Een studie bij kinderen, tieners en volwassenen met ernstige hemofilie A die overstapten van andere factor VIII-behandelingen op Adynovate
21 juli 2023 bijgewerkt door: Takeda
Real-world effectiviteit van gepegyleerde, recombinante antihemofiliefactor (adynovate) profylaxe bij patiënten met hemofilie A in Canada: een retrospectieve, intra-patiëntvergelijking met een voor-na-ontwerp
De belangrijkste doelstellingen van de studie zijn het beoordelen van het veiligheidsprofiel van Adynovate en hoe goed mensen reageren op de preventieve behandeling met Adynovate.
Dit onderzoek gaat over het beoordelen en verzamelen van gegevens van de deelnemers voor en na de overstap naar Adynovate die al beschikbaar zijn. Tijdens dit onderzoek zal geen nieuwe informatie worden verzameld. De totale tijd voor het verzamelen van gegevens in het onderzoek zal ongeveer 72 maanden zijn (36 maanden voor en 36 maanden na het overschakelen op Adynovate). Deelnemers krijgen geen Adynovate als onderdeel van deze studie.
Aangezien deelnemers in dit onderzoek niet worden behandeld, hoeven ze naast hun normale bezoeken niet naar hun arts te gaan.
Studie Overzicht
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
153
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Hamilton-Niagara Regional Hemophilia Treatment Centre
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
De onderzoekspopulatie zal bestaan uit deelnemers van alle leeftijden die regelmatig een profylactische behandeling met Adynovate krijgen in een Canadees hemofiliebehandelcentrum en geregistreerd zijn in de CBDR (Canadian Bleeding Registry).
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelnemers met ernstige hemofilie A.
- Alle leeftijdsgroepen (jonger dan [] 12 jaar).
- Deelnemer met meer dan gelijk aan (>=) 150 gedocumenteerde blootstellingsdagen (ED's).
Behandeld met Adynovate:
- PK-analyse laten uitvoeren/data beschikbaar voor post-hoc modellering
- Analyse van de klinische resultaten hebben vastgelegd: gedurende > 6 maanden
- Behandeld met een SHL/EHL-FVIII-product gedurende ten minste zes maanden alvorens over te schakelen op Adynovate
- Om in aanmerking te komen voor de secundaire doelstelling, moeten deelnemers een WAPPS-onderzoek laten uitvoeren op Adynovate en op de SHL/EHL-FVIII die ze vóór de overstap hebben ondergaan.
Uitsluitingscriteria:
- Elke deelnemer die aan een van de volgende criteria voldoet, komt niet in aanmerking voor deelname aan het onderzoek:
- Deelnemers die alleen op aanvraag Factor VIII (FVIII) gebruiken.
- Huidige aanwezigheid van FVIII-remmende antilichamen. (Deelnemers met een voorgeschiedenis van eventuele remmers komen in aanmerking voor een gevoeligheidsanalyse).
- Diagnose van een ander erfelijk of verworven hemostatisch defect anders dan hemofilie A.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Retrospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Alle deelnemers
Alle deelnemers gediagnosticeerd met ernstige hemofilie Een eerder ontvangen profylaxeregime voor producten met standaard halfwaardetijd/verlengde halfwaardetijd factor VIII (SHL/EHL-FVIII) zal worden vergeleken met nadat de deelnemers waren overgeschakeld op reguliere profylaxe met Adynovate met een follow-up van ten minste 6 maanden omhoog.
|
Dit is een niet-interventionele studie.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage tijd doorgebracht met factorniveaus boven 0,01 IE/ml
Tijdsspanne: ongeveer 72 maanden
|
Percentage tijd doorgebracht met factorniveaus boven 0,01 (internationale eenheden per milliliter [IE/ml], wordt berekend als: tijd doorgebracht met factorniveaus boven 0,01 IE/ml/totale tijd in het onderzoek.
De berekening wordt uitgevoerd door simulatie, op basis van de infusies geregistreerd in de behandelingsdagboeken en de individuele PK-profielen, van alle tijdsintervallen tussen elke infusie en het tijdstip waarop de concentratie van 0,01 IE/ml wordt bereikt, en de tijd tussen het bereiken de 0,01 IE/ml en de daaropvolgende infusie.
|
ongeveer 72 maanden
|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: ongeveer 72 maanden
|
Een AE is elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer die een geneesmiddel toegediend heeft gekregen en dat niet noodzakelijkerwijs een causaal verband hoeft te hebben met deze behandeling.
Het aantal deelnemers met bijwerkingen gerelateerd aan de ontwikkeling van remmers, trombose, overlijden, infectie, kanker en andere zal worden gerapporteerd.
|
ongeveer 72 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage tijd doorgebracht met factorniveaus boven 0,03 IE/ml
Tijdsspanne: ongeveer 72 maanden
|
Percentage tijd doorgebracht met factorniveaus boven 0,03 IE/ml, wordt berekend als: tijd doorgebracht met factorniveaus boven 0,03 IE/ml/totale tijd in het onderzoek.
De berekening zal worden uitgevoerd door middel van simulatie, op basis van de infusies die zijn geregistreerd in de behandelingsdagboeken en het individu.
|
ongeveer 72 maanden
|
|
Percentage tijd doorgebracht met factorniveaus boven 0,05 IE/ml
Tijdsspanne: ongeveer 72 maanden
|
Percentage tijd doorgebracht met factorniveaus boven 0,05 IE/ml, wordt berekend als: tijd doorgebracht met factorniveaus boven 0,05 IE/ml/totale tijd in het onderzoek.
De berekening zal worden uitgevoerd door middel van simulatie, op basis van de infusies die zijn geregistreerd in de behandelingsdagboeken en het individu.
|
ongeveer 72 maanden
|
|
Terminale halfwaardetijd van Adynovate
Tijdsspanne: ongeveer 72 maanden
|
De terminale halfwaardetijd wordt geschat op basis van het individuele PK-profiel van de Web-Accessible Population Pharmacokinetic Hemophilia Service (WAPPS).
|
ongeveer 72 maanden
|
|
Klaring (Cl) van Adynovate
Tijdsspanne: ongeveer 72 maanden
|
Cl wordt geschat op basis van het individuele WAPPS PK-profiel.
|
ongeveer 72 maanden
|
|
Maximale waargenomen geneesmiddelconcentratie (Cmax) van Adynovate
Tijdsspanne: ongeveer 72 maanden
|
Cmax is zoals geschat op basis van het individuele WAPPS PK-profiel.
|
ongeveer 72 maanden
|
|
Gebied onder de curve (AUC) van Adynovate
Tijdsspanne: ongeveer 72 maanden
|
De AUC wordt geschat op basis van het individuele WAPPS PK-profiel.
|
ongeveer 72 maanden
|
|
Geannualiseerd totaal factorverbruik
Tijdsspanne: ongeveer 72 maanden
|
Het totale factorverbruik wordt gemeten op het infuuslogboek, op jaarbasis en aangepast per lichaamsgewicht.
De consumptie van FVIII-concentraat op jaarbasis, aangepast per lichaamsgewicht, wordt berekend als: totale geïnfundeerde hoeveelheid IE/gewicht (kilogram)*12/maanden observatie.
|
ongeveer 72 maanden
|
|
Geannualiseerd totaal factorverbruik voor bloedingen
Tijdsspanne: ongeveer 72 maanden
|
Het totale factorverbruik voor bloedingen wordt gemeten op het infuuslogboek, op jaarbasis en aangepast per lichaamsgewicht.
Het geannualiseerde verbruik van FVIII-concentraat, aangepast per lichaamsgewicht, wordt berekend als: totale geïnfundeerde IE voor bloedingen/gewicht (kilogram)*12/maanden observatie.
|
ongeveer 72 maanden
|
|
Geschat factorverbruik
Tijdsspanne: ongeveer 72 maanden
|
Het geschatte factorverbruik, gebaseerd op het voorgeschreven behandelingsregime, op jaarbasis en aangepast per lichaamsgewicht, wordt berekend als: totale voorgeschreven hoeveelheid (IE)/week / Gewicht (kilogram)*52/week observatie.
|
ongeveer 72 maanden
|
|
Theoretisch factorverbruik
Tijdsspanne: ongeveer 72 maanden
|
Theoretisch factorverbruik, geschat op basis van de hoeveelheid die nodig is om gespecificeerde factorniveau-dalwaarden te verkrijgen (0,03 IE/ml, 0,10 IE/ml), op jaarbasis en aangepast per lichaamsgewicht, wordt berekend als: geschatte hoeveelheid voorgeschreven IE/week / Gewicht (kilogram )*52/week observatie.
|
ongeveer 72 maanden
|
|
Geannualiseerd bloedingspercentage (ABR)
Tijdsspanne: ongeveer 72 maanden
|
ABR wordt berekend als: aantal bloedingen*12/maanden observatie.
|
ongeveer 72 maanden
|
|
Jaarlijks aantal spontane bloedingen (AsBR),
Tijdsspanne: ongeveer 72 maanden
|
AsBR wordt berekend als: aantal spontane bloedingen*12/maanden observatie.
Een bloeding wordt gedefinieerd als spontaan als het geen verband houdt met letsel/trauma.
|
ongeveer 72 maanden
|
|
Op jaarbasis berekend gewrichtsbloedingspercentage (AjBR)
Tijdsspanne: ongeveer 72 maanden
|
AjBR wordt berekend als: aantal gewrichtsbloedingen*12/maanden observatie.
Een acute gewrichtsbloeding omvat enkele of alle van de volgende symptomen: 'aura', pijn, zwelling, warmte van de huid rond het gewricht, verminderd bewegingsbereik en moeite met het gebruiken van de ledemaat in vergelijking met de basislijn of functieverlies.
|
ongeveer 72 maanden
|
|
Hemofilie Joint Health Score (HJHS) - Totale score
Tijdsspanne: ongeveer 72 maanden
|
HJHS wordt beoordeeld op basis van de volgende componenten van de elleboog-, knie- en enkelgewrichten: zwelling, duur van de zwelling, spieratrofie, crepitus bij beweging, flexieverlies, extensieverlies, gewrichtspijn en kracht, samen met een beoordeling van de globale manier van lopen.
De HJHS is een gevalideerde scoretool met 11 items op basis van radiologische en klinische evaluatie, gevoelig voor het detecteren van vroege tekenen en kleine veranderingen.
HJHS varieert van 0 tot 124.
Hogere waarden in de HJHS vertegenwoordigen een slechtere situatie voor de deelnemer.
|
ongeveer 72 maanden
|
|
Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) beoordeeld door patiëntgerapporteerde uitkomstlasten en ervaringen (PROBE) vragenlijst
Tijdsspanne: ongeveer 72 maanden
|
De PROBE-vragenlijst is een hulpmiddel voor het beoordelen van door de patiënt gerapporteerde uitkomsten, lasten en ervaringen.
Tot nu toe is het gebruikt bij personen met hemofilie (PWH) en gezonde controles.
De PROBE-vragenlijst bestaat uit vier grote delen: demografische gegevens, algemene gezondheidsproblemen, hemofiliegerelateerde gezondheidsproblemen en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Scores variëren van 0-1, waarbij een hogere waarde een betere gezondheidstoestand aangeeft.
|
ongeveer 72 maanden
|
|
HRQoL beoordeeld door EuroQoL Group 5-Dimension 5-Level Self-Report (EQ-5D-5L)
Tijdsspanne: ongeveer 72 maanden
|
Het beschrijvende systeem EQ-5D-5L beoordeelt gezondheid in vijf dimensies (mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak, angst/depressie), die elk vijf responsniveaus hebben (geen problemen, lichte problemen, matige problemen, ernstige problemen, extreme problemen/niet kunnen).
Dit deel van de EQ-5D-vragenlijst biedt een beschrijvend profiel dat kan worden gebruikt om een gezondheidstoestandprofiel te genereren.
Indexscores voor de gezondheidstoestand variëren over het algemeen van minder dan 0 (waarbij 0 de waarde is van een gezondheidstoestand die gelijk is aan dood; negatieve waarden vertegenwoordigen waarden als slechter dan dood) tot 1 (de waarde van volledige gezondheid), waarbij hogere scores een hoger gezondheidsnut aangeven .
Het tweede deel van de vragenlijst bestaat uit een visueel analoge schaal (VAS) waarop de deelnemer zijn/haar ervaren gezondheid beoordeelt van 0 (de slechtst denkbare gezondheid) tot 100 (de best denkbare gezondheid).
|
ongeveer 72 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Study Director, Takeda
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
30 november 2021
Primaire voltooiing (Werkelijk)
28 februari 2022
Studie voltooiing (Werkelijk)
28 februari 2022
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 mei 2021
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
5 mei 2021
Eerst geplaatst (Werkelijk)
6 mei 2021
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
24 juli 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
21 juli 2023
Laatst geverifieerd
1 juli 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- TAK-660-4004
- MACS-2020-061601 (Andere identificatie: Takeda)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.
IPD-toegangscriteria voor delen
IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .