Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Globalny rejestr podłużny niedoboru kinazy pirogronianowej (PK): wyniki zgłaszane przez pacjentów (PRO) (PKD)

5 września 2023 zaktualizowane przez: Agios Pharmaceuticals, Inc.

Globalny rejestr podłużny niedoboru kinazy pirogronianowej: wyniki zgłaszane przez pacjentów

Głównym celem tego badania jest zrozumienie i scharakteryzowanie jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) i obciążenia chorobą dorosłych uczestników z niedoborem PK, otrzymujących rutynową opiekę kliniczną. To badanie jest obserwacyjnym (tj. nieinterwencyjnym), podłużnym, wieloośrodkowym, globalnym rejestrem uczestników z niedoborem PK, rzadką niesferocytarną niedokrwistością hemolityczną.

Rejestracja do tego badania będzie otwarta przez 2 lata, a wszyscy zapisani uczestnicy będą obserwowani prospektywnie przez okres do 96 tygodni.

Dane będą gromadzone od uczestników, którzy wyrazili świadomą zgodę i upoważnienie zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Uczestnicy w wieku ≥18 lat, którzy zostali wcześniej włączeni do badania AG348-C-008 (NCT03481738) będą uprawnieni do udziału w tym badaniu. Dane będą przesyłane za pośrednictwem elektronicznej aplikacji do zgłaszania wyników przez pacjentów (ePRO).

Wszystkie wysiłki związane z gromadzeniem danych będą zgodne z niniejszym protokołem i zostaną ujawnione prospektywnie w ramach świadomej zgody na badanie. Badanie to, za zgodą/zgodą odpowiedniego uczestnika (i/lub rodzica/opiekuna), może obejmować dane retrospektywne z innych badań, na które uzyskano odpowiednią zgodę, przeprowadzonych w celu zbadania długoterminowej historii naturalnej niedoboru PK.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Niño Jesus - PIN
  • Holandia
      • Utrecht, Holandia, 3508 GA
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
  • Włochy
      • Milan, Włochy, 20122
        • Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, W12 0HS
        • Hammersmith Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnicy będą rekrutowani w wielu lokalizacjach w Ameryce Północnej i Europie.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik musi mieć co najmniej 18 lat;
  • Uczestnik musi być zarejestrowany w badaniu AG348-C-008.

Kryteria wyłączenia:

- Uczestnik jest włączony do sponsorowanego przez firmę Agios badania klinicznego obejmującego leczenie aktywatorem kinazy pirogronianowej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Zdiagnozowano niedobór PK
Uczestnicy, u których wcześniej zdiagnozowano niedobór PK w badaniu AG348-C-008 (NCT03481738), otrzymają rutynową opiekę kliniczną.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości początkowej wyniku w dzienniczku niedoboru kinazy pirogronianowej (PKDD).
Ramy czasowe: Linia bazowa, do dnia 672
PKDD jest 7-punktową miarą głównych oznak i objawów niedoboru PK. Zakres punktacji wynosi od 25 do 76, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe obciążenie chorobą.
Linia bazowa, do dnia 672
Zmiana wyniku oceny wpływu niedoboru kinazy pirogronianowej (PKDIA) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Linia bazowa, do dnia 672
PKDIA to 12-punktowa miara wpływu niedoboru PK na HRQoL pacjentów. Zakres punktacji wynosi od 30 do 76, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe obciążenie chorobą.
Linia bazowa, do dnia 672
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w Kwestionariuszu upośledzenia wydajności pracy i aktywności: Specyficzny problem zdrowotny (WPAI: SHP) Wynik 2,0
Ramy czasowe: Linia bazowa, do dnia 672
WPAI:SHP to kwestionariusz składający się z 6 pytań, oceniany przez uczestników, służący do określenia ilości absencji, prezenteizmu, utraty wydajności pracy i upośledzenia codziennej aktywności związanej z niedoborem PK przez okres 7 dni przed każdą wizytą. Daje 4 wyniki cząstkowe: stracony czas pracy (absencja), upośledzenie podczas pracy (prezenteizm lub zmniejszona efektywność w pracy), ogólne upośledzenie pracy (utrata wydajności pracy lub absencja plus prezenteizm) oraz upośledzenie aktywności (upośledzenie codziennej aktywności). Te wyniki cząstkowe są przekształcane na wartości procentowe upośledzenia (zakres od 0 do 100), przy czym wyższe liczby wskazują na większe upośledzenie i mniejszą produktywność.
Linia bazowa, do dnia 672
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w funkcjonalnej ocenie terapii przeciwnowotworowej – niedokrwistości (FACT-An)
Ramy czasowe: Linia bazowa, do dnia 672
FACT-An składa się z pięciu podskal: Dobrostan Fizyczny [zakres punktacji 0-28], Dobrostan Społeczny/Rodzinny [zakres punktacji 0-28], Dobrostan Emocjonalny [zakres punktacji 0-24] i Dobro Funkcjonalne -Bycie [zakres punktacji 0-28] i szczegółowe pytania dotyczące anemii [zakres punktacji 0-80]. Wynik z każdej pozycji jest sumowany. Suma jest mnożona przez liczbę pozycji w podskali, a następnie dzielona przez liczbę pozycji, na które udzielono odpowiedzi. Daje to wynik podskali. Wyniki podskal są dodawane w celu uzyskania wyniku całkowitego [zakres wyników 0-188]. Wyższy wynik wskazuje na lepszą jakość życia.
Linia bazowa, do dnia 672

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Medical Affairs, Agios Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 lipca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 czerwca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 lipca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 września 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AG348-C-015

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Niedokrwistość

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gabon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj