피루베이트 키나제(PK) 결핍 글로벌 종단 레지스트리: 환자 보고 결과(PRO) (PKD)
피루베이트 키나제 결핍 글로벌 종단 레지스트리: 환자 보고 결과
이 연구의 주요 목적은 일상적인 임상 치료를 받는 PK 결핍이 있는 성인 참가자의 건강 관련 삶의 질(HRQoL) 및 질병 부담을 이해하고 특성화하는 것입니다. 이 연구는 드문 비구형적혈구성 용혈성 빈혈인 PK 결핍 참가자를 위한 관찰(즉, 비간섭), 종단, 다기관, 글로벌 레지스트리입니다.
이 연구는 2년 동안 등록할 수 있으며 등록된 모든 참가자는 최대 96주 동안 전향적으로 추적됩니다.
해당 법률 및 규정에 따라 정보에 입각한 동의 및 승인을 제공한 참가자로부터 데이터를 수집합니다.
연구 개요
상태
상세 설명
18세 이상이고 이전에 연구 AG348-C-008(NCT03481738)에 등록한 참가자는 이 연구에 참여할 자격이 있습니다. 데이터는 전자 환자 보고 결과(ePRO) 애플리케이션을 통해 제출됩니다.
모든 데이터 수집 노력은 이 프로토콜을 준수하고 연구 동의서에 전향적으로 공개됩니다. 적절한 참가자(및 또는 부모/보호자)의 동의/동의가 있는 이 연구는 PK 결핍의 종단적 자연사를 조사할 목적으로 수행된 다른 적절하게 동의된 연구의 후향적 데이터를 통합할 수 있습니다.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3508 GA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Madrid, 스페인, 28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
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London, 영국, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
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Milan, 이탈리아, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 참가자는 18세 이상이어야 합니다.
- 참가자는 연구 AG348-C-008에 등록해야 합니다.
제외 기준:
- 참가자는 피루베이트 키나아제 활성제를 사용한 치료와 관련된 Agios 후원 임상 연구에 등록되어 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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PK 결핍 진단
이전에 연구 AG348-C-008(NCT03481738)에서 PK 결핍으로 진단받은 참가자는 일상적인 임상 치료를 받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Pyruvate Kinase Deficiency Diary(PKDD) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 최대 672일
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PKDD는 PK 결핍의 핵심 징후 및 증상에 대한 7개 항목 측정입니다.
점수 범위는 25~76점이며 점수가 높을수록 질병 부담이 높음을 나타냅니다.
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기준선, 최대 672일
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피루베이트 키나제 결핍 영향 평가(PKDIA) 점수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 최대 672일
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PKDIA는 PK 결핍이 환자의 HRQoL에 미치는 영향을 12개 항목으로 측정한 것입니다.
점수 범위는 30~76점이며 점수가 높을수록 질병 부담이 높음을 나타냅니다.
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기준선, 최대 672일
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작업 생산성 및 활동 장애 설문지의 기준선에서 변경: 특정 건강 문제(WPAI: SHP) 2.0 점수
기간: 기준선, 최대 672일
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WPAI:SHP는 각 방문 전 7일 동안 PK 결핍으로 인한 결근, 프리젠테이션, 작업 생산성 손실 및 일상 활동 장애의 양을 결정하기 위한 6개 질문 참가자 평가 설문지입니다.
결근(결근), 작업 중 장애(프리젠티즘 또는 업무 효율성 감소), 전반적인 업무 장애(업무 생산성 손실 또는 결근 + 프리젠티즘) 및 활동 장애(일일 활동 장애)의 4가지 하위 점수를 산출합니다.
이러한 하위 점수는 손상 비율(0~100 범위)로 변환되며 숫자가 높을수록 손상이 심하고 생산성이 낮음을 나타냅니다.
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기준선, 최대 672일
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암 치료-빈혈(FACT-An)의 기능적 평가 기준선에서 변경
기간: 기준선, 최대 672일
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FACT-An은 신체적 웰빙[점수 범위 0-28], 사회적/가족 웰빙[점수 범위 0-28], 정서적 웰빙[점수 범위 0-24], 기능적 웰빙의 5개 하위 척도로 구성됩니다. -[점수 범위 0-28]이고 빈혈에 관한 구체적인 질문[점수 범위 0-80].
각 항목의 점수가 합산됩니다.
합계에 하위 척도의 항목 수를 곱한 다음 답변한 항목 수로 나눕니다.
이렇게 하면 하위 척도 점수가 생성됩니다.
하위 척도 점수를 추가하여 총 점수[점수 범위 0-188]를 도출합니다.
점수가 높을수록 삶의 질이 좋은 것을 나타냅니다.
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기준선, 최대 672일
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 의자: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AG348-C-015
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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