65개의 정의된 p53 돌연변이 중 하나가 있는 MDS/AML의 Sodium Stibogluconate
스티보글루콘산나트륨에 의해 기능적으로 구제될 수 있는 65개의 정의된 p53 돌연변이 중 하나가 있는 골수이형성 증후군/급성 골수성 백혈병에서의 스티보글루콘산나트륨
연구 개요
상세 설명
p53은 암에서 수백 가지가 넘는 다양한 돌연변이에 의해 비활성화됩니다. 연구자는 의도적으로 약리학적 구조를 위해 표현형-가역적 온도 민감성(TS) p53 돌연변이를 선택했고, TS p53 돌연변이 구조 화합물을 스크리닝하기 위한 판독값으로 적절하게 p53 열안정성을 사용했습니다. 이것으로 연구자는 구충제 안티모니알이 비공유 결합에 의해 TS 돌연변이체를 효율적으로 열안정화한다는 것을 확인했습니다. 안티모니알은 공결정 구조의 표적 약물 가용성, 구조 모델 호환 구조-활성 관계 및 세포의 표적(p53)-특이성과 같은 세 가지 이동 기준을 충족했으며 결과적으로 TS p53으로 이종이식 마우스의 생존 기간을 연장했습니다. 돌연변이.
임상 구충제 투여량에서 안티몬제는 환자 유래 원발성 급성 골수성 백혈병 세포에서 TS p53 돌연변이를 효과적으로 구제했습니다. 가장 빈번한 815개의 p53 미스센스 돌연변이를 스캔하여 그 중 65개, 주로 TS 돌연변이를 안티몬 치료 가능한 돌연변이로 식별했습니다. 따라서 이 시험은 65개의 안티몬 치료 가능한 p53 돌연변이를 사용하여 골수이형성 증후군/급성 골수성 백혈병(MDS/AML) 치료에서 승인된 안티몬제인 스티보글루콘산나트륨의 안전성과 유효성을 평가하는 것을 목표로 합니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Hui Zeng, MD
- 전화번호: +86 18002201919
- 이메일: androps2011@hotmail.com
연구 연락처 백업
- 이름: Huien Zhan, MD
- 전화번호: +86 15084958382
- 이메일: zhanhuien@163.com
연구 장소
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, 중국, 510632
- 모병
- First Affiliated Hospital of Jinan University
-
연락하다:
- Hui Zeng, MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 병리학적으로 확인된 골수이형성 증후군(MDS) 또는 급성 골수성 백혈병(AML).
- VAF가 > 5%인 65개의 안티모니 치료 가능한 p53 돌연변이 중 하나가 있는 환자: Q136P, Y234H, V272M, F270V, P278A, R213L, Y126H, T253N, T253I, R158L, Q136E, P142F, A129D, L194R, R110P, V1762G, C1762F , I254N, K305R, E285D, T155P, H296D, E258G, G279V, T211A, R213P, C229Y, I232F, E294K, P152R, R196P, M160T, N131S, N131H, K139N, L220H, N220 H, N220 .
- 기대 수명 >12주.
- ECOG 수행 상태 < 3.
- 18세부터 75세까지.
- 형태학적으로 나타나는 활동성 골수 과형성.
- 간 및 신장 기능 정상, 빌리루빈 ≤35μmol/L, ASL/ALT 2xULN 미만, 크레아티닌 수치 ≤150μmol/L.
- 정상적인 심장 기능.
- 폐 기능: 실내 공기 환경에서 호흡곤란 ≤ CTC AE 등급 1 및 SaO2≥ 92%.
- 서면 동의서.
제외 기준:
- CNS 관련 확인.
- 심근 경색 또는 심부전을 포함한 심각한 심장 질환.
- ECG에서 QT 간격 ≥450ms.
- 기타 내장 악성 종양.
- 활동성 결핵 또는 HIV(+).
- 임신 또는 수유중인 환자.
- 개입과 관련된 모든 약물에 알레르기가 있거나 상당히 금기입니다.
- 유사한 약물에 대한 이전 불내성 또는 알레르기 병력.
- 연구용 약물이 사용되는 다른 연구에 동시에 참여.
- 연구를 방해하는 다른 조건.
- 포함 기준을 충족하지 않는 비정상적인 간 기능.
- ECOG 수행 상태 ≥3, CCI >1, ADL
- 75세
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 스티보글루콘산나트륨
Sodium stibogluconate 900 mg/m2/day는 d1-5 및 d15-19에 제공됩니다.
주기당 28일.
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Sodium stibogluconate 900 mg/m2/day는 d1-5 및 d15-19에 제공됩니다.
주기당 28일.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전체 응답률
기간: 4주기 종료 시(각 주기는 28일)
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부분 반응(PR) + 완전 반응(CR) 비율
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4주기 종료 시(각 주기는 28일)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용(AE)
기간: 4주기 종료 시(각 주기는 28일)
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부작용(AE)이 보고되고 등급이 매겨집니다.
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4주기 종료 시(각 주기는 28일)
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공동 작업자 및 조사자
협력자
수사관
- 수석 연구원: Min Lu, PHD, Ruijin Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- FirstJinanU_SSG
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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