Tutkimus lapsilla, teini-ikäisillä ja aikuisilla, joilla on vaikea hemofilia – Kuka vaihtoi muista tekijä VIII -hoidoista Adynovaan
perjantai 21. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Takeda
PEGyloidun, rekombinantin antihemofiilisen tekijän (adynovate) profylaktian todellinen tehokkuus hemofilia A:ta sairastavilla potilailla Kanadassa: retrospektiivinen, potilaan sisäinen vertailu ennen-jälkeen-suunnitteluun
Tutkimuksen päätavoitteena on arvioida Adynovate-valmisteen turvallisuusprofiilia sekä sitä, kuinka hyvin ihmiset reagoivat ennaltaehkäisevään Adynovate-hoitoon.
Tässä tutkimuksessa tarkastellaan ja kerätään tietoja osallistujista ennen ja jälkeen Adynovateen siirtymisen ja jotka ovat jo saatavilla. Tämän tutkimuksen aikana ei kerätä uutta tietoa. Tietojen keruun kokonaisaika tutkimuksessa on noin 72 kuukautta (36 kuukautta ennen ja 36 kuukautta Adynovateen vaihtamisen jälkeen). Osallistujat eivät saa Adynovatea osana tätä tutkimusta.
Koska osallistujia ei hoideta tässä tutkimuksessa, heidän ei tarvitse käydä lääkärissä normaalien käyntiensä lisäksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
153
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Hamilton-Niagara Regional Hemophilia Treatment Centre
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaatio koostuu kaiken ikäisistä osallistujista, jotka saavat säännöllistä profylaktista Adynovate-hoitoa Kanadan hemofilian hoitokeskuksessa ja jotka on rekisteröity CBDR:ään (Canadian Bleeding Registry).
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujat, joilla on vaikea hemofilia A.
- Kaikki ikäryhmät (alle [] 12-vuotiaat).
- Osallistuja, jolla on enemmän kuin (>=) 150 dokumentoitua altistuspäivää (ED).
Käsitelty Adynovatella:
- PK-analyysin tekeminen/tiedot saatavilla post-hoc-mallinnusta varten
- Kliinisten tulosten analysointi: > 6 kuukautta
- Käsitelty SHL/EHL-FVIII-tuotteella vähintään kuuden kuukauden ajan ennen Adynovateen siirtymistä
- Toissijaisen tavoitteen saavuttamiseksi osallistujat tarvitsevat WAPPS-tutkimuksen Adynovalle ja SHL/EHL-FVIII:lle, jotka on hoidettu ennen vaihtoa.
Poissulkemiskriteerit:
- Kukaan osallistuja, joka täyttää jonkin seuraavista kriteereistä, ei ole oikeutettu osallistumaan tutkimukseen:
- Osallistujat, jotka käyttävät vain on-demand-tekijää VIII (FVIII).
- FVIII:a inhiboivien vasta-aineiden nykyinen läsnäolo. (Osallistujat, joilla on ollut estäjiä, jos sellaisia on, otetaan huomioon herkkyysanalyysissä).
- Muiden perinnöllisten tai hankittujen hemostaattisten vaurioiden diagnoosi, paitsi hemofilia A.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Takautuva
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kaikki osallistujat
Kaikkia osallistujia, joilla on diagnosoitu vaikea hemofilia Aiemmin saatua estolääkitystä standardin puoliintumisajan/pidennetyn puoliintumisajan tekijä VIII (SHL/EHL-FVIII) tuotteilla verrataan siihen, kun osallistujat siirtyivät säännölliseen Adynovate-profylaksiin vähintään 6 kuukauden seurannan jälkeen. ylös.
|
Tämä on ei-interventiivinen tutkimus.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttiosuus ajasta, jonka tekijätasot ovat yli 0,01 IU/ml
Aikaikkuna: noin 72 kuukautta
|
Prosenttiosuus ajasta, joka kului yli 0,01:n tekijätasoilla (kansainvälistä yksikköä millilitraa kohti [IU/ml], lasketaan seuraavasti: aika, joka kului yli 0,01 IU/ml:n tekijätasoilla / kokonaisaika tutkimuksessa).
Laskelma suoritetaan simuloimalla hoitopäiväkirjoihin kirjattujen infuusioiden ja yksittäisten PK-profiilien perusteella kaikki aikavälit kunkin infuusion ja ajan välillä, jolloin pitoisuus 0,01 IU/ml saavutetaan, sekä aikaa saavuttamisen välillä. 0,01 IU/ml ja sitä seuraava infuusio.
|
noin 72 kuukautta
|
|
Haitallisia tapahtumia (AE) saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: noin 72 kuukautta
|
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle on annettu lääkettä ja jolla ei välttämättä tarvitse olla syy-yhteyttä tähän hoitoon.
Niiden osallistujien määrä, joilla on inhibiittorin kehittymiseen, tromboosiin, kuolemaan, infektioihin, syöpään ja muihin liittyviin haittavaikutuksiin liittyviä haittavaikutuksia.
|
noin 72 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosenttiosuus ajasta, jonka tekijätasot ovat yli 0,03 IU/ml
Aikaikkuna: noin 72 kuukautta
|
Prosenttiosuus ajasta, joka kului yli 0,03 IU/ml tekijätasoilla, lasketaan seuraavasti: aika, joka kului yli 0,03 IU/ml tekijätasoilla / kokonaisaika tutkimuksessa.
Laskelma suoritetaan simuloimalla hoitopäiväkirjoihin kirjattujen infuusioiden ja henkilön perusteella.
|
noin 72 kuukautta
|
|
Prosenttiosuus ajasta, jonka tekijätasot ovat yli 0,05 IU/ml
Aikaikkuna: noin 72 kuukautta
|
Prosenttiosuus ajasta, joka kului yli 0,05 IU/ml tekijätasoilla, lasketaan seuraavasti: aika, joka kului yli 0,05 IU/ml tekijätasoilla / kokonaisaika tutkimuksessa.
Laskelma suoritetaan simuloimalla hoitopäiväkirjoihin kirjattujen infuusioiden ja henkilön perusteella.
|
noin 72 kuukautta
|
|
Adynovaten terminaalipuoliintumisaika
Aikaikkuna: noin 72 kuukautta
|
Terminaalinen puoliintumisaika arvioidaan yksittäisen Web-Accessible Population Pharmacokinetic Hemophilia Servicen (WAPPS) PK-profiilin perusteella.
|
noin 72 kuukautta
|
|
Adynovaatin puhdistuma (Cl).
Aikaikkuna: noin 72 kuukautta
|
Cl arvioidaan yksittäisen WAPPS PK -profiilin perusteella.
|
noin 72 kuukautta
|
|
Adynovatin suurin havaittu lääkepitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: noin 72 kuukautta
|
Cmax on arvioitu yksittäisen WAPPS PK -profiilin perusteella.
|
noin 72 kuukautta
|
|
Adynovaten käyrän alla oleva alue (AUC).
Aikaikkuna: noin 72 kuukautta
|
AUC arvioidaan yksittäisen WAPPS PK -profiilin perusteella.
|
noin 72 kuukautta
|
|
Vuosittainen kokonaistekijänkulutus
Aikaikkuna: noin 72 kuukautta
|
Tekijän kokonaiskulutus mitataan infuusiolokista, vuositasoitettuna ja mukautetaan painon mukaan.
Vuotuinen FVIII-konsentraatin kulutus, joka on säädetty ruumiinpainoa kohti, lasketaan seuraavasti: infusoidun kokonaismäärä IU/ Paino (kilogrammaa)*12/kuukausi tarkkailussa.
|
noin 72 kuukautta
|
|
Vuotuinen kokonaiskerroinkulutus verenvuodoihin
Aikaikkuna: noin 72 kuukautta
|
Verenvuotojen kokonaiskertoimenkulutus mitataan infuusiolokista vuositasolla ja mukautetaan painon mukaan.
Vuotuinen FVIII-konsentraatin kulutus, joka on säädetty ruumiinpainoa kohden, lasketaan seuraavasti: infusoidun IU:n kokonaismäärä verenvuodoille / Paino (kilogrammaa)*12/havainnointikuukausi.
|
noin 72 kuukautta
|
|
Arvioitu tekijänkulutus
Aikaikkuna: noin 72 kuukautta
|
Arvioitu tekijänkulutus, joka perustuu määrättyyn hoito-ohjelmaan, vuositasoitettuna ja mukautettuna ruumiinpainoa kohti, lasketaan seuraavasti: määrätty kokonaismäärä (IU)/viikko / Paino (kilogrammaa)*52/havainnointiviikkoa.
|
noin 72 kuukautta
|
|
Teoreettisen tekijän kulutus
Aikaikkuna: noin 72 kuukautta
|
Teoreettinen tekijänkulutus, joka on arvioitu määrään, joka tarvitaan tiettyjen tekijätason aallonpohjan (0,03 IU/ml, 0,10 IU/ml) saavuttamiseksi, vuositasoitettuna ja mukautettuna ruumiinpainoa kohti, lasketaan seuraavasti: arvioitu määrä IU/viikko / Paino (kiloa) )*52/viikko tarkkailu.
|
noin 72 kuukautta
|
|
Vuosittainen verenvuotonopeus (ABR)
Aikaikkuna: noin 72 kuukautta
|
ABR lasketaan seuraavasti: verenvuotojen määrä*12/havaintokuukausi.
|
noin 72 kuukautta
|
|
Vuosittainen spontaani verenvuototaajuus (AsBR),
Aikaikkuna: noin 72 kuukautta
|
AsBR lasketaan seuraavasti: spontaanin verenvuodon määrä*12/havaintokuukausi.
Verenvuoto määritellään spontaaniksi, jos se ei liity vammaan/traumaan.
|
noin 72 kuukautta
|
|
Vuosittainen nivelten verenvuotoprosentti (AjBR)
Aikaikkuna: noin 72 kuukautta
|
AjBR lasketaan seuraavasti: nivelverenvuodot*12/havaintokuukausi.
Akuutti nivelverenvuoto sisältää jotkin tai kaikki seuraavista: "aura", kipu, turvotus, ihon lämpö nivelen päällä, liikeradan heikkeneminen ja raajan käyttövaikeudet verrattuna lähtötilanteeseen tai toiminnan menetys.
|
noin 72 kuukautta
|
|
Hemofilia Joint Health Score (HJHS) – kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: noin 72 kuukautta
|
HJHS arvioidaan seuraavien kyynärpää-, polvi- ja nilkkanivelten osien perusteella: turvotus, turvotuksen kesto, lihasten surkastuminen, liikkeen krepitys, taivutuksen menetys, venytyksen menetys, nivelkipu ja vahvuus sekä arvio globaali kävely.
HJHS on validoitu 11 kohdan pisteytystyökalu, joka perustuu radiologiseen ja kliiniseen arviointiin, ja se on herkkä havaitsemaan varhaiset merkit ja pienet muutokset.
HJHS vaihtelee välillä 0-124.
Korkeammat arvot HJHS:ssä edustavat osallistujan huonompaa tilannetta.
|
noin 72 kuukautta
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL) arvioitu potilaiden raportoimien tulostaakan ja kokemusten (PROBE) kyselylomakkeella
Aikaikkuna: noin 72 kuukautta
|
PROBE-kysely on työkalu potilaiden raportoimien tulosten, rasitteiden ja kokemusten arvioimiseen.
Tähän asti sitä on käytetty henkilöillä, joilla on hemofilia (PWH) ja terveet kontrollit.
PROBE-kyselylomake koostuu neljästä suuresta osasta: väestötiedot, yleiset terveysongelmat, hemofiliaan liittyvät terveysongelmat ja terveyteen liittyvä elämänlaatu.
Pisteet vaihtelevat 0-1, ja korkeampi arvo ilmaisee parempaa terveydentilaa.
|
noin 72 kuukautta
|
|
HRQoL:n arvioi EuroQoL Group 5-Dimension 5-Level Self-Report (EQ-5D-5L)
Aikaikkuna: noin 72 kuukautta
|
Kuvaava järjestelmä EQ-5D-5L arvioi terveyttä viidessä ulottuvuudessa (liikkuvuus, itsehoito, tavalliset toiminnot, kipu/epämukavuus, ahdistuneisuus/masennus), joista jokaisella on viisi vastetasoa (ei ongelmia, vähäisiä ongelmia, kohtalaisia ongelmia, vakavat ongelmat, äärimmäiset ongelmat/kyvyttömyys).
Tämä EQ-5D-kyselyn osa tarjoaa kuvaavan profiilin, jota voidaan käyttää terveydentilaprofiilin luomiseen.
Terveydentilaindeksin pisteet vaihtelevat yleensä alle 0:sta (jossa 0 on kuolleita vastaavan terveydentilan arvo; negatiiviset arvot, jotka edustavat arvoja huonompina kuin kuolleina) 1:een (täyden terveyden arvo), ja korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveydentilaa. .
Kyselyn toinen osa koostuu visuaalisesta analogisesta asteikosta (VAS), jolla osallistuja arvioi terveytensä 0:sta (pahin kuviteltavissa oleva terveys) 100:aan (paras kuviteltavissa oleva terveys).
|
noin 72 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Takeda
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 30. marraskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 28. helmikuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 28. helmikuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 5. toukokuuta 2021
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 5. toukokuuta 2021
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 6. toukokuuta 2021
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Maanantai 24. heinäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 21. heinäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. heinäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- TAK-660-4004
- MACS-2020-061601 (Muu tunniste: Takeda)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .