen, årlig og justert per kroppsvekt.
Annualisert FVIII-konsentratforbruk, justert per kroppsvekt, vil bli beregnet som: total mengde infundert IE for blødninger/ Vekt (kilogram)*12/måneds observasjon.
|
ca 72 måneder
|
|
Estimert faktorforbruk
Tidsramme: ca 72 måneder
|
Estimert faktorforbruk, basert på foreskrevet behandlingsregime, årlig og justert per kroppsvekt, beregnes som: total foreskrevet mengde (IE)/uke / Vekt (kilogram)*52/uker med observasjon.
|
ca 72 måneder
|
|
Teoretisk faktor forbruk
Tidsramme: ca 72 måneder
|
Teoretisk faktorforbruk, estimert basert på mengden som kreves for å oppnå spesifiserte faktornivåbunner (0,03 IE/mL, 0,10 IE/mL), årlig og justert per kroppsvekt, vil bli beregnet som: estimert mengde foreskrevet IE/uke/vekt (kilogram) )*52/uker med observasjon.
|
ca 72 måneder
|
|
Annualisert blødningsfrekvens (ABR)
Tidsramme: ca 72 måneder
|
ABR vil bli beregnet som: antall blødninger*12/mnd observasjon.
|
ca 72 måneder
|
|
Annualisert spontan blødningsfrekvens (AsBR),
Tidsramme: ca 72 måneder
|
AsBR vil bli beregnet som: antall spontane blødninger*12/mnd observasjon.
En blødning er definert som spontan hvis den ikke er relatert til skade/traume.
|
ca 72 måneder
|
|
Annualisert leddblødningsfrekvens (AjBR)
Tidsramme: ca 72 måneder
|
AjBR vil bli beregnet som: antall leddblødninger*12/mnd observasjon.
En akutt leddblødning inkluderer noen eller alle av følgende: "aura", smerte, hevelse, varme i huden over leddet, redusert bevegelsesområde og vanskeligheter med å bruke lemmen sammenlignet med baseline eller tap av funksjon.
|
ca 72 måneder
|
|
Hemofili Joint Health Score (HJHS) - Total Score
Tidsramme: ca 72 måneder
|
HJHS vil bli vurdert basert på følgende komponenter i albue-, kne- og ankelledd: hevelse, varighet av hevelse, muskelatrofi, krepitus ved bevegelse, fleksjonstap, ekstensjonstap, leddsmerter og styrke, sammen med en vurdering av global gangart.
HJHS er et validert 11-elements scoringsverktøy basert på radiologisk og klinisk evaluering, sensitivt for å oppdage tidlige tegn og mindre endringer.
HJHS varierer fra 0 til 124.
Høyere verdier i HJHS representerer en dårligere situasjon for deltakeren.
|
ca 72 måneder
|
|
Helserelatert livskvalitet (HRQoL) Vurdert av pasientrapporterte utfallsbyrder og erfaringer (PROBE) spørreskjema
Tidsramme: ca 72 måneder
|
Spørreskjemaet PROBE er et verktøy for vurdering av pasientrapportert utfall, belastninger og erfaringer.
Til nå har det blitt brukt hos personer som lever med hemofili (PWH) og friske kontroller.
PROBE spørreskjema består av fire hovedseksjoner: demografiske data, generelle helseproblemer, hemofilirelaterte helseproblemer og helserelatert livskvalitet.
Poeng varierer fra 0-1, med en høyere verdi som indikerer bedre helsetilstand.
|
ca 72 måneder
|
|
HRQoL vurdert av EuroQoL Group 5-Dimensjon 5-Level Self-Report (EQ-5D-5L)
Tidsramme: ca 72 måneder
|
Det beskrivende systemet EQ-5D-5L vurderer helse i fem dimensjoner (mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depresjon), som hver har fem responsnivåer (ingen problemer, små problemer, moderate problemer, alvorlige problemer, ekstreme problemer/ikke i stand til).
Denne delen av EQ-5D spørreskjemaet gir en beskrivende profil som kan brukes til å generere en helsetilstandsprofil.
Helsetilstandsindekspoeng varierer generelt fra mindre enn 0 (hvor 0 er verdien av en helsetilstand som tilsvarer død; negative verdier som representerer verdier som verre enn død) til 1 (verdien av full helse), med høyere skåre som indikerer høyere helsenytte .
Den andre delen av spørreskjemaet består av en visuell analog skala (VAS) der deltakeren vurderer sin opplevde helse fra 0 (den verst tenkelige helsen) til 100 (den best tenkelige helsen).
|
ca 72 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Study Director, Takeda
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. november 2021
Primær fullføring (Faktiske)
28. februar 2022
Studiet fullført (Faktiske)
28. februar 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. mai 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. mai 2021
Først lagt ut (Faktiske)
6. mai 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
24. juli 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
21. juli 2023
Sist bekreftet
1. juli 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- TAK-660-4004
- MACS-2020-061601 (Annen identifikator: Takeda)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .