Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Natriumstiboglukonat i MDS/AML med en av de 65 definierade p53-mutationerna

5 juni 2021 uppdaterad av: Hui Zeng, First Affiliated Hospital of Jinan University

Natriumstiboglukonat vid myelodysplastiska syndrom/akut myeloid leukemi med en av de 65 definierade p53-mutationerna som funktionellt kan räddas av natriumstiboglukonat

Att utvärdera säkerheten och effektiviteten av natriumstiboglukonat vid behandling av myelodysplastiskt syndrom/akut myeloid leukemi (MDS/AML) med p53-mutation från en definierad lista. Listan inkluderar 65 p53-mutationer som experimentellt bekräftades vara farmakologiskt återställda med tumörundertryckande funktion av antimonialmedel.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

p53 inaktiveras av över hundratals olika mutationer i cancer. Utredaren valde målmedvetet de fenotyp-reversibla temperaturkänsliga (TS) p53-mutationerna för farmakologisk räddning, och använde på ett relevant sätt p53-termostabilitet som avläsning för att screena för TS p53-mutationsräddningsföreningar. Genom detta identifierade utredaren antiparasitiska läkemedelsantimonialer som effektivt termostabiliserade TS-mutanterna genom icke-kovalent bindning. Antimonialerna uppfyllde de tre go-to-kriterierna som en riktad läkemedelstillgänglighet av samkristallstruktur, strukturmodellkompatibel struktur-aktivitetsrelation och mål (p53)-specificitet i celler, och följaktligen utökad överlevnad av xenograftmus med TS p53 mutant.

Under den kliniska antiparasitära dosen räddade antimonialerna effektivt TS p53-mutanten i primära akuta myeloid leukemiceller från patienten. Genomsökning av de mest frekventa 815 p53 missense-mutationerna identifierade 65 av dem, främst TS-mutationer, som de antimonial-behandlingsbara mutationerna. Således syftar studien till att utvärdera säkerheten och effektiviteten av det godkända antimonial-natriumstiboglukonatet - vid behandling av myelodysplastiskt syndrom/akut myeloid leukemi (MDS/AML) med de 65 antimonialbehandlade p53-mutanterna.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

5

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510632
        • Rekrytering
        • First Affiliated Hospital of Jinan University
        • Kontakt:
          • Hui Zeng, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 73 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patologiskt bekräftat myelodysplastiskt syndrom (MDS) eller akut myeloid leukemi (AML).
  2. Patienter med en av de 65 antimonial-behandlade p53-mutationerna med > 5 % VAF: Q136P, Y234H, V272M, F270V, P278A, R213L, Y126H, T253N, T253I, R158L, Q134H, VR14G, P14G, P196F, VR14G, P196F, VR14G, P14G , I254N, K305R, E285D, T155P, H296D, E258G, G279V, T211A, R213P, C229Y, I232F .
  3. Förväntad livslängd >12 veckor.
  4. ECOG-prestandastatus < 3.
  5. Ålder från 18 till 75.
  6. Aktiv benmärgshyperplasi indikerad av morfologi.
  7. Normal lever- och njurfunktion, bilirubin ≤35μmol/L, ASL/ALT lägre än 2xULN, kreatininnivå ≤150μmol/L.
  8. Normal hjärtfunktion.
  9. Lungfunktion: andnöd ≤ CTC AE grad 1 och SaO2≥ 92 % i inomhusluft.
  10. Skriftligt informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  1. Bekräftad CNS-inblandning.
  2. Allvarliga hjärtsjukdomar inklusive hjärtinfarkt eller hjärtinsufficiens.
  3. QT-intervall ≥450ms på EKG.
  4. Med annan visceral malignitet.
  5. Aktiv tuberkulos eller HIV(+).
  6. Patienter med graviditet eller amning.
  7. Allergisk eller väsentligt kontraindicerad mot alla läkemedel som är involverade i interventionen.
  8. Tidigare intolerans eller allergihistoria mot liknande läkemedel.
  9. Deltagande samtidigt i en annan studie där prövningsläkemedel används.
  10. Eventuella andra förhållanden som stör studien.
  11. Onormal leverfunktion som inte uppfyller inklusionskriterierna.
  12. ECOG-prestandastatus ≥3, CCI >1, ADL
  13. 75 år gammal

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Natriumstiboglukonat
Natriumstiboglukonat 900 mg/m2/dag kommer att ges på d1-5 och d15-19. 28 dagar per cykel.
Läkemedel: Natriumstiboglukonat
Natriumstiboglukonat 900 mg/m2/dag kommer att ges på d1-5 och d15-19. 28 dagar per cykel.
Andra namn:
  • SSG

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total svarsfrekvens
Tidsram: I slutet av cykel 4 (varje cykel är 28 dagar)
Partiell respons (PR) + fullständig respons (CR) rate
I slutet av cykel 4 (varje cykel är 28 dagar)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Biverkning (AE)
Tidsram: I slutet av cykel 4 (varje cykel är 28 dagar)
Biverkningar (AE) kommer att rapporteras och graderas
I slutet av cykel 4 (varje cykel är 28 dagar)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Jinan University

Samarbetspartners

Ruijin Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Min Lu, PHD, Ruijin Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 juni 2020

Primärt slutförande (Förväntat)

1 februari 2023

Avslutad studie (Förväntat)

1 februari 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 maj 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 maj 2021

Första postat (Faktisk)

28 maj 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 juni 2021

Senast verifierad

1 juni 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FirstJinanU_SSG

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Akut myeloid leukemi

Kliniska prövningar på Natriumstiboglukonat

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera