Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Stiboglukonát sodný v MDS/AML s jednou z 65 definovaných mutací p53

5. června 2021 aktualizováno: Hui Zeng, First Affiliated Hospital of Jinan University

Stiboglukonát sodný u myelodysplastických syndromů/akutní myeloidní leukémie s jednou z 65 definovaných mutací p53, které lze funkčně zachránit stiboglukonátem sodným

Vyhodnotit bezpečnost a účinnost stiboglukonátu sodného v léčbě myelodysplastického syndromu/akutní myeloidní leukémie (MDS/AML) s mutací p53 z definovaného seznamu. Seznam obsahuje 65 mutací p53, u kterých bylo experimentálně potvrzeno, že jsou farmakologicky obnoveny s tumor-supresivní funkcí antimonikami.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

p53 je inaktivován více než stovkami různých mutací u rakoviny. Výzkumník záměrně vybral fenotypově reverzibilní teplotně senzitivní (TS) mutace p53 pro farmakologickou záchranu a vhodně použil termostabilitu p53 jako výstup pro screening sloučenin pro záchranu mutace TS p53. Tímto výzkumník identifikoval antiparazitická léčiva, která účinně termostabilizovala TS mutanty nekovalentní vazbou. Antimoniká splnila tři go-to kritéria jako cílenou lékovou dostupnost kokrystalické struktury, vztah mezi strukturou a aktivitou kompatibilní s modelem struktury a cílovou (p53) specificitu v buňkách a následně prodloužené přežití xenoimplantátové myši s TS p53 mutant.

Při klinickém antiparazitickém dávkování antimonika účinně zachránila mutant TS p53 v buňkách primární akutní myeloidní leukémie odvozených od pacienta. Sken nejčastějších 815 p53 missense mutací identifikoval 65 z nich, převážně TS mutací, jako mutace léčitelné antimonikem. Cílem této studie je tedy vyhodnotit bezpečnost a účinnost schváleného antimonium-stiboglukonátu sodného při léčbě myelodysplastického syndromu/akutní myeloidní leukémie (MDS/AML) pomocí 65 mutantů p53, které lze léčit antimonikem.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

5

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Huien Zhan, MD
  • Telefonní číslo: +86 15084958382
  • E-mail: zhanhuien@163.com

Studijní místa

  • Čína
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510632
        • Nábor
        • First Affiliated Hospital of Jinan University
        • Kontakt:
          • Hui Zeng, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 71 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Patologicky potvrzený myelodysplastický syndrom (MDS) nebo akutní myeloidní leukémie (AML).
  2. R Pacienti s jednou z 65 mutací p53 léčitelných antimonikem s > 5 % VAF: Q136P, Y234H, V272M, F270V, P278A, R213L, Y126H, T253N, T253I, R158L, Q134R71, V134R1, P10 , I254N, K305R, E285D, T155P, H296D, E258G, G279V, T211A, R213P, C229Y, I232F, E294K, P152R, R196P, M160T, N131, E238, E294K, P. , N263H, K320N, S227C, E286D, K292T, V203A, M237R, F212L, K132Q, Y236S, Y126S, Q136H, E221A, I232S, Y163H, Y163H, Y183Y1, C27, P162Y1, Y162Y
  3. Předpokládaná délka života > 12 týdnů.
  4. Stav výkonu ECOG < 3.
  5. Ve věku od 18 do 75 let.
  6. Aktivní hyperplazie kostní dřeně indikovaná morfologií.
  7. Normální funkce jater a ledvin, bilirubin ≤35μmol/L, ASL/ALT nižší než 2xULN, hladina kreatininu ≤150μmol/L.
  8. Normální srdeční funkce.
  9. Funkce plic: dušnost ≤ CTC AE stupeň 1 a SaO2≥ 92 % v prostředí vnitřního vzduchu.
  10. Písemný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

  1. Potvrzené postižení CNS.
  2. Závažná srdeční onemocnění včetně infarktu myokardu nebo srdeční insuficience.
  3. QT interval ≥450 ms na EKG.
  4. S jinou viscerální malignitou.
  5. Aktivní tuberkulóza nebo HIV(+).
  6. Pacientky v těhotenství nebo při kojení.
  7. Alergické nebo významně kontraindikované na jakékoli léky zahrnuté do intervence.
  8. Předchozí intolerance nebo alergie na podobné léky.
  9. Účast ve stejnou dobu v jiné studii, ve které jsou používána hodnocená léčiva.
  10. Jakékoli další podmínky narušující studium.
  11. Abnormální funkce jater, která nesplňuje kritéria pro zařazení.
  12. Stav výkonu ECOG ≥3, CCI >1, ADL
  13. Ve věku 75 let

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Stiboglukonát sodný
Stiboglukonát sodný 900 mg/m2/den bude podáván v d1-5 a d15-19. 28 dní na cyklus.
Lék: Stiboglukonát sodný
Stiboglukonát sodný 900 mg/m2/den bude podáván v d1-5 a d15-19. 28 dní na cyklus.
Ostatní jména:
  • SSG

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odezvy
Časové okno: Na konci cyklu 4 (každý cyklus je 28 dní)
Míra částečné odpovědi (PR) + úplné odpovědi (CR).
Na konci cyklu 4 (každý cyklus je 28 dní)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí událost (AE)
Časové okno: Na konci cyklu 4 (každý cyklus je 28 dní)
Nežádoucí účinky (AE) budou hlášeny a hodnoceny
Na konci cyklu 4 (každý cyklus je 28 dní)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

First Affiliated Hospital of Jinan University

Spolupracovníci

Ruijin Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Min Lu, PHD, Ruijin Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2020

Primární dokončení (Očekávaný)

1. února 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

1. února 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. května 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. května 2021

První zveřejněno (Aktuální)

28. května 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. června 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. června 2021

Naposledy ověřeno

1. června 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FirstJinanU_SSG

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Akutní myeloidní leukémie

Klinické studie na Stiboglukonát sodný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tanzania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit