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他の第 VIII 因子治療からアディノベートに切り替えた重度の血友病 A の子供、ティーンエイジャー、成人を対象とした研究

2023年7月21日 更新者:Takeda

カナダの血友病 A 患者における PEG 化組み換え抗血友病因子(アディノベート)予防の実際の有効性:ビフォーアフター デザインによるレトロスペクティブな患者内比較

この研究の主な目的は、アディノベートの安全性プロファイルと、アディノベートによる予防治療に対する人々の反応を評価することです。

この研究は、すでに利用可能なアディノベートへの切り替え前後の参加者のデータを確認および収集することに関するものです。 この調査中に新しい情報が収集されることはありません。 研究におけるデータ収集の合計時間は、約 72 か月 (Adynovate への切り替え前 36 か月、切り替え後 36 か月) になります。 参加者は、この研究の一環としてアディノベートを受け取りません。

参加者はこの研究で治療を受けていないため、通常の訪問に加えて医師の診察を受ける必要はありません。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

観察的

入学 (実際)

153

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
        • Hamilton-Niagara Regional Hemophilia Treatment Centre

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

確率サンプル

調査対象母集団

研究集団は、カナダ血友病治療センターでアディノベートによる定期的な予防治療を受け、CBDR(カナダ出血登録簿)に登録されているすべての年齢の参加者で構成されます。

説明

包含基準:

  • 重度の血友病の参加者 A.
  • すべての年齢層 (12 歳 [] 未満)。
  • 150日以上(>=)の記録された暴露日(ED)を持つ参加者。
  • アディノベートで治療:

    • PK 分析を実施し、データを事後モデリングに利用できるようにする
    • 臨床転帰分析を記録している:6ヶ月以上
  • Adynovateに切り替える前に、少なくとも6か月間SHL / EHL-FVIII製品で治療されています
  • 二次的な目的の参加者の資格を得るには、切り替え前に治療された Adynovate および SHL/EHL-FVIII について WAPPS 試験を実施する必要があります。

除外基準:

  • 次の基準のいずれかを満たす参加者は、研究への参加資格がありません。
  • -オンデマンドの第VIII因子(FVIII)のみを使用する参加者。
  • FVIII阻害抗体の現在の存在。 (もしあれば、阻害剤の病歴を持つ参加者は、感度分析の対象となります)。
  • -血友病A以外の他の遺伝的または後天的な止血障害の診断。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 観測モデル:コホート
  • 時間の展望:回顧

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
参加者全員
-重度の血友病と診断されたすべての参加者 -標準半減期/延長半減期第VIII因子(SHL / EHL-FVIII)製品の以前に受けた予防レジメンは、参加者がアディノベートによる定期的な予防に切り替えた後、少なくとも6か月後に比較されます。上。
これは非介入研究です。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
0.01 IU/ml を超える因子レベルで費やされた時間の割合
時間枠:約72ヶ月
0.01 を超える因子レベルで費やされた時間の割合 (1 ミリリットルあたりの国際単位 [IU/ml] は、次のように計算されます: 0.01 IU/ml を超える因子レベルで費やされた時間/研究の合計時間。 計算は、治療日誌に記録された注入と個々の PK プロファイルに基づいて、各注入と 0.01 IU/mL の濃度に到達する時間の間のすべての時間間隔、および到達するまでの時間をシミュレートすることによって実行されます。 0.01 IU/mL とその後の注入。
約72ヶ月
有害事象(AE)のある参加者の数
時間枠:約72ヶ月
AE とは、医薬品を投与された参加者に発生した不都合な医学的事象であり、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限りません。 インヒビターの発生、血栓症、死亡、感染症、がんなどに関連する有害事象を持つ参加者の数が報告されます。
約72ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
0.03 IU/ml を超える因子レベルで費やされた時間の割合
時間枠:約72ヶ月
0.03 IU/ml を超える因子レベルで費やされた時間の割合は、次のように計算されます: 0.03 IU/ml を超える因子レベルで費やされた時間/研究の合計時間。 計算は、治療日誌に記録された注入と個人に基づいて、シミュレートして実行されます。
約72ヶ月
0.05 IU/ml を超える因子レベルで費やされた時間の割合
時間枠:約72ヶ月
0.05 IU/ml を超える因子レベルで費やされた時間の割合は、次のように計算されます: 0.05 IU/ml を超える因子レベルで費やされた時間/研究の合計時間。 計算は、治療日誌に記録された注入と個人に基づいて、シミュレートして実行されます。
約72ヶ月
アディノベートの終末半減期
時間枠:約72ヶ月
終末半減期は、個々の Web アクセス可能な集団薬物動態血友病サービス (WAPPS) PK プロファイルに基づいて推定されます。
約72ヶ月
アディノベートのクリアランス (Cl)
時間枠:約72ヶ月
Cl は、個々の WAPPS PK プロファイルに基づいて推定されます。
約72ヶ月
アディノベートの観察された最大薬物濃度 (Cmax)
時間枠:約72ヶ月
Cmax は、個々の WAPPS PK プロファイルに基づいて推定されます。
約72ヶ月
アディノベートの曲線下面積 (AUC)
時間枠:約72ヶ月
AUC は、個々の WAPPS PK プロファイルに基づいて推定されます。
約72ヶ月
年換算総要素消費
時間枠:約72ヶ月
総因子消費量は注入ログで測定され、年換算され、体重ごとに調整されます。 体重ごとに調整された年換算の FVIII 濃縮物消費量は、次のように計算されます: 総注入量 IU/体重 (キログラム)*12/月の観察。
約72ヶ月
ブリードの年間総要素消費量
時間枠:約72ヶ月
出血の総因子消費量は、輸液ログで測定され、年換算され、体重ごとに調整されます。 体重あたりに調整された年換算の FVIII 濃縮物消費量は、次のように計算されます。
約72ヶ月
推定ファクター消費
時間枠:約72ヶ月
処方された治療レジメンに基づいて、年間換算され、体重ごとに調整された推定因子消費量は、次のように計算されます:総処方量(IU)/週/体重(キログラム)*52/週の観察。
約72ヶ月
理論的要因の消費
時間枠:約72ヶ月
指定された因子レベルの谷 (0.03 IU/mL、0.10 IU/mL) を取得するために必要な量に基づいて推定され、年換算され、体重ごとに調整された理論上の因子消費量は、次のように計算されます。 )*52/週の観測。
約72ヶ月
年間出血率 (ABR)
時間枠:約72ヶ月
ABR は次のように計算されます: 出血数 * 12/月の観察。
約72ヶ月
年間自然出血率 (AsBR)、
時間枠:約72ヶ月
AsBR は次のように計算されます: 自然出血数 * 12/月の観察。 怪我や外傷に関係のない出血は、自然出血と定義されます。
約72ヶ月
年間関節出血率 (AjBR)
時間枠:約72ヶ月
AjBR は次のように計算されます: 関節出血数 * 12/観察月数。 急性関節出血には、次の一部またはすべてが含まれます:「前兆」、痛み、腫れ、関節上の皮膚の熱、可動域の減少、およびベースラインまたは機能の喪失と比較して手足を使用することの困難。
約72ヶ月
血友病関節健康スコア (HJHS) - 合計スコア
時間枠:約72ヶ月
HJHS は、肘、膝、および足首関節の次のコンポーネントに基づいて評価されます。グローバルな歩行。 HJHS は、放射線学的および臨床的評価に基づいて検証された 11 項目のスコアリング ツールであり、初期の兆候や軽微な変化を検出するのに敏感です。 HJHS の範囲は 0 ~ 124 です。 HJHS の値が高いほど、参加者にとってより悪い状況を表します。
約72ヶ月
患者報告アウトカム負荷と経験(PROBE)アンケートによって評価された健康関連の生活の質(HRQoL)
時間枠:約72ヶ月
PROBE アンケートは、患者から報告された結果、負担、および経験を評価するためのツールです。 これまで、血友病患者(PWH)および健常者に使用されてきました。 PROBEアンケートは、人口統計データ、一般的な健康問題、血友病関連の健康問題、健康関連の生活の質という4つの主要なセクションで構成されています。 スコアの範囲は 0 ~ 1 で、値が高いほど健康状態が良好であることを示します。
約72ヶ月
EuroQoL グループが評価した HRQoL 5 次元 5 レベル自己報告 (EQ-5D-5L)
時間枠:約72ヶ月
EQ-5D-5L 記述システムは、5 つの次元 (可動性、セルフケア、通常の活動、痛み/不快感、不安/抑うつ) で健康を評価します。重大な問題、極端な問題/できない)。 EQ-5D アンケートのこの部分は、健康状態プロファイルの生成に使用できる記述プロファイルを提供します。 健康状態指数のスコアは通常、0 未満 (0 は死亡に相当する健康状態の値、負の値は死亡よりも悪い値を表す) から 1 (完全な健康状態の値) までの範囲であり、スコアが高いほど健康の有用性が高いことを示します。 . アンケートの 2 番目の部分は、参加者が自分の知覚した健康状態を 0 (考えられる最悪の健康状態) から 100 (考えられる最高の健康状態) まで評価するビジュアル アナログ スケール (VAS) で構成されます。
約72ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

捜査官

  • スタディディレクター:Study Director、Takeda

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年11月30日

一次修了 (実際)

2022年2月28日

研究の完了 (実際)

2022年2月28日

試験登録日

最初に提出

2021年5月5日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年5月5日

最初の投稿 (実際)

2021年5月6日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2023年7月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年7月21日

最終確認日

2023年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

その他の研究ID番号

  • TAK-660-4004
  • MACS-2020-061601 (その他の識別子:Takeda)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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非介入の臨床試験

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