ピルビン酸キナーゼ (PK) 欠損症のグローバル縦断登録: 患者報告アウトカム (PRO) (PKD)
2023年9月5日 更新者：Agios Pharmaceuticals, Inc.
ピルビン酸キナーゼ欠損症のグローバル縦断登録: 患者報告アウトカム
この研究の主な目的は、日常的な臨床ケアを受けている PK 欠乏症の成人参加者の健康関連の生活の質 (HRQoL) と疾患負担を理解し、特徴付けることです。 この研究は、まれな非球球性溶血性貧血であるPK欠乏症の参加者を対象とした、観察的（つまり、非介入的）、縦断的、多施設共同、グローバルレジストリです。
この研究は2年間登録可能であり、登録されたすべての参加者は最大96週間前向きに追跡されます。
データは、適用法および規制に従ってインフォームド コンセントおよび承認を提供した参加者から収集されます。
調査の概要
状態
終了しました
詳細な説明
18歳以上で、以前に研究AG348-C-008（NCT03481738）に登録した参加者は、この研究に参加する資格があります。 データは、電子患者報告アウトカム (ePRO) アプリケーションを介して提出されます。
すべてのデータ収集の取り組みは、このプロトコルに従い、調査のインフォームド コンセントで前向きに開示されます。 この研究は、適切な参加者（およびまたは親/保護者）の同意/同意を得て、PK欠損症の長期的な自然史を調べる目的で行われた、適切に同意された他の研究からのレトロスペクティブデータを組み込むことができます.
研究の種類
観察的
入学 (実際)
15
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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London、イギリス、W12 0HS
- Hammersmith Hospital
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Milan、イタリア、20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Utrecht、オランダ、3508 GA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Madrid、スペイン、28009
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
参加者は、北米とヨーロッパの複数のサイトで募集されます。
説明
包含基準:
- 参加者は 18 歳以上である必要があります。
- -参加者は研究AG348-C-008に登録する必要があります。
除外基準:
-参加者は、ピルビン酸キナーゼ活性化剤による治療を含むAgiosが後援する臨床研究に登録されています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
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PK欠乏症と診断された
研究AG348-C-008（NCT03481738）でPK欠損症と以前に診断された参加者は、定期的な臨床ケアを受けます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ピルビン酸キナーゼ欠乏日記（PKDD）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、672日目まで
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PKDD は、PK 欠乏症の主要な徴候と症状の 7 項目の尺度です。
スコアの範囲は 25 ～ 76 で、スコアが高いほど疾病負荷が高いことを示します。
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ベースライン、672日目まで
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ピルビン酸キナーゼ欠乏影響評価（PKDIA）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、672日目まで
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PKDIA は、患者の HRQoL に対する PK 欠乏の影響の 12 項目の尺度です。
スコアの範囲は 30 ～ 76 で、スコアが高いほど疾病負荷が高いことを示します。
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ベースライン、672日目まで
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仕事の生産性と活動障害アンケートのベースラインからの変化: 特定の健康問題 (WPAI: SHP) 2.0 スコア
時間枠：ベースライン、672日目まで
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WPAI:SHP は、各訪問前の 7 日間の PK 欠乏に起因する欠勤、プレゼンティーズム、仕事の生産性の損失、および日常活動の障害の量を決定するための 6 質問の参加者評価アンケートです。
4 つのサブスコアが得られます: 欠勤時間 (欠勤)、作業中の障害 (プレゼンティーズムまたは職場での有効性の低下)、全体的な仕事の障害 (仕事の生産性の損失または欠勤とプレゼンティーズム)、および活動の障害 (日常活動の障害)。
これらのサブスコアは障害率 (0 ～ 100 の範囲) に変換され、数値が高いほど障害が大きく、生産性が低いことを示します。
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ベースライン、672日目まで
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がん治療の機能評価におけるベースラインからの変化 - 貧血 (FACT-An)
時間枠：ベースライン、672日目まで
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FACT-An は 5 つのサブスケールで構成されています: 身体的幸福 [スコア範囲 0 ～ 28]、社会的/家族的幸福 [スコア範囲 0 ～ 28]、感情的幸福 [スコア範囲 0 ～ 24]、および機能的良好- [スコア範囲 0 ～ 28] であり、貧血に関する特定の質問 [スコア範囲 0 ～ 80]。
各項目のスコアが合計されます。
合計にサブスケールの項目数を掛けてから、回答された項目数で割ります。
これにより、サブスケール スコアが生成されます。
サブスケール スコアを追加して、合計スコアを導き出します [スコア範囲 0 ～ 188]。
スコアが高いほど、生活の質が高いことを示します。
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ベースライン、672日目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディチェア：Medical Affairs、Agios Pharmaceuticals, Inc.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年7月2日
一次修了 (実際)
2023年6月30日
研究の完了 (実際)
2023年6月30日
試験登録日
最初に提出
2021年7月13日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年7月13日
最初の投稿 (実際)
2021年7月16日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2023年9月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2023年9月5日
最終確認日
2023年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- AG348-C-015
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。