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Um estudo em crianças, adolescentes e adultos com hemofilia grave A que mudaram de outros tratamentos com fator VIII para Adynovate

21 de julho de 2023 atualizado por: Takeda

Eficácia no mundo real da profilaxia do fator anti-hemofílico recombinante PEGilado (Adynovate) em pacientes com hemofilia A no Canadá: uma comparação retrospectiva intrapaciente com um projeto antes e depois

Os principais objetivos do estudo são avaliar o perfil de segurança do Adynovate, bem como a resposta das pessoas ao tratamento preventivo com Adynovate.

Este estudo trata da revisão e coleta de dados dos participantes antes e depois da mudança para o Adynovate que já estão disponíveis. Nenhuma informação nova será coletada durante este estudo. O tempo total de coleta de dados no estudo será de aproximadamente 72 meses (36 meses antes e 36 meses após a mudança para o Adynovate). Os participantes não receberão Adynovate como parte deste estudo.

Como os participantes não são tratados neste estudo, eles não precisam visitar seu médico além de suas visitas normais.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

153

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • Hamilton-Niagara Regional Hemophilia Treatment Centre

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

A população do estudo será composta por participantes de todas as idades recebendo tratamento profilático regular com Adynovate em um Centro Canadense de Tratamento de Hemofilia e registrados no CBDR (Registro Canadense de Sangramento).

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes com hemofilia A grave.
  • Todas as faixas etárias (menos de [] 12 anos de idade).
  • Participante com mais de igual a (>=) 150 dias de exposição documentados (EDs).

  • Tratados com Adynovate:

    • Ter uma análise PK feita/dados disponíveis para modelagem post-hoc
    • Tendo registrado análise de resultados clínicos: por > 6 meses
  • Tratado com um produto SHL/EHL-FVIII por pelo menos seis meses antes de mudar para Adynovate
  • Para se qualificar para o objetivo secundário, os participantes precisarão ter um estudo WAPPS realizado no Adynovate e no SHL/EHL-FVIII que foram tratados antes da mudança.

Critério de exclusão:

  • Qualquer participante que atender a qualquer um dos seguintes critérios não se qualificará para entrar no estudo:
  • Participantes com uso apenas de Fator VIII (FVIII) sob demanda.
  • Presença atual de anticorpos inibidores de FVIII. (Participantes com histórico de inibidores, se houver, serão considerados para análise de sensibilidade).
  • Diagnóstico de outro defeito hemostático herdado ou adquirido, exceto hemofilia A.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Retrospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Todos os participantes
Todos os participantes diagnosticados com hemofilia A grave receberam anteriormente um regime de profilaxia para produtos de fator VIII de meia-vida padrão/fator de meia-vida estendida (SHL/EHL-FVIII) serão comparados depois que os participantes mudaram para profilaxia regular com Adynovate com pelo menos 6 meses de acompanhamento acima.
Outro: Não Intervencionista
Este é um estudo não intervencional.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de tempo gasto com níveis de fator acima de 0,01 UI/ml
Prazo: aproximadamente 72 meses
A porcentagem de tempo gasto com níveis de fator acima de 0,01 (unidades internacionais por mililitro [UI/ml]) é calculada como: tempo gasto com níveis de fator acima de 0,01 UI/ml/ tempo total no estudo. O cálculo será realizado simulando, com base nas infusões registradas nos diários de tratamento e nos perfis PK individuais, todos os intervalos de tempo entre cada infusão e o momento em que a concentração de 0,01 UI/mL é atingida, e o tempo entre atingir a 0,01 UI/mL e a infusão subsequente.
aproximadamente 72 meses
Número de participantes com eventos adversos (EAs)
Prazo: aproximadamente 72 meses
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um medicamento e que não necessariamente tenha uma relação causal com esse tratamento. O número de participantes com EAs relacionados ao desenvolvimento de inibidores, trombose, morte, infecção, câncer e outros será relatado.
aproximadamente 72 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de tempo gasto com níveis de fator acima de 0,03 UI/ml
Prazo: aproximadamente 72 meses
A porcentagem de tempo gasto com níveis de fator acima de 0,03 UI/ml é calculada como: tempo gasto com níveis de fator acima de 0,03 UI/ml/ tempo total no estudo. O cálculo será feito por simulação, com base nas infusões registradas nos diários de tratamento e no indivíduo.
aproximadamente 72 meses
Porcentagem de tempo gasto com níveis de fator acima de 0,05 UI/ml
Prazo: aproximadamente 72 meses
A porcentagem de tempo gasto com níveis de fator acima de 0,05 UI/ml é calculada como: tempo gasto com níveis de fator acima de 0,05 UI/ml/ tempo total no estudo. O cálculo será feito por simulação, com base nas infusões registradas nos diários de tratamento e no indivíduo.
aproximadamente 72 meses
Meia-vida terminal de Adynovate
Prazo: aproximadamente 72 meses
A meia-vida terminal será estimada com base no perfil farmacocinético individual do Serviço Farmacocinético de Hemofilia da População Acessível à Web (WAPPS).
aproximadamente 72 meses
Depuração (Cl) de Adynovate
Prazo: aproximadamente 72 meses
Cl será estimado com base no perfil WAPPS PK individual.
aproximadamente 72 meses
Concentração Máxima de Droga Observada (Cmax) de Adynovate
Prazo: aproximadamente 72 meses
Cmax é estimado com base no perfil WAPPS PK individual.
aproximadamente 72 meses
Área sob a curva (AUC) de Adynovate
Prazo: aproximadamente 72 meses
A AUC será estimada com base no perfil individual WAPPS PK.
aproximadamente 72 meses
Consumo Total Anualizado de Fatores
Prazo: aproximadamente 72 meses
O consumo total do fator será medido no registro de infusão, anualizado e ajustado por peso corporal. O consumo anualizado de concentrado de FVIII, ajustado por peso corporal, será calculado como: quantidade total infundida UI/Peso (quilogramas)*12/meses de observação.
aproximadamente 72 meses
Consumo Total Anualizado de Fatores para Sangramentos
Prazo: aproximadamente 72 meses
O consumo total de fator para sangramentos será medido no registro de infusão, anualizado e ajustado por peso corporal. O consumo anualizado de concentrado de FVIII, ajustado por peso corporal, será calculado como: quantidade total infundida UI para sangramentos/ Peso (quilogramas)*12/meses de observação.
aproximadamente 72 meses
Consumo Estimado de Fatores
Prazo: aproximadamente 72 meses
O consumo estimado de fator, com base no regime de tratamento prescrito, anualizado e ajustado por peso corporal, é calculado como: quantidade total prescrita (UI)/semana / Peso (quilogramas)*52/semanas de observação.
aproximadamente 72 meses
Consumo Teórico de Fatores
Prazo: aproximadamente 72 meses
O consumo teórico do fator, estimado com base na quantidade necessária para obter os mínimos do nível do fator especificado (0,03 UI/mL, 0,10 UI/mL), anualizado e ajustado por peso corporal, será calculado como: quantidade estimada prescrita UI/semana / Peso (quilogramas )*52/semanas de observação.
aproximadamente 72 meses
Taxa Anual de Sangramento (ABR)
Prazo: aproximadamente 72 meses
ABR será calculado como: número de sangramentos*12/meses de observação.
aproximadamente 72 meses
Taxa de Sangramento Espontâneo Anualizado (AsBR),
Prazo: aproximadamente 72 meses
O AsBR será calculado como: número de sangramentos espontâneos*12/meses de observação. Um sangramento é definido como espontâneo se não estiver relacionado a lesão/trauma.
aproximadamente 72 meses
Taxa Anualizada de Sangramento Articular (AjBR)
Prazo: aproximadamente 72 meses
AjBR será calculado como: número de sangramentos articulares*12/meses de observação. Um sangramento articular agudo inclui alguns ou todos os seguintes: 'aura', dor, inchaço, calor da pele sobre a articulação, diminuição da amplitude de movimento e dificuldade em usar o membro em comparação com a linha de base ou perda de função.
aproximadamente 72 meses
Pontuação de Saúde das Articulações de Hemofilia (HJHS) - Pontuação Total
Prazo: aproximadamente 72 meses
A HJHS será avaliada com base nos seguintes componentes das articulações do cotovelo, joelho e tornozelo: inchaço, duração do inchaço, atrofia muscular, crepitação ao movimento, perda de flexão, perda de extensão, dor nas articulações e força, juntamente com uma avaliação do marcha global. O HJHS é uma ferramenta de pontuação validada de 11 itens com base na avaliação radiológica e clínica, sensível para detectar sinais precoces e pequenas alterações. HJHS varia de 0 a 124. Valores mais altos no HJHS representam pior situação para o participante.
aproximadamente 72 meses
Qualidade de Vida Relacionada à Saúde (QVRS) Avaliada por Questionário de Sobrecargas e Experiências Relatadas pelo Paciente (PROBE)
Prazo: aproximadamente 72 meses
O questionário PROBE é uma ferramenta para a avaliação de resultados, fardos e experiências relatados pelo paciente. Até agora, tem sido usado em pessoas que vivem com hemofilia (PWH) e controles saudáveis. O questionário PROBE consiste em quatro seções principais: dados demográficos, problemas gerais de saúde, problemas de saúde relacionados à hemofilia e qualidade de vida relacionada à saúde. As pontuações variam de 0 a 1, com um valor mais alto indicando melhor estado de saúde.
aproximadamente 72 meses
HRQoL avaliada pelo EuroQoL Group 5-Dimension 5-Level Self-Report (EQ-5D-5L)
Prazo: aproximadamente 72 meses
O sistema descritivo EQ-5D-5L avalia a saúde em cinco dimensões (mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto, ansiedade/depressão), cada uma com cinco níveis de resposta (sem problemas, problemas leves, problemas moderados, problemas graves, problemas extremos/incapaz de). Esta parte do questionário EQ-5D fornece um perfil descritivo que pode ser usado para gerar um perfil do estado de saúde. As pontuações do índice do estado de saúde geralmente variam de menos de 0 (onde 0 é o valor de um estado de saúde equivalente a morto; valores negativos representam valores piores do que mortos) a 1 (o valor de saúde total), com pontuações mais altas indicando maior utilidade para a saúde . A segunda parte do questionário consiste em uma escala visual analógica (VAS) na qual o participante avalia sua percepção de saúde de 0 (a pior saúde imaginável) a 100 (a melhor saúde imaginável).
aproximadamente 72 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de novembro de 2021

Conclusão Primária (Real)

28 de fevereiro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

28 de fevereiro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de maio de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de maio de 2021

Primeira postagem (Real)

6 de maio de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

24 de julho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de julho de 2023

Última verificação

1 de julho de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-660-4004
  • MACS-2020-061601 (Outro identificador: Takeda)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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