- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT04964323
Registro Longitudinal Global de Deficiência de Piruvato Quinase (PK): Resultados Relatados pelo Paciente (PRO) (PKD)
Registro Longitudinal Global de Deficiência de Piruvato Quinase: Resultados Relatados pelo Paciente
O objetivo principal deste estudo é entender e caracterizar a qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) e a carga de doença de participantes adultos com deficiência de PK recebendo cuidados clínicos de rotina. Este estudo é um registro observacional (ou seja, não intervencional), longitudinal, multicêntrico e global para participantes com deficiência de PK, uma rara anemia hemolítica não esferocítica.
Este estudo estará aberto para inscrição por 2 anos e todos os participantes inscritos serão acompanhados prospectivamente por até 96 semanas.
Os dados serão coletados de participantes que forneceram consentimento informado e autorização de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis.
Visão geral do estudo
Status
Descrição detalhada
Os participantes com idade ≥18 anos e previamente inscritos no Estudo AG348-C-008 (NCT03481738) serão elegíveis para participar neste estudo. Os dados serão enviados por meio do aplicativo eletrônico de resultados relatados pelo paciente (ePRO).
Todos os esforços de coleta de dados obedecerão a este protocolo e serão divulgados prospectivamente no consentimento informado do estudo. Este estudo, com o consentimento/assentimento apropriado do participante (e/ou pai/responsável), pode incorporar dados retrospectivos de outros estudos devidamente consentidos feitos com a finalidade de examinar a história natural longitudinal da deficiência de PK.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Agios Medical Affairs
- Número de telefone: 833-228-8474
- E-mail: medinfo@agios.com
Locais de estudo
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Madrid, Espanha, 28009
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus - PIN
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Utrecht, Holanda, 3508 GA
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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Milan, Itália, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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London, Reino Unido, W12 0HS
- Hammersmith Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- O participante deve ser maior ou igual a (≥) 18 anos de idade;
- O participante deve estar inscrito no Estudo AG348-C-008.
Critério de exclusão:
- O participante está inscrito em um estudo clínico patrocinado pela Agios envolvendo tratamento com um ativador de piruvato quinase.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Deficiência de PK diagnosticada
Os participantes previamente diagnosticados com deficiência de PK no Estudo AG348-C-008 (NCT03481738) receberão cuidados clínicos de rotina.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração da linha de base na pontuação do diário de deficiência de piruvato quinase (PKDD)
Prazo: Linha de base, até o dia 672
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O PKDD é uma medida de 7 itens dos principais sinais e sintomas de deficiência de PK.
O intervalo de pontuação é de 25 a 76, com pontuações mais altas indicando uma maior carga de doença.
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Linha de base, até o dia 672
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Alteração da linha de base na pontuação da avaliação de impacto da deficiência de piruvato quinase (PKDIA)
Prazo: Linha de base, até o dia 672
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O PKDIA é uma medida de 12 itens dos impactos da deficiência de PK na QVRS dos pacientes.
O intervalo de pontuação é de 30 a 76, com pontuações mais altas indicando uma maior carga de doença.
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Linha de base, até o dia 672
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Mudança da linha de base no Questionário de Produtividade no Trabalho e Prejuízo de Atividade: Problema de Saúde Específico (WPAI: SHP) 2.0 Pontuação
Prazo: Linha de base, até o dia 672
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WPAI:SHP é um questionário de 6 perguntas avaliado pelos participantes para determinar a quantidade de absenteísmo, presenteísmo, perda de produtividade no trabalho e comprometimento da atividade diária atribuível à deficiência de PK por um período de 7 dias antes de cada visita.
Ele produz 4 subpontuações: tempo de trabalho perdido (absenteísmo), prejuízo durante o trabalho (presenteísmo ou redução da eficácia no trabalho), prejuízo geral no trabalho (perda de produtividade no trabalho ou absenteísmo mais presenteísmo) e prejuízo na atividade (prejuízo na atividade diária).
Essas subpontuações são transformadas em porcentagens de comprometimento (variando de 0 a 100), com números mais altos indicando maior comprometimento e menor produtividade.
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Linha de base, até o dia 672
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Mudança da linha de base na avaliação funcional da terapia do câncer-anemia (FACT-An)
Prazo: Linha de base, até o dia 672
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O FACT-An é composto por cinco subescalas: Bem-estar físico [intervalo de pontuação de 0 a 28], Bem-estar social/familiar [intervalo de pontuação de 0 a 28], Bem-estar emocional [intervalo de pontuação de 0 a 24] e Bem-estar funcional -Estar [faixa de pontuação 0-28] e questões específicas sobre anemia [faixa de pontuação 0-80].
A pontuação em cada item é somada.
A soma é multiplicada pelo número de itens da subescala e depois dividida pelo número de itens respondidos.
Isso produz a pontuação da subescala.
As pontuações da subescala são adicionadas para obter uma pontuação total [intervalo de pontuação 0-188].
Uma pontuação mais alta indica melhor qualidade de vida.
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Linha de base, até o dia 672
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Metabólicas
- Doenças Hematológicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Metabolismo de Carboidratos, Erros Inatos
- Metabolismo, Erros Inatos
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia
- Hemólise
- Anemia Hemolítica
- Anemia Hemolítica Congênita Não Esferocítica
- Metabolismo do Piruvato, Erros Inatos
Outros números de identificação do estudo
- AG348-C-015
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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