- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04964323
Registro longitudinal global de deficiencia de piruvato quinasa (PK): Resultados informados por el paciente (PRO) (PKD)
Registro longitudinal global de deficiencia de piruvato quinasa: resultados informados por los pacientes
El objetivo principal de este estudio es comprender y caracterizar la calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL) y la carga de enfermedad de los participantes adultos con deficiencia de PK que reciben atención clínica de rutina. Este estudio es un registro observacional (es decir, no intervencionista), longitudinal, multicéntrico y global de participantes con deficiencia de PK, una anemia hemolítica no esferocítica rara.
Este estudio estará abierto para la inscripción durante 2 años y se realizará un seguimiento prospectivo de todos los participantes inscritos durante un máximo de 96 semanas.
Los datos se recopilarán de los participantes que hayan proporcionado su consentimiento informado y autorización de conformidad con las leyes y reglamentos aplicables.
Descripción general del estudio
Estado
Descripción detallada
Los participantes de ≥18 años y previamente inscritos en el estudio AG348-C-008 (NCT03481738) serán elegibles para participar en este estudio. Los datos se enviarán a través de la aplicación electrónica de resultados informados por el paciente (ePRO).
Todos los esfuerzos de recopilación de datos cumplirán con este protocolo y se divulgarán prospectivamente en el consentimiento informado del estudio. Este estudio, con el consentimiento/asentimiento apropiado del participante (y/o padre/tutor), puede incorporar datos retrospectivos de otros estudios debidamente autorizados realizados con el fin de examinar la historia natural longitudinal de la deficiencia de PK.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Agios Medical Affairs
- Número de teléfono: 833-228-8474
- Correo electrónico: medinfo@agios.com
Ubicaciones de estudio
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Madrid, España, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus - PIN
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Milan, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Utrecht, Países Bajos, 3508 GA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- El participante debe ser mayor o igual a (≥) 18 años de edad;
- El participante debe estar inscrito en el estudio AG348-C-008.
Criterio de exclusión:
- El participante está inscrito en un estudio clínico patrocinado por Agios que involucra el tratamiento con un activador de piruvato quinasa.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Deficiencia de PK diagnosticada
Los participantes previamente diagnosticados con deficiencia de PK en el estudio AG348-C-008 (NCT03481738) recibirán atención clínica de rutina.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio desde el inicio en la puntuación del diario de deficiencia de piruvato quinasa (PKDD)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 672
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El PKDD es una medida de 7 ítems de los principales signos y síntomas de la deficiencia de PK.
El rango de puntuación es de 25 a 76, donde las puntuaciones más altas indican una mayor carga de enfermedad.
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Línea de base, hasta el día 672
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Cambio desde el valor inicial en la puntuación de la evaluación del impacto de la deficiencia de piruvato quinasa (PKDIA)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 672
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El PKDIA es una medida de 12 elementos de los impactos de la deficiencia de PK en la CVRS de los pacientes.
El rango de puntuación es de 30 a 76, donde las puntuaciones más altas indican una mayor carga de enfermedad.
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Línea de base, hasta el día 672
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Cambio desde el punto de referencia en el Cuestionario de deterioro de la actividad y la productividad laboral: Problema de salud específico (WPAI: SHP) Puntuación 2.0
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 672
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WPAI:SHP es un cuestionario de 6 preguntas calificado por los participantes para determinar la cantidad de ausentismo, presentismo, pérdida de productividad laboral y deterioro de la actividad diaria atribuible a la deficiencia de PK durante un período de 7 días antes de cada visita.
Produce 4 subpuntuaciones: tiempo de trabajo perdido (ausentismo), deterioro durante el trabajo (presentismo o reducción de la eficacia en el trabajo), deterioro laboral general (pérdida de productividad laboral o ausentismo más presentismo) y deterioro de la actividad (deterioro de la actividad diaria).
Estos subpuntajes se transforman en porcentajes de deterioro (rango de 0 a 100), donde los números más altos indican mayor deterioro y menor productividad.
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Línea de base, hasta el día 672
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Cambio desde el inicio en la evaluación funcional de la terapia del cáncer-anemia (FACT-An)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 672
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FACT-An se compone de cinco subescalas: bienestar físico [rango de puntuación de 0 a 28], bienestar social/familiar [rango de puntuación de 0 a 28], bienestar emocional [rango de puntuación de 0 a 24] y bienestar funcional. -Estar [rango de puntuación 0-28] y preguntas específicas sobre anemia [rango de puntuación 0-80].
Se suma la puntuación de cada ítem.
La suma se multiplica por el número de ítems en la subescala y luego se divide por el número de ítems respondidos.
Esto produce la puntuación de la subescala.
Las puntuaciones de las subescalas se suman para obtener una puntuación total [rango de puntuación 0-188].
Una puntuación más alta indica una mejor calidad de vida.
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Línea de base, hasta el día 672
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Metabolismo de carbohidratos, errores congénitos
- Metabolismo, errores congénitos
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia
- Hemólisis
- Anemia Hemolítica
- Anemia Hemolítica Congénita No Esferocítica
- Metabolismo del piruvato, errores congénitos
Otros números de identificación del estudio
- AG348-C-015
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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