Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Natriumstibogluconat i MDS/AML med en af ​​de 65 definerede p53-mutationer

5. juni 2021 opdateret af: Hui Zeng, First Affiliated Hospital of Jinan University

Natriumstibogluconat i de myelodysplastiske syndromer/akut myeloid leukæmi med en af ​​de 65 definerede p53-mutationer, der funktionelt kan reddes af natriumstibogluconat

At evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​natriumstibogluconat til behandling af myelodysplastisk syndrom/akut myeloid leukæmi (MDS/AML) med p53-mutation fra en defineret liste. Listen omfatter 65 p53-mutationer, der eksperimentelt blev bekræftet at være farmakologisk genoprettet med tumor-undertrykkende funktion af antimonial.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

p53 er inaktiveret af over hundreder af forskellige mutationer i cancer. Efterforskeren udvalgte målrettet de fænotype-reversible temperaturfølsomme (TS) p53-mutationer til farmakologisk redning og brugte relevant p53-termostabilitet som udlæsning til screening for TS p53-mutationsredningsforbindelser. Ved dette identificerede efterforskeren antiparasitære lægemiddelantimonialer, der effektivt termostabiliserede TS-mutanterne ved ikke-kovalent binding. Antimonialerne opfyldte de tre go-to-kriterier som en målrettet lægemiddeltilgængelighed af co-krystalstruktur, strukturmodel-kompatibel struktur-aktivitets-relation og mål (p53)-specificitet i celler og forlængede følgelig overlevelse af xenograft-mus med TS p53 mutant.

Under den kliniske antiparasitære dosis reddede antimonialerne effektivt TS p53 mutant i patientafledte primære akutte myeloid leukæmiceller. Scanning af de mest hyppige 815 p53 missense-mutationer identificerede 65 af dem, overvejende TS-mutationer, som de antimonial-behandlelige mutationer. Forsøget har således til formål at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​det godkendte antimonial-natriumstibogluconat-til behandling af myelodysplastisk syndrom/akut myeloid leukæmi (MDS/AML) med de 65 antimonial-behandlelige p53-mutanter.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

5

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510632
        • Rekruttering
        • First Affiliated Hospital of Jinan University
        • Kontakt:
          • Hui Zeng, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 71 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patologisk bekræftet myelodysplastisk syndrom (MDS) eller akut myeloid leukæmi (AML).
  2. Patienter med en af ​​de 65 antimonial-behandlelige p53-mutationer med > 5 % VAF: Q136P, Y234H, V272M, F270V, P278A, R213L, Y126H, T253N, T253I, R158L, Q134H, VR14G, P14G, P14G, P14G, P14G, P14G, P14G , I254N, K305R, E285D, T155P, H296D, E258G, G279V, T211A, R213P, C229Y, I232F, E294K, P152R, R196p, M160T, N131S, N131H, K139N, L333P .
  3. Forventet levetid >12 uger.
  4. ECOG Performance status < 3.
  5. Alder fra 18 til 75.
  6. Aktiv knoglemarvshyperplasi angivet ved morfologi.
  7. Normal lever- og nyrefunktion, bilirubin ≤35μmol/L, ASL/ALT lavere end 2xULN, kreatininniveau ≤150μmol/L.
  8. Normal hjertefunktion.
  9. Lungefunktion: dyspnø ≤ CTC AE grad 1 og SaO2≥ 92 % i indendørs luftmiljø.
  10. Skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Bekræftet CNS involvering.
  2. Alvorlige hjertesygdomme inklusive myokardieinfarkt eller hjerteinsufficiens.
  3. QT-interval ≥450ms på EKG.
  4. Med anden visceral malignitet.
  5. Aktiv tuberkulose eller HIV(+).
  6. Patienter med graviditet eller amning.
  7. Allergisk eller væsentlig kontraindiceret over for medicin involveret i intervention.
  8. Tidligere intolerance eller allergihistorie over for lignende lægemidler.
  9. Deltagelse samtidig i et andet studie, hvor der anvendes forsøgsmedicin.
  10. Eventuelle andre forhold, der forstyrrer undersøgelsen.
  11. Unormal leverfunktion, som ikke opfylder inklusionskriterierne.
  12. ECOG-ydeevnestatus ≥3, CCI >1, ADL
  13. 75 år gammel

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Natriumstibogluconat
Natriumstibogluconat 900 mg/m2/dag vil blive givet på d1-5 og d15-19. 28 dage pr. cyklus.
Medicin: Natriumstibogluconat
Natriumstibogluconat 900 mg/m2/dag vil blive givet på d1-5 og d15-19. 28 dage pr. cyklus.
Andre navne:
  • SSG

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprocent
Tidsramme: I slutningen af ​​cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage)
Delvis respons (PR) + komplet respons (CR) rate
I slutningen af ​​cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger (AE)
Tidsramme: I slutningen af ​​cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage)
Bivirkninger (AE'er) vil blive rapporteret og graderet
I slutningen af ​​cyklus 4 (hver cyklus er 28 dage)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Jinan University

Samarbejdspartnere

Ruijin Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Min Lu, PHD, Ruijin Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2020

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. februar 2023

Studieafslutning (Forventet)

1. februar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. maj 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

28. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. juni 2021

Sidst verificeret

1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FirstJinanU_SSG

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Akut myeloid leukæmi

Kliniske forsøg med Natriumstibogluconat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United States

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner