Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pyruvaatkinase (PK)-deficiëntie Wereldwijd longitudinaal register: door de patiënt gerapporteerde resultaten (PRO) (PKD)

5 september 2023 bijgewerkt door: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Pyruvaatkinasedeficiëntie Wereldwijd longitudinaal register: door patiënten gerapporteerde resultaten

Het primaire doel van deze studie is het begrijpen en karakteriseren van de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL) en de ziektelast van volwassen deelnemers met PK-deficiëntie die routinematige klinische zorg krijgen. Deze studie is een observationeel (d.w.z. niet-interventioneel), longitudinaal, multicenter, wereldwijd register voor deelnemers met PK-deficiëntie, een zeldzame niet-sferocytaire hemolytische anemie.

Deze studie staat gedurende 2 jaar open voor inschrijving en alle ingeschreven deelnemers zullen prospectief worden gevolgd gedurende maximaal 96 weken.

Er worden gegevens verzameld van deelnemers die geïnformeerde toestemming en autorisatie hebben gegeven in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Deelnemers van ≥18 jaar die eerder deelnamen aan onderzoek AG348-C-008 (NCT03481738) komen in aanmerking voor deelname aan dit onderzoek. De gegevens worden ingediend via de toepassing Electronic Patient Reported Outcomes (ePRO).

Alle inspanningen voor het verzamelen van gegevens zullen zich houden aan dit protocol en prospectief worden bekendgemaakt in de geïnformeerde toestemming voor het onderzoek. Deze studie kan, met de juiste toestemming/instemming van de deelnemer (en/of ouder/voogd), retrospectieve gegevens bevatten van andere studies met de juiste toestemming die zijn uitgevoerd met als doel het longitudinale natuurlijke beloop van PK-deficiëntie te onderzoeken.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

15

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Italië
      • Milan, Italië, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3508 GA
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital
  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers worden geworven op meerdere locaties in Noord-Amerika en Europa.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Deelnemer moet ouder zijn dan of gelijk zijn aan (≥) 18 jaar;
  • Deelnemer moet ingeschreven zijn in studie AG348-C-008.

Uitsluitingscriteria:

- Deelnemer is ingeschreven in een door Agios gesponsord klinisch onderzoek met behandeling met een pyruvaatkinase-activator.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
PK-deficiëntie vastgesteld
Deelnemers die eerder gediagnosticeerd waren met PK-deficiëntie in Studie AG348-C-008 (NCT03481738), zullen routinematige klinische zorg krijgen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in Pyruvate Kinase Deficiency Diary (PKDD) Score
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 672
De PKDD is een 7-itemmaat voor de kerntekens en -symptomen van PK-deficiëntie. Het scorebereik loopt van 25 tot 76, waarbij hogere scores wijzen op een hogere ziektelast.
Basislijn, tot dag 672
Verandering ten opzichte van baseline in Pyruvate Kinase Deficiency Impact Assessment (PKDIA) Score
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 672
De PKDIA is een 12-item maatstaf van de impact van PK-deficiëntie op de HRQoL van patiënten. Het scorebereik loopt van 30 tot 76, waarbij hogere scores wijzen op een hogere ziektelast.
Basislijn, tot dag 672
Verandering ten opzichte van baseline in vragenlijst voor werkproductiviteit en activiteitsbeperking: Specifieke gezondheidsproblematiek (WPAI: SHP) 2.0-score
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 672
WPAI:SHP is een door deelnemers beoordeelde vragenlijst met 6 vragen om de mate van absenteïsme, presenteïsme, verlies van werkproductiviteit en dagelijkse activiteitsbeperking te bepalen die is toe te schrijven aan PK-deficiëntie gedurende een periode van 7 dagen voorafgaand aan elk bezoek. Het levert 4 subscores op: gemiste werktijd (verzuim), verslechtering tijdens het werk (presenteïsme of verminderde effectiviteit op het werk), algehele verslechtering van het werk (verlies van werkproductiviteit of verzuim plus presenteïsme) en verslechtering van activiteiten (verstoring van dagelijkse activiteiten). Deze subscores worden omgezet in stoornispercentages (variërend van 0 tot 100), waarbij hogere getallen duiden op een grotere stoornis en lagere productiviteit.
Basislijn, tot dag 672
Verandering ten opzichte van baseline in functionele beoordeling van kankertherapie-anemie (FACT-An)
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 672
FACT-An bestaat uit vijf subschalen: Fysiek welzijn [scorebereik 0-28], Sociaal/gezinswelzijn [scorebereik 0-28], Emotioneel welzijn [scorebereik 0-24] en Functioneel welzijn -Zijn [scorebereik 0-28] en specifieke vragen over bloedarmoede [scorebereik 0-80]. De score op elk item wordt opgeteld. De som wordt vermenigvuldigd met het aantal items in de subschaal en vervolgens gedeeld door het aantal beantwoorde items. Dit levert de subschaalscore op. De subschaalscores worden opgeteld om een ​​totaalscore af te leiden [scorebereik 0-188]. Een hogere score duidt op een betere kwaliteit van leven.
Basislijn, tot dag 672

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie stoel: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 juli 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 juni 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

13 juli 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 juli 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 juli 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AG348-C-015

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren