Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Stiboglukonian sodu w MDS/AML z jedną z 65 zdefiniowanych mutacji p53

5 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Hui Zeng, First Affiliated Hospital of Jinan University

Stiboglukonian sodu w zespołach mielodysplastycznych/ostrej białaczce szpikowej z jedną z 65 zdefiniowanych mutacji p53, które można funkcjonalnie uratować za pomocą stiboglukonianu sodu

Ocena bezpieczeństwa i skuteczności stiboglukonianu sodu w leczeniu zespołu mielodysplastycznego/ostrej białaczki szpikowej (MDS/AML) z mutacją p53 z określonej listy. Lista obejmuje 65 mutacji p53, co do których potwierdzono eksperymentalnie, że są przywracane farmakologicznie z funkcją hamowania guza przez antymoniały.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

p53 jest inaktywowany przez ponad setki różnych mutacji w raku. Badacz celowo wybrał odwracalne fenotypowo wrażliwe na temperaturę (TS) mutacje p53 do ratowania farmakologicznego i trafnie wykorzystał termostabilność p53 jako odczyt do badań przesiewowych pod kątem związków ratujących mutację TS p53. W ten sposób badacz zidentyfikował antymonialowe leki przeciwpasożytnicze, które skutecznie stabilizowały termicznie mutanty TS poprzez wiązanie niekowalencyjne. Antymoniały spełniły trzy podstawowe kryteria jako ukierunkowana dostępność leku w strukturze kokryształu, związek struktura-aktywność zgodny z modelem struktury i specyficzność celu (p53) w komórkach, aw konsekwencji przedłużone przeżycie heteroprzeszczepu myszy z TS p53 mutant.

Przy klinicznej dawce przeciwpasożytniczej antymonium skutecznie uratowało mutanta TS p53 w pochodzących od pacjenta komórkach pierwotnej ostrej białaczki szpikowej. Skanowanie najczęstszych 815 mutacji zmiany sensu p53 zidentyfikowało 65 z nich, głównie mutacje TS, jako mutacje, które można leczyć antymonialnie. Zatem próba ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności zatwierdzonego stiboglukonianu antymonu w leczeniu zespołu mielodysplastycznego/ostrej białaczki szpikowej (MDS/AML) za pomocą 65 mutantów p53, które można leczyć antymonem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

5

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510632
        • Rekrutacyjny
        • First Affiliated Hospital of Jinan University
        • Kontakt:
          • Hui Zeng, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 71 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Patologicznie potwierdzony zespół mielodysplastyczny (MDS) lub ostra białaczka szpikowa (AML).
  2. Pacjenci z jedną z 65 możliwych do leczenia antymonami mutacji p53 z > 5% VAF: Q136P, Y234H, V272M, F270V, P278A, R213L, Y126H, T253N, T253I, R158L, Q136E, P142F, A129D, L194R, R110P, V172G, C17F , I254n, k305r, e285d, t155p, h296d, e258g, g279v, t211a, r213p, c229y, i232f, e294k, p152r, r196p, m160t, n131s, n131h, k19n, l330h, y220h, r196P, m160t, n131 i,
  3. Oczekiwana długość życia > 12 tygodni.
  4. Stan sprawności wg ECOG < 3.
  5. Wiek od 18 do 75 lat.
  6. Aktywny przerost szpiku kostnego wskazany przez morfologię.
  7. Prawidłowa czynność wątroby i nerek, bilirubina ≤35 μmol/l, ASL/ALT poniżej 2xGGN, stężenie kreatyniny ≤150 μmol/l.
  8. Normalna czynność serca.
  9. Czynność płuc: duszność ≤ CTC AE stopnia 1 i SaO2 ≥ 92% w powietrzu w pomieszczeniu.
  10. Pisemna świadoma zgoda.

Kryteria wyłączenia:

  1. Potwierdzone zajęcie OUN.
  2. Ciężkie choroby serca, w tym zawał mięśnia sercowego lub niewydolność serca.
  3. Odstęp QT ≥450 ms w EKG.
  4. Z innymi nowotworami złośliwymi narządów wewnętrznych.
  5. Aktywna gruźlica lub HIV(+).
  6. Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią.
  7. Uczulony lub znacząco przeciwwskazany do jakichkolwiek leków biorących udział w interwencji.
  8. Wcześniejsza nietolerancja lub alergia na podobne leki.
  9. Udział w tym samym czasie w innym badaniu, w którym stosuje się badane leki.
  10. Wszelkie inne warunki zakłócające badanie.
  11. Nieprawidłowa czynność wątroby, która nie spełnia kryteriów włączenia.
  12. Stan sprawności ECOG ≥3, CCI >1, ADL
  13. Wiek 75 lat

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Stiboglukonian sodu
Stiboglukonian sodu w dawce 900 mg/m2/dobę zostanie podany w dniach 1-5 i 15-19. 28 dni na cykl.
Lek: Stiboglukonian sodu
Stiboglukonian sodu w dawce 900 mg/m2/dobę zostanie podany w dniach 1-5 i 15-19. 28 dni na cykl.
Inne nazwy:
  • SSG

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: Pod koniec cyklu 4 (każdy cykl trwa 28 dni)
Odsetek odpowiedzi częściowej (PR) + odpowiedzi całkowitej (CR).
Pod koniec cyklu 4 (każdy cykl trwa 28 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenie niepożądane (AE)
Ramy czasowe: Pod koniec cyklu 4 (każdy cykl trwa 28 dni)
Zdarzenia niepożądane (AE) będą zgłaszane i oceniane
Pod koniec cyklu 4 (każdy cykl trwa 28 dni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

First Affiliated Hospital of Jinan University

Współpracownicy

Ruijin Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Min Lu, PHD, Ruijin Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 lutego 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 lutego 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 maja 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

9 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FirstJinanU_SSG

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj