- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04964323
Pyruvat Kinase (PK)-mangel globalt longitudinalt register: Patient-rapporterede resultater (PRO) (PKD)
Pyruvat Kinase Deficiency Global Longitudinal Registry: Patient-rapporterede resultater
Det primære formål med denne undersøgelse er at forstå og karakterisere den sundhedsrelaterede livskvalitet (HRQoL) og sygdomsbyrden hos voksne deltagere med PK-mangel, der modtager rutinemæssig klinisk pleje. Denne undersøgelse er et observationelt (dvs. ikke-interventionelt), longitudinelt, multicenter, globalt register for deltagere med PK-mangel, en sjælden ikke-sfærocytisk hæmolytisk anæmi.
Denne undersøgelse vil være åben for tilmelding i 2 år, og alle tilmeldte deltagere vil blive fulgt prospektivt i op til 96 uger.
Data vil blive indsamlet fra deltagere, der har givet informeret samtykke og autorisation i henhold til gældende love og regler.
Studieoversigt
Status
Detaljeret beskrivelse
Deltagere i alderen ≥18 år og tidligere tilmeldt undersøgelse AG348-C-008 (NCT03481738) vil være berettiget til at deltage i denne undersøgelse. Data vil blive indsendt via elektronisk patientrapporteret udfald (ePRO) ansøgning.
Alle dataindsamlingsbestræbelser vil overholde denne protokol og fremadrettet blive afsløret i undersøgelsens informerede samtykke. Denne undersøgelse kan med den relevante deltagers (og eller forældre/værge) samtykke/samtykke inkorporere retrospektive data fra andre korrekt godkendte undersøgelser udført med det formål at undersøge den longitudinelle naturlige historie af PK-mangel.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Agios Medical Affairs
- Telefonnummer: 833-228-8474
- E-mail: medinfo@agios.com
Studiesteder
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Holland, 3508 GA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Milan, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus - PIN
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltageren skal være større end eller lig med (≥)18 år;
- Deltageren skal være tilmeldt undersøgelse AG348-C-008.
Ekskluderingskriterier:
- Deltageren er optaget i et Agios-sponsoreret klinisk studie, der involverer behandling med en pyruvatkinase-aktivator.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Fremadrettet
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
---|
PK-mangel diagnosticeret
Deltagere tidligere diagnosticeret med PK-mangel i undersøgelse AG348-C-008 (NCT03481738), vil modtage rutinemæssig klinisk pleje.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Ændring fra baseline i Pyruvat Kinase Deficiency Diary (PKDD) score
Tidsramme: Baseline, op til dag 672
|
PKDD er et 7-element mål for de centrale tegn og symptomer på PK-mangel.
Scoreintervallet er 25 til 76, hvor højere score indikerer en højere sygdomsbyrde.
|
Baseline, op til dag 672
|
Ændring fra baseline i Pyruvate Kinase Deficiency Impact Assessment (PKDIA)-score
Tidsramme: Baseline, op til dag 672
|
PKDIA er et 12-element mål for virkningerne af PK-mangel på patienters HRQoL.
Scoreintervallet er 30 til 76, hvor højere score indikerer en højere sygdomsbyrde.
|
Baseline, op til dag 672
|
Ændring fra baseline i arbejdsproduktivitet og aktivitetsvækkelsesspørgeskema: Specifikt sundhedsproblem (WPAI: SHP) 2.0-score
Tidsramme: Baseline, op til dag 672
|
WPAI:SHP er et 6-spørgsmål deltagerbedømt spørgeskema til at bestemme mængden af fravær, tilstedeværelse, tab af arbejdsproduktivitet og daglig aktivitetsnedsættelse, der kan tilskrives PK-mangel i en periode på 7 dage før hvert besøg.
Det giver 4 underscores: mistet arbejdstid (fravær), svækkelse under arbejdet (tilstedeværelse eller reduceret effektivitet på jobbet), samlet arbejdsnedsættelse (tab eller fravær af arbejdsproduktivitet plus tilstedeværelse) og aktivitetsnedsættelse (daglig aktivitetsnedsættelse).
Disse delscores omdannes til værdiforringelsesprocenter (spænder fra 0 til 100), hvor højere tal indikerer større værdiforringelse og mindre produktivitet.
|
Baseline, op til dag 672
|
Ændring fra baseline i funktionel vurdering af kræftterapi-anæmi (FACT-An)
Tidsramme: Baseline, op til dag 672
|
FACT-An er sammensat af fem underskalaer: Fysisk velvære [scoreområde 0-28], socialt/familiemæssigt velvære [scoreområde 0-28], følelsesmæssigt velvære [scoreområde 0-24] og funktionelt velvære -Væren [scoreområde 0-28] og specifikke spørgsmål vedrørende anæmi [scoreområde 0-80].
Scoren ved hvert punkt summeres.
Summen ganges med antallet af punkter i underskalaen og divideres derefter med antallet af besvarede emner.
Dette frembringer subskalaen score.
Underskala-scorerne tilføjes for at udlede en samlet score [scoreområde 0-188].
En højere score indikerer bedre livskvalitet.
|
Baseline, op til dag 672
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Studiestol: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- AG348-C-015
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .