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Stibogluconato di sodio nella MDS/AML con una delle 65 mutazioni p53 definite

5 giugno 2021 aggiornato da: Hui Zeng, First Affiliated Hospital of Jinan University

Stibogluconato di sodio nelle sindromi mielodisplastiche/leucemia mieloide acuta con una delle 65 mutazioni p53 definite che possono essere funzionalmente salvate dallo stibogluconato di sodio

Valutare la sicurezza e l'efficacia del sodio stibogluconato nel trattamento della sindrome mielodisplastica/leucemia mieloide acuta (MDS/AML) con mutazione p53 da un elenco definito. L'elenco include 65 mutazioni p53 che sono state confermate sperimentalmente per essere ripristinate farmacologicamente con funzione soppressiva del tumore da antimonials.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

p53 è inattivato da oltre centinaia di diverse mutazioni nel cancro. Il ricercatore ha selezionato intenzionalmente le mutazioni p53 fenotipo-reversibili sensibili alla temperatura (TS) per il salvataggio farmacologico e ha utilizzato in modo pertinente la termostabilità p53 come lettura per lo screening dei composti di salvataggio della mutazione TS p53. In questo modo, il ricercatore ha identificato antimonial farmaco antiparassitari termostabilizzati in modo efficiente i mutanti TS mediante legame non covalente. Gli antimoniali hanno soddisfatto i tre criteri di riferimento come disponibilità di farmaci mirati della struttura co-cristallina, relazione struttura-attività compatibile con il modello di struttura e specificità del bersaglio (p53) nelle cellule, e di conseguenza ha esteso la sopravvivenza del topo xenotrapianto con TS p53 mutante.

Sotto il dosaggio antiparassitario clinico, gli antimoniali hanno effettivamente salvato il mutante TS p53 nelle cellule di leucemia mieloide acuta primaria derivate dal paziente. La scansione delle mutazioni missenso 815 p53 più frequenti ne ha identificate 65, prevalentemente mutazioni TS, come mutazioni trattabili con antimonio. Pertanto, lo studio mira a valutare la sicurezza e l'efficacia dell'antimoniale-stibogluconato di sodio approvato nel trattamento della sindrome mielodisplastica/leucemia mieloide acuta (MDS/AML) con i 65 mutanti p53 trattabili con antimonio.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

5

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510632
        • Reclutamento
        • First Affiliated Hospital of Jinan University
        • Contatto:
          • Hui Zeng, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 71 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Sindrome mielodisplastica (MDS) confermata patologicamente o leucemia mieloide acuta (AML).
  2. Pazienti con una delle 65 mutazioni p53 trattabili con antimonio con > 5% di VAF: Q136P, Y234H, V272M, F270V, P278A, R213L, Y126H, T253N, T253I, R158L, Q136E, P142F, A129D, L194R, R110P, V1762F, C1 , I254N, K305R, E285D, T155P, H296D, E258G, G279V, T211A, R213P, C229Y, I232F, E294K, P152R, R196P, M160T, N131S, N131H, K139N, L330H, Y220N, E298Q, D148E, L264R, E224D, H168P , N263H, K320N, S227C, E286D, K292T, V203A, M237R, F212L, K132Q, Y236S, Y126S, Q136H, E221A, I232S, Y163H, P190T, C182Y, P142L, Y163S, V218E, I1725A, e V2026R.
  3. Aspettativa di vita > 12 settimane.
  4. Stato delle prestazioni ECOG < 3.
  5. Età dai 18 ai 75 anni.
  6. Iperplasia attiva del midollo osseo indicata dalla morfologia.
  7. Funzionalità epatica e renale normale, bilirubina ≤35μmol/L, ASL/ALT inferiore a 2xULN, livello di creatinina ≤150μmol/L.
  8. Funzione cardiaca normale.
  9. Funzione polmonare: dispnea ≤ CTC AE grado 1 e SaO2≥ 92% in ambiente con aria interna.
  10. Consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  1. Coinvolgimento confermato del SNC.
  2. Gravi malattie cardiache tra cui infarto del miocardio o insufficienza cardiaca.
  3. Intervallo QT ≥450ms all'ECG.
  4. Con altre neoplasie viscerali.
  5. Tubercolosi attiva o HIV (+).
  6. Pazienti in gravidanza o allattamento.
  7. Allergico o significativamente controindicato a qualsiasi farmaco coinvolto nell'intervento.
  8. Precedente storia di intolleranza o allergia a farmaci simili.
  9. Partecipazione allo stesso tempo a un altro studio in cui vengono utilizzati farmaci sperimentali.
  10. Qualsiasi altra condizione che interferisca con lo studio.
  11. Funzionalità epatica anormale che non soddisfa i criteri di inclusione.
  12. Performance status ECOG ≥3, CCI >1, ADL
  13. Età 75 anni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Stibogluconato di sodio
Lo stibogluconato di sodio 900 mg/m2/die verrà somministrato nei giorni 1-5 e 15-19. 28 giorni per ciclo.
Droga: Stibogluconato di sodio
Lo stibogluconato di sodio 900 mg/m2/die verrà somministrato nei giorni 1-5 e 15-19. 28 giorni per ciclo.
Altri nomi:
  • SSG

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta complessivo
Lasso di tempo: Alla fine del Ciclo 4 (ogni ciclo è di 28 giorni)
Tasso di risposta parziale (PR) + risposta completa (CR).
Alla fine del Ciclo 4 (ogni ciclo è di 28 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Evento avverso (AE)
Lasso di tempo: Alla fine del Ciclo 4 (ogni ciclo è di 28 giorni)
Gli eventi avversi (AE) saranno segnalati e classificati
Alla fine del Ciclo 4 (ogni ciclo è di 28 giorni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Jinan University

Collaboratori

Ruijin Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Min Lu, PHD, Ruijin Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2020

Completamento primario (Anticipato)

1 febbraio 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

1 febbraio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 maggio 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 maggio 2021

Primo Inserito (Effettivo)

28 maggio 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • FirstJinanU_SSG

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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